Uno studio sull'efficacia e la sicurezza di ustekinumab in pazienti con cirrosi biliare primitiva (PBC) che hanno avuto una risposta inadeguata all'acido ursodesossicolico
17 giugno 2016 aggiornato da: Janssen Research & Development, LLC
Uno studio di fase 2, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli che valuta l'efficacia e la sicurezza di ustekinumab in soggetti con cirrosi biliare primaria che hanno avuto una risposta inadeguata all'acido ursodesossicolico (UDCA)
Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di ustekinumab in pazienti con cirrosi biliare primaria che hanno avuto una risposta inadeguata all'acido ursodesossicolico.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Si tratta di un multicentrico, randomizzato (il trattamento verrà assegnato in modo casuale), controllato con placebo (una sostanza inattiva verrà confrontata con il farmaco in prova per vedere se il farmaco ha un effetto reale), a gruppi paralleli (due o più gruppi dei pazienti riceverà trattamenti diversi) studio che si articolerà in due parti.
La parte 1 sarà uno studio proof-of-concept in aperto (tutti i partecipanti conosceranno l'identità del trattamento).
La Parte 2 dipenderà dai risultati della Parte 1 e sarà in doppio cieco (i ricercatori e i pazienti non sapranno quale trattamento viene somministrato) e valuterà l'efficacia e la sicurezza di ustekinumab in pazienti con cirrosi biliare primaria (PBC) che avevano una risposta inadeguata all'acido ursodesossicolico.
La durata della partecipazione allo studio per un singolo partecipante può essere fino a 216 settimane.
La sicurezza del paziente sarà monitorata.
Parte 1: ustekinumab, 90 mg per via sottocutanea (SC) alle settimane 0 e 4 e ogni 8 settimane fino alla settimana 20; Parte 2: a seconda dei risultati della Parte 1, (ustekinumab 90 mg o 45 mg o placebo) o (ustekinumab 90 mg o 180 mg o placebo) SC alle settimane 0 e 4 e ogni 8 settimane fino alla settimana 20; Estensione a lungo termine (incluse la Parte 1 e la Parte 2): a partire dalla settimana 28, ogni 8 settimane con la dose inizialmente assegnata fino alla selezione della dose di estensione; quindi ogni 8 settimane fino alla settimana 196 con la dose selezionata.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
20
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canada
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Nova Scotia
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Halifax, Nova Scotia, Canada
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canada
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Florida
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Jacksonville, Florida, Stati Uniti
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Miami, Florida, Stati Uniti
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Naples, Florida, Stati Uniti
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Mississippi
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Tupelo, Mississippi, Stati Uniti
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New York
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New York, New York, Stati Uniti
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 99 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Hanno dimostrato o è probabile che abbiano la cirrosi biliare primitiva (PBC)
- Assumere una dose stabile di acido ursodesossicolico per almeno 6 mesi prima della settimana 0
- Avere un livello di fosfatasi alcalina (ALP) di screening > 1,67 ULN (il limite superiore della norma)
- Avere i risultati dei test di laboratorio di screening entro i limiti specificati dal protocollo
- Non avere una storia di tubercolosi (TB) latente o attiva prima dello screening e nessun segno o sintomo indicativo di tubercolosi attiva all'anamnesi e/o all'esame obiettivo.
Criteri di esclusione:
- Ha una storia di sanguinamento gastrointestinale, secondario a ipertensione portale, encefalopatia epatica o ascite che richiedono trattamento con diuretici
- Ha uno screening della bilirubina diretta > 1,0 mg/dL
- Ha una precedente istologia epatica con una diagnosi di steatoepatite o ha un alto rischio di steatoepatite non alcolica
- Ha una precedente istologia epatica con una diagnosi di epatite cronica autoimmune o ha un alto rischio di sindrome da sovrapposizione dell'epatite autoimmune
- Test positivo per l'antigene di superficie (HBsAg+), indipendentemente dai risultati di altri test per l'epatite B
- - Aver utilizzato colchicina, metotrexato (MTX), azatioprina (AZA) o corticosteroidi sistemici nei 3 mesi precedenti la prima somministrazione del farmaco oggetto dello studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: PARALLELO
- Mascheramento: QUADRUPLICARE
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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SPERIMENTALE: In aperto: ustekinumab 90 mg
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Iniezioni sottocutanee di ustekinumb 90 mg alle settimane 0 e 4 e ogni 8 settimane fino a quando non è stata selezionata la dose per l'estensione a lungo termine, quindi ogni 8 settimane fino alla settimana 196 con la dose selezionata.
