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Studio di efficacia e sicurezza di GPX-150 per il trattamento del sarcoma dei tessuti molli

12 dicembre 2017 aggiornato da: Gem Pharmaceuticals

Studio di fase 2 sull'efficacia e sulla sicurezza del GPX-150 per via endovenosa, un analogo dell'antraciclina, in pazienti con sarcoma dei tessuti molli

Questo studio valuterà la sicurezza e l'efficacia di GPX-150 somministrato per via endovenosa ogni 3 settimane nel trattamento di pazienti con sarcoma dei tessuti molli.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio in aperto a braccio singolo su GPX-150 in pazienti con sarcoma dei tessuti molli. In questo studio saranno trattati circa 22 pazienti. La popolazione per questo studio è costituita da pazienti adulti con sarcoma maligno dei tessuti molli avanzato e/o metastatico di grado istologico intermedio o alto.

Tutti i pazienti che soddisfano tutti i criteri di ammissione riceveranno GPX-150 a una dose iniziale di 265 mg/m2 ogni 21 giorni per 16 cicli o fino alla morte, progressione della malattia o tossicità inaccettabile o ritiro del soggetto.

Prima dell'inizio del trattamento, i soggetti saranno sottoposti a screening e valutazioni di base. Durante tutte le visite di studio, i soggetti saranno valutati per la sicurezza. La dose di GPX-150 può essere ridotta quando i soggetti soddisfano i criteri di sicurezza per la riduzione della dose specificati. I soggetti saranno valutati regolarmente per sicurezza e tollerabilità. Le misurazioni del tumore verranno calcolate al basale (entro 28 giorni prima dell'inizio del trattamento), quindi a intervalli regolari durante il trattamento fino a 1 anno. Dopo aver interrotto la fase di trattamento dello studio, le valutazioni di sicurezza e le misurazioni del tumore verranno eseguite 3 settimane dopo l'ultima dose del farmaco in studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

22

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Holden Comprehensive