- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT01355796
Xilitolo inalato rispetto a soluzione salina in soggetti stabili con fibrosi cistica
Studio incrociato randomizzato sullo xilitolo ipertonico inalato rispetto alla soluzione salina ipertonica in soggetti stabili con fibrosi cistica
La fibrosi cistica (CF) malattia polmonare è caratterizzata da colonizzazione batterica cronica e infezione ricorrente delle vie aeree. È stato dimostrato che l'abbassamento della concentrazione di sale nel liquido superficiale delle vie aeree (ASL) aumenta l'attività dei peptidi antimicrobici sensibili al sale.
Lo xilitolo è uno zucchero a 5 atomi di carbonio che può abbassare la concentrazione di sale ASL, migliorando così l'immunità innata. design in soggetti stabili con fibrosi cistica
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La fibrosi cistica (CF) malattia polmonare è caratterizzata da colonizzazione batterica cronica e infezione ricorrente delle vie aeree. L'interruzione dei canali del cloro del regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica nei soggetti con FC provoca un'alterazione del trasporto di fluidi ed elettroliti attraverso l'epitelio delle vie aeree, dando così inizio alle infezioni.
Queste infezioni alla fine distruggono i polmoni e contribuiscono a una significativa morbilità e mortalità nei pazienti con FC. È ben noto che l'attività antibatterica dei mediatori immunitari innati come il lisozima e le beta defensine nel liquido di superficie delle vie aeree umane (ASL) è sensibile al sale; un aumento della concentrazione salina ne inibisce l'attività.
Al contrario, la loro attività è aumentata dalla bassa forza ionica. L'abbassamento della concentrazione salina dell'ASL e l'aumento del volume dell'ASL potrebbero quindi potenziare l'immunità innata e quindi diminuire o prevenire le infezioni delle vie aeree nei soggetti con FC.
Lo xilitolo, uno zucchero a cinque atomi di carbonio con bassa permeabilità transepiteliale, scarsamente metabolizzato dai batteri, può abbassare la concentrazione salina sia della fibrosi cistica (CF) che degli epiteli non CF in vitro. Lo xilitolo è un dolcificante artificiale che è stato utilizzato con successo nelle gomme da masticare per prevenire la carie dentale; è stato usato come sostituto orale dello zucchero senza effetti avversi significativi. È stato anche dimostrato che riduce l'incidenza dell'otite media acuta del 20-40%; è stato riscontrato che l'applicazione nasale a soggetti umani normali riduce la colonizzazione da stafilococco coagulasi negativo. I ricercatori hanno scoperto che lo xilitolo iso-osmolare aerosol era sicuro nei topi, nei volontari sani e nei soggetti stabili con FC se somministrato nell'arco di un solo giorno. In uno studio recente, i ricercatori hanno osservato che singole dosi del 10% seguite dal 15% di xilitolo erano ben tollerate dai soggetti con fibrosi cistica che erano stabili.
In questo studio, i ricercatori hanno in programma di studiare la sicurezza e l'efficacia di 2 settimane di xilitolo per via inalatoria rispetto a 2 settimane di soluzione salina ipertonica in un disegno incrociato randomizzato in soggetti stabili con fibrosi cistica
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Northwestern University
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60614
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi documentata di FC (evidenza nella cartella clinica di 2 mutazioni CFTR identificate (regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica) o un test del cloruro nel sudore positivo o differenza di voltaggio nasale e 1 o più reperti clinici di FC)
- Età 16 o superiore
- FEV1>30% del predetto
- Saturazione di ossigeno > o uguale anche al 90% in aria ambiente
- Clinicamente stabile, senza evidenza di riacutizzazione polmonare per almeno 2 settimane prima dello screening (definito come uso di antibiotici per via orale o endovenosa per la riacutizzazione della fibrosi cistica)
- Uso di una contraccezione efficace nelle donne
- Capacità di fornire consenso informato scritto e assenso
- Completamento con successo delle dosi di prova dei farmaci in studio
Criteri di esclusione:
- Gravidanza
- Emottisi superiore a 100 ml negli ultimi 30 giorni
- Modifica dei farmaci cronici negli ultimi 30 giorni
- Anamnesi di creatinina sierica elevata (> o uguale a 2 mg/dl) entro 30 giorni o allo screening
- Storia di trapianto di polmone e altri organi solidi
- In lista d'attesa per trapianto di polmone o altro organo solido
- Intolleranza nota alla soluzione salina ipertonica inalata
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: INCROCIO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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SPERIMENTALE: Xyltiol ipertonico aerosol
Xilitolo aerosol (5 ml) due volte al giorno per 14 giorni
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Aerosol xilitolo al 15%, 5 ml due volte al giorno per 2 settimane
Altri nomi:
4 ml di soluzione fisiologica al 7% aerosol due volte al giorno per 2 settimane
Altri nomi:
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ACTIVE_COMPARATORE: Soluzione salina ipertonica
Soluzione salina ipertonica al 7% aerosol (4 ml) due volte al giorno per 14 giorni
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Aerosol xilitolo al 15%, 5 ml due volte al giorno per 2 settimane
Altri nomi:
4 ml di soluzione fisiologica al 7% aerosol due volte al giorno per 2 settimane
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione della percentuale di FEV1 prevista dal basale
Lasso di tempo: Basale e 14 giorni
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Variazione dal basale del FEV1 (quantità massima di aria che puoi espirare con forza in un secondo) % prevista
|
Basale e 14 giorni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Densità dell'espettorato
Lasso di tempo: basale e 14 giorni
|
Differenza dal basale nella densità della colonizzazione da Pseudomonas aeruginosa per grammo di espettorato,
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basale e 14 giorni
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Joseph Zabner, MD, University of Iowa
- Direttore dello studio: Lakshmi Durairaj, MD, University of Iowa
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
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- Durairaj L, Launspach J, Watt JL, Mohamad Z, Kline J, Zabner J. Safety assessment of inhaled xylitol in subjects with cystic fibrosis. J Cyst Fibros. 2007 Jan;6(1):31-4. doi: 10.1016/j.jcf.2006.05.002. Epub 2006 Jun 15.
- Durairaj L, Neelakantan S, Launspach J, Watt JL, Allaman MM, Kearney WR, Veng-Pedersen P, Zabner J. Bronchoscopic assessment of airway retention time of aerosolized xylitol. Respir Res. 2006 Feb 16;7(1):27. doi: 10.1186/1465-9921-7-27.
- Marks JH, Hare KL, Saunders RA, Homnick DN. Pulmonary function and sputum production in patients with cystic fibrosis: a pilot study comparing the PercussiveTech HF device and standard chest physiotherapy. Chest. 2004 Apr;125(4):1507-11. doi: 10.1378/chest.125.4.1507.
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Inizio studio
Completamento primario (EFFETTIVO)
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
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Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (STIMA)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
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Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 201209728
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