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SPERIMENTALE: In doppio cieco: ustekinumab 45 mg
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Iniezioni sottocutanee di ustekinumb 45 mg alle settimane 0 e 4 e ogni 8 settimane fino a quando non è stata selezionata la dose per l'estensione a lungo termine, quindi ogni 8 settimane fino alla settimana 196 con la dose selezionata.
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SPERIMENTALE: In doppio cieco: ustekinumab 90 mg
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Iniezioni sottocutanee di ustekinumb 90 mg alle settimane 0 e 4 e ogni 8 settimane fino a quando non è stata selezionata la dose per l'estensione a lungo termine, quindi ogni 8 settimane fino alla settimana 196 con la dose selezionata.
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SPERIMENTALE: In doppio cieco: ustekinumb 180 mg
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Iniezioni sottocutanee di ustekinumb 180 mg alle settimane 0 e 4 e ogni 8 settimane fino a quando non è stata selezionata la dose per l'estensione a lungo termine, quindi ogni 8 settimane fino alla settimana 196 con la dose selezionata.
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PLACEBO_COMPARATORE: In doppio cieco: placebo
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Iniezioni sottocutanee di placebo alle settimane 0 e 4 e ogni 8 settimane fino a quando non è stata selezionata la dose per l'estensione a lungo termine, quindi ogni 8 settimane fino alla settimana 196 con la dose selezionata.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Parte 1: Numero di partecipanti con risposta alla fosfatasi alcalina (ALP) alla settimana 12
Lasso di tempo: Settimana 12
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La risposta ALP è stata definita come una diminuzione superiore al 40% (%) rispetto al basale della concentrazione di ALP alla settimana 12.
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Settimana 12
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Parte 1: Numero di partecipanti con risposta ALP alla settimana 28
Lasso di tempo: Settimana 28
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Settimana 28
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Parte 1: Numero di partecipanti con remissione ALP alla settimana 28
Lasso di tempo: Settimana 28
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La remissione dell'ALP è definita come normalizzazione dell'ALP (per i partecipanti con ALP al basale compreso tra 1,67* e 2,8* limite superiore della norma [ULN] o un ALP inferiore a [˂]1,67*ULN
[per i partecipanti con ALP al basale maggiore di {˃} 2,8* ULN]).
Livelli di ALP superiori a 1,67*
Il livello ULN era associato a un aumento del tasso di progressione della malattia.
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Settimana 28
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Parte 1: variazione percentuale rispetto al basale della concentrazione di ALP alla settimana 28
Lasso di tempo: Basale e settimana 28
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Basale e settimana 28
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Parte 1: variazione percentuale rispetto al basale della concentrazione di alanina aminotransferasi, aspartato aminotransferasi e bilirubina alla settimana 28
Lasso di tempo: Basale e settimana 28
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Basale e settimana 28
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 settembre 2011
Completamento primario (EFFETTIVO)
1 giugno 2013
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
1 giugno 2013
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
7 luglio 2011
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
7 luglio 2011
Primo Inserito (STIMA)
8 luglio 2011
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)
20 giugno 2016
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
17 giugno 2016
Ultimo verificato
1 giugno 2016
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CR018748
- CNTO1275PBC2001 (ALTRO: Janssen Research & Development, LLC)
- 2011-000554-31 (EUDRACT_NUMBER)
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