Nuova escalation della dose per prevedere il trattamento con idrossiurea (NDEPTH)

Per poter partecipare a questo studio, i pazienti devono aver deciso di voler iniziare la terapia con idrossiurea. I pazienti che scelgono di partecipare a questo studio verranno assegnati in modo casuale (come lanciare una moneta) a uno dei due gruppi di trattamento con idrossiurea. Entrambi i gruppi di pazienti riceveranno il trattamento con idrossiurea, ma la determinazione della dose iniziale di idrossiurea sarà diversa tra i due gruppi:

1. Gruppo 1: il gruppo standard (aumento della dose): i pazienti assegnati a questo gruppo saranno trattati seguendo il metodo che è attualmente standard per tutti i pazienti che iniziano l'idrossiurea presso il nostro istituto. Tutti i pazienti inizieranno con una dose di 20 milligrammi per chilogrammo di peso corporeo. Le modifiche della dose verranno apportate ogni otto settimane fino a quando il paziente non sarà giudicato al suo MTD.
2. Gruppo 2: Il gruppo alternativo (previsione della dose): i pazienti assegnati a questo gruppo avranno la loro MTD prevista determinata utilizzando la nostra equazione di previsione della dose e verranno avviati direttamente a questa dose.

I pazienti in entrambi i gruppi saranno valutati mensilmente per vedere se stanno avendo effetti collaterali all'idrossiurea. Verificheremo anche se l'MTD è stato raggiunto. Una volta deciso che il paziente ha raggiunto la dose massima, continuerà a essere monitorato per altre due visite cliniche (circa otto settimane aggiuntive) per completare la raccolta dei campioni biologici di sangue e urina di fine studio e per garantire che ci sia nessun effetto dannoso tardivo da idrossiurea. Il tempo massimo che il paziente sarà nello studio è di 12 mesi dopo l'inizio della terapia con idrossiurea.

Ai pazienti verrà inoltre chiesto di partecipare a studi associati facoltativi.

Studi biologici: lo scopo di questi studi è determinare l'effetto della terapia con idrossiurea sui marcatori del sangue e delle urine che possono essere aumentati o diminuiti a causa dell'anemia falciforme. I pazienti che partecipano a questi studi avranno un campione di sangue di 2 cucchiaini (10 millilitri) e un campione di urina raccolti prima di iniziare la terapia con idrossiurea. Un altro campione di sangue e urina verrà raccolto al termine dello studio. Questi campioni verranno utilizzati per analizzare i marcatori associati ai seguenti processi patologici nell'anemia falciforme:

1. infiammazione, danni ai vasi sanguigni e stress ossidativo.
2. viscosità del sangue.
3. malattia renale precoce.
4. malattia cerebrale precoce.
5. funzione alterata dei globuli bianchi, dei globuli rossi e delle piastrine.