在稳定的囊性纤维化受试者中吸入木糖醇与盐水的对比
2018年9月28日 更新者：Joseph Zabner
囊性纤维化稳定受试者吸入高渗木糖醇与高渗盐水的随机交叉研究
囊性纤维化 (CF) 肺病的特征是慢性细菌定植和气道反复感染。 降低气道表面液体 (ASL) 盐浓度已被证明可以增加盐敏感抗菌肽的活性。
木糖醇是一种 5 碳糖，可以降低 ASL 盐浓度，从而增强先天免疫力。在这项研究中，研究人员计划在随机交叉中研究吸入木糖醇 2 周与高渗盐水 2 周相比的安全性和有效性在患有囊性纤维化的稳定受试者中进行设计
研究概览
详细说明
囊性纤维化 (CF) 肺病的特征是慢性细菌定植和气道反复感染。 CF 患者中囊性纤维化跨膜电导调节剂氯离子通道的破坏导致液体和电解质在气道上皮细胞中的转运发生改变，从而引发感染。
这些感染最终会破坏肺部，并导致 CF 患者出现显着的发病率和死亡率。 众所周知，人体气道表面液体 (ASL) 中先天免疫介质（如溶菌酶和 β 防御素）的抗菌活性对盐敏感；盐浓度的增加会抑制它们的活性。
相反，低离子强度会增加它们的活性。 因此，降低 ASL 盐浓度和增加 ASL 体积可能会增强先天免疫力，从而减少或预防 CF 患者的气道感染。
木糖醇是一种具有低跨上皮渗透性的五碳糖，很难被细菌代谢，可以在体外降低囊性纤维化 (CF) 和非 CF 上皮细胞的盐浓度。 木糖醇是一种人工甜味剂，已成功用于口香糖中以预防龋齿；它已被用作口服糖替代品，没有明显的副作用。 它还被证明可以将急性中耳炎的发病率降低 20-40%；发现对正常人进行鼻腔给药可减少凝固酶阴性葡萄球菌的定植。 研究人员发现，当在一天内给药时，雾化等渗木糖醇对小鼠、健康志愿者和病情稳定的 CF 受试者是安全的。 在最近的一项研究中，研究人员观察到，稳定的囊性纤维化受试者能够很好地耐受单剂量 10% 的木糖醇，然后再服用 15% 的木糖醇。
在这项研究中，研究人员计划在稳定的囊性纤维化受试者中以随机交叉设计研究 2 周吸入木糖醇与 2 周高渗盐水的安全性和有效性
研究类型
介入性
注册 (实际的)
30
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、美国、60611
- Northwestern University
-
Chicago、Illinois、美国、60614
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
16年 及以上 (成人、OLDER_ADULT、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- CF 的书面诊断（2 个已确定的 CFTR（囊性纤维化跨膜电导调节器）突变或阳性汗液氯化物试验或鼻电压差的医疗记录证据，以及 1 个或多个 CF 临床发现）
- 16 岁或以上
- FEV1 > 30% 预测值
- 室内空气中的氧饱和度 > 或等于 90%
- 临床稳定，筛选前至少 2 周没有肺部恶化的证据（定义为使用口服或静脉内抗生素治疗囊性纤维化恶化）
- 妇女使用有效的避孕措施
- 提供书面知情同意和同意的能力
- 成功完成研究药物的试验剂量
排除标准：
- 怀孕
- 最近 30 天内咯血超过 100 毫升
- 最近 30 天内慢性药物的变化
- 30 天内或筛选时血清肌酐升高（> 或等于 2 mg/dl）的病史
- 肺和其他实体器官移植史
- 等待肺或其他实体器官移植
- 已知对吸入高渗盐水不耐受
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：跨界
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：雾化高渗木硫醇
雾化木糖醇（5 毫升），每天两次，持续 14 天
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雾化 15% 木糖醇，每次 5 毫升，每天两次，持续 2 周
其他名称：
4 毫升 7% 生理盐水雾化，每天两次，持续 2 周
其他名称：
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ACTIVE_COMPARATOR：高渗盐水
雾化 7% 高渗盐水（4 毫升），每天两次，持续 14 天
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雾化 15% 木糖醇，每次 5 毫升，每天两次，持续 2 周
其他名称：
4 毫升 7% 生理盐水雾化，每天两次，持续 2 周
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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从基线预测的 FEV1 % 的变化
大体时间：基线和 14 天
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FEV1 相对于基线的变化（您在一秒钟内可以用力呼出的最大空气量）预测百分比
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基线和 14 天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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痰液浓度
大体时间：基线和 14 天
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每克痰的铜绿假单胞菌定植密度与基线的差异，
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基线和 14 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Joseph Zabner, MD、University of Iowa
- 研究主任：Lakshmi Durairaj, MD、University of Iowa
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
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- Durairaj L, Neelakantan S, Launspach J, Watt JL, Allaman MM, Kearney WR, Veng-Pedersen P, Zabner J. Bronchoscopic assessment of airway retention time of aerosolized xylitol. Respir Res. 2006 Feb 16;7(1):27. doi: 10.1186/1465-9921-7-27.
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研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2011年5月1日
初级完成 (实际的)
2015年2月1日
研究完成 (实际的)
2015年2月1日
研究注册日期
首次提交
2011年5月16日
首先提交符合 QC 标准的
2011年5月17日
首次发布 (估计)
2011年5月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年10月24日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年9月28日
最后验证
2018年9月1日
更多信息
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