Uno studio di fase 1 di CBL0137 in pazienti con neoplasia solida avanzata metastatica o non resecabile

Criterio di inclusione:

• I pazienti devono avere evidenza istologica o citologica di una neoplasia solida
• I pazienti arruolati nella coorte di espansione devono avere almeno una lesione misurabile come definito dai criteri RECIST 1.1 per i pazienti con tumori sistemici o dai criteri RANO per i pazienti con gliomi;

• I pazienti con un tumore sistemico devono:

  • ha tumori solidi avanzati metastatici o non resecabili che si sono ripresentati o sono progrediti dopo la terapia standard o
  • non essere più candidati alla terapia standard o
  • hanno tumori per i quali non esiste una terapia standard

• I pazienti con un glioma devono:

  • ha una malattia di grado III (astrocitoma anaplastico, oligodendroglioma anaplastico, oligoastrocitoma anaplastico), malattia di grado IV (glioblastoma) o glioma pontino intrinseco diffuso (DIPG) e;
  • hanno ricevuto una precedente terapia, comprese radioterapia e terapia farmacologica e;
  • hanno una malattia ricorrente documentata come definita nei criteri RANO;
• I pazienti devono essere deambulanti e avere un ECOG Performance Score pari a 0 o 1;
• I pazienti o il loro rappresentante legale devono essere in grado di fornire il consenso informato scritto;

• I pazienti devono avere un'adeguata riserva di midollo osseo come evidenziato da:

  • Conta leucocitaria (WBC) > 3.000/µL
  • Conta assoluta dei neutrofili (ANC) > 1.500/µL
  • Conta piastrinica (PLT) > 75.000/µL
  • Emoglobina (HGB) > 8,0 gm/dL (i pazienti possono essere sottoposti a trasfusione per raggiungere questo livello di HGB);

• I pazienti devono avere un'adeguata funzionalità epatica come evidenziato da:

  • AST/ALT sierica < 3 volte il limite superiore della norma (ULN) per il laboratorio di riferimento (< 5 volte l'ULN per i pazienti con metastasi epatiche note)
  • Bilirubina sierica < 1,5 x ULN per il laboratorio di riferimento;

Criteri di esclusione:

• Pazienti con infezione attiva o con febbre > 38,50 C entro 3 giorni dal primo giorno programmato di somministrazione;
• Pazienti con metastasi sintomatiche del SNC che non sono stati sottoposti a chirurgia e/o radioterapia e/o che non sono neurologicamente stabili;
• Pazienti con nota ipersensibilità a uno qualsiasi dei componenti di CBL0137;
• Pazienti che stanno ricevendo una terapia antitumorale concomitante;
• Pazienti che ricevono agenti antiepilettici induttori enzimatici entro 14 giorni prima dell'inizio della terapia in studio;
• Maschi con valori medi di QTcF > 450 msec e femmine con valori di QTcF > 470 msec dopo 3 ECG condotti a distanza di 5 minuti l'uno dall'altro; pazienti noti per avere sindromi congenite del QT prolungato; o pazienti che assumono farmaci noti per causare intervalli QT prolungati all'ECG;

Si prega di parlare con il PI per l'elenco completo di inclusione/esclusione.