Estudo Fase 2/3 do IGSC, 20% em PIDD

Principais Critérios de Inclusão:

• Diagnóstico documentado de uma forma de imunodeficiência humoral primária envolvendo formação defeituosa de anticorpos e exigindo reposição de gamaglobulina conforme definido de acordo com o Comitê Científico da IUIS, 2011 e por critérios diagnósticos de acordo com Conley et al. (1999). O diagnóstico deve ser confirmado pelo Diretor Médico antes do primeiro tratamento com o produto experimental (IP) no estudo.
• O participante tem 2 anos ou mais no momento da triagem e tem um peso corporal mínimo de 13 kg.
• O consentimento informado por escrito foi obtido do participante ou do representante legalmente autorizado do participante antes de quaisquer procedimentos relacionados ao estudo e administração do produto do estudo
• O participante tem recebido uma dose estável mensal equivalente de IgG em uma dose mínima média equivalente a 300 mg/kg de peso corporal (PC)/4 semanas e uma dose máxima equivalente a 1,0 grama/kg de peso corporal/4 semanas, por um período mínimo de 12 semanas antes do primeiro tratamento com o IP no estudo.
• Nível sérico mínimo de IgG > 500 mg/dL na triagem
• O participante está disposto e é capaz de cumprir os requisitos do protocolo

Principais Critérios de Exclusão:

• O participante tem histórico conhecido ou é positivo na triagem para um ou mais dos seguintes: antígeno de superfície da hepatite B (HBsAg), reação em cadeia da polimerase (PCR) para vírus da hepatite C (HCV), PCR para vírus da imunodeficiência humana (HIV) Tipo 1 /2

• Valores laboratoriais anormais na triagem que atendem a qualquer um dos seguintes critérios (testes anormais podem ser repetidos uma vez para determinar se são persistentes):

  • Alanina aminotransferase (ALT) e aspartato aminotransferase (AST) persistentes > 2,5 vezes o limite superior do normal para o laboratório de testes
  • Neutropenia grave persistente (definida como uma contagem absoluta de neutrófilos [ANC] ≤500/mm^3)
• Valor de depuração de creatinina (CLcr) < 60% do normal para idade e sexo medido ou calculado de acordo com a fórmula de Cockcroft-Gault
• Malignidade (exceto carcinoma basocelular ou escamoso da pele adequadamente tratado ou carcinoma in situ do colo do útero), a menos que o período livre de doença antes da triagem exceda 5 anos
• O participante está recebendo terapia anticoagulante (aspirina em dose baixa ≤325 mg/dia é permitida) ou tem histórico de episódios trombóticos (incluindo trombose venosa profunda, infarto do miocárdio, acidente vascular cerebral, embolia pulmonar) ou doença falciforme com crise dentro de 12 meses antes da triagem ou história de trombofilia
• Perda anormal de proteínas (enteropatia perdedora de proteínas, síndrome nefrótica)
• Anemia que impediria a flebotomia para estudos laboratoriais de acordo com a prática padrão no local
• Infecção bacteriana aguda grave dentro de 3 meses antes da triagem
• História contínua de hipersensibilidade ou reações persistentes (urticária, dificuldade respiratória, hipotensão grave ou anafilaxia) após infusões de imunoglobulina intravenosa, imunoglobulina subcutânea e/ou imunoglobulina sérica (ISG)
• Deficiência grave de imunoglobulina A (IgA) (menos de 0,07g/L) com anticorpos anti-IgA conhecidos e história de hipersensibilidade
• O participante está tomando antibióticos antibacterianos sistêmicos contínuos em doses suficientes para tratar ou prevenir infecções bacterianas e, na opinião do investigador, não pode interrompê-los durante o estudo sem colocar o paciente em risco de infecções aumentadas
• O participante tem infecção ativa e está recebendo antibioticoterapia para o tratamento da infecção no momento da triagem
• Distúrbio hemorrágico ou trombocitopenia com contagem de plaquetas inferior a 20.000/μL ou que, na opinião do investigador, estaria em risco significativo de aumento de sangramento ou hematomas como resultado da terapia subcutânea
• Proteína total > 9 g/dL ou mieloma ou macroglobulinemia (IgM) ou paraproteinemia
• Dermatite grave que impediria locais adequados para administração segura do produto

• Mulheres com potencial para engravidar que atendam a qualquer um dos seguintes critérios:

  • Participante apresenta teste de gravidez positivo
  • Participante está amamentando
  • O participante pretende iniciar a enfermagem durante o curso do estudo
  • O participante não concorda em empregar medidas adequadas de controle de natalidade (por exemplo, dispositivo intra-uterino, diafragma ou preservativo [para parceiro masculino] com geléia ou espuma espermicida, ou pílulas/adesivos anticoncepcionais) ao longo do estudo
• Participação em outro estudo clínico e exposição a um produto ou dispositivo experimental dentro de 30 dias antes da inscrição no estudo (exceção: tratamento em um estudo anterior de imunoglobulina da Baxter)
• O participante está agendado para participar de outro estudo clínico não observacional (intervencional) (não pertencente à Baxter) envolvendo um produto ou dispositivo experimental durante o curso do estudo