Studio in aperto a lungo termine sulla narcolessia con BF2.649 (Pitolisant) (HARMONYIII)
30 gennaio 2017 aggiornato da: Bioprojet
Uno studio pragmatico naturalistico in aperto per valutare la sicurezza a lungo termine di BF2.649 (Pitolisant) nel trattamento della sonnolenza diurna eccessiva (EDS) nella narcolessia (12 mesi di follow-up, seguito da un follow-up prolungato)
Questo è uno studio multicentrico internazionale di fase III, a lungo termine in aperto (12 mesi) che valuta la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di BF2.649 (Pitolisant) nel trattamento della sonnolenza diurna eccessiva (EDS) in pazienti narcolettici con o senza cataplessia.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Nei pazienti narcolettici, i risultati ottenuti negli studi precedenti hanno mostrato che BF2.649 ha ridotto significativamente la sonnolenza diurna rispetto al placebo, confermando il suo effetto di risveglio contro l'EDS e dimostrando il suo effetto anticataplettico quando somministrato secondo uno schema di titolazione individuale stabilito sulla base del beneficio individuale/ rapporto di tolleranza. Questo studio pragmatico sulla sicurezza a lungo termine fornirà informazioni sul trattamento a lungo termine di BF2.649 e consentirà inoltre ai pazienti che soddisfano il trattamento con BF2.649 in studi precedenti o in corso su Bioprojet di continuare a beneficiare di questo prodotto. è uno studio internazionale in aperto, naturalistico pragmatico, prospettico longitudinale non controllato, multicentrico internazionale che valuta la sicurezza e l'effetto della terapia a lungo termine di BF2.649 nel trattamento dell'eccessiva sonnolenza diurna nella narcolessia, su un follow-up di 12 mesi.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
102
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Montpellier, Francia, 34000
- CHU Montpellier
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Maschi o femmine, dai 18 anni in su.
- Pazienti con diagnosi di narcolessia secondo i criteri della Classificazione Internazionale dei Disturbi del Sonno (ICSD-2).
- I pazienti dovrebbero essersi lamentati di EDS con un punteggio ESS di almeno 12 (valutazione storica).
- Pazienti che hanno precedentemente partecipato e completato uno studio Bioprojet sulla narcolessia per valutare l'efficacia di BF2.649 (P05-03, P06-06, P07-03 HARMONY I o P07-07 HARMONY II, P09-15 HARMONY I bis) o pazienti narcolettici che lamentano EDS che, a parere dello sperimentatore, non sarebbe in grado di partecipare a uno studio in doppio cieco rispetto al placebo, ma che potrebbe trarre vantaggio dal testare una nuova terapia come il BF2.649 in uno studio in aperto.
o paziente che riceve BF2.649 (Pitolisant) in condizione di "ATU nominativo" secondo la legge francese (denominata autorizzazione temporanea d'uso approvata dall'Afssaps) per eccessiva sonnolenza diurna associata a narcolessia.
Criteri di esclusione:
- Pazienti che hanno interrotto il trattamento in studio durante gli studi precedenti a causa di eventi avversi correlati a BF2.649.
- Pazienti con una sindrome da apnea notturna non trattata o che hanno qualsiasi altra causa di sonnolenza diurna
- Pazienti che svolgono un'occupazione che richiede turni di lavoro a turni variabili o turni notturni di routine.
- Disturbi psichiatrici e neurologici, diversi dalla narcolessia/cataplessia, o altri problemi che, secondo l'opinione dello sperimentatore, precluderebbero la partecipazione del paziente e il completamento di questo studio o comprenderebbero una rappresentazione affidabile dei sintomi soggettivi.
- Storia attuale o recente (entro un anno) di abuso di sostanze o disturbo da dipendenza incluso l'abuso di alcol come definito nel DSM-IV.
- Altre malattie attive clinicamente significative, incluse patologie cardiovascolari instabili o neoplastiche che potrebbero interferire con la conduzione dello studio o controindicare i trattamenti dello studio o mettere a rischio il paziente durante lo studio o compromettere la partecipazione allo studio.
- Anamnesi nota di sindrome del QTc lungo, sincope o aritmia o qualsiasi anomalia grave significativa dell'ECG (ad es. infarto miocardico recente), o intervallo QTc strettamente superiore a 450 ms (intervallo QT corretto di Bazett dell'elettrocardiogramma
- Compromissione epatica grave o con compromissione renale grave, o con qualsiasi altra anomalia significativa nell'esame obiettivo o nei risultati clinici di laboratorio.
- Ipersensibilità nota al trattamento testato inclusi principio attivo ed eccipienti.
- Partecipazione a un altro studio - nei 30 giorni precedenti l'ingresso in questo studio
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: BF2.649
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5,10,20 o 40 mg al giorno, in uno schema una volta al giorno
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Incidenza dell'evento avverso emergente dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: 12 mesi
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Numero di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
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12 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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efficacia su EDS misurata da ESS (Epworth Sleepiness Scale)
Lasso di tempo: 12 mesi
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variazione rispetto al basale del punteggio della Epworth Sleepiness Scale score (ESS) e calcolo del tasso di responder definito come una riduzione di 3 punti del punteggio ESS rispetto al basale o la normalizzazione del punteggio ESS a 10 o inferiore
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12 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Kati Gutierrez, PharmD, Bioprojet
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 maggio 2011
Completamento primario (Effettivo)
1 ottobre 2013
Completamento dello studio (Effettivo)
1 settembre 2016
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
21 giugno 2011
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
21 luglio 2011
Primo Inserito (Stima)
22 luglio 2011
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
31 gennaio 2017
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
30 gennaio 2017
Ultimo verificato
1 gennaio 2017
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- P09-10 / BF2.649
- 2010-023804-28 (Numero EudraCT)
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