Efficacia terapeutica dell'acido tiludronico sul coinvolgimento dell'orecchio interno nell'otosclerosi avanzata (OTOPHOS)

L'otosclerosi è una distrofia ossea localizzata all'orecchio medio e interno ad eziologia sconosciuta. Riguarda principalmente pazienti adulti di età compresa tra i 30 ei 50 anni. Le donne presentano questa malattia 2 volte più frequentemente degli uomini. I casi familiari sono osservati nel 50% con trasmissione autosomica dominante e bassa penetranza (40%). Nelle sue fasi iniziali, la malattia si localizza principalmente a livello dell'articolazione stapediovestibolare, portando alla sua anchilosi e alla perdita dell'udito conduttivo. Nelle sue fasi avanzate, le lesioni si estendono intorno alla coclea e al vestibolo, inducono un'ipoacusia neurosensoriale che può progredire in sordità grave e profonda e prolungati disturbi dell'equilibrio. Alla TAC, i focolai della malattia mostrano una demineralizzazione. La loro densità è inversamente correlata alla perdita dell'udito. Nella fase iniziale, la funzione uditiva è attualmente riabilitata da apparecchi acustici convenzionali o interventi chirurgici. Nelle forme avanzate l'interessamento cocleare non è accessibile alla chirurgia e la riabilitazione è assicurata da protesi acustiche o impianti cocleari. La disfunzione vestibolare viene trattata con la fisioterapia o il trattamento sintomatico. I farmaci con attività anabolica nelle ossa, come il fluoruro di sodio e l'etidronato (bisfosfonato di prima generazione, Didronel ®), sembrano ridurre la perdita dell'udito e aumentare la densità radiologica dei focolai di malattia. Tuttavia, la loro efficacia è bassa e scarsamente documentata. Il loro effetto sulla funzione vestibolare è sconosciuto.

Inoltre, è stata segnalata ototossicità per l'etidronato. I nuovi bifosfonati come l'acido tiludronico (Skelid ®) hanno un'inibizione significativamente più potente del riassorbimento osseo e non hanno un effetto ototossico. Sono stati usati per il trattamento o la prevenzione dell'osteoporosi postmenopausale e nella malattia di Paget con effetti avversi da lievi a moderati nella maggior parte dei casi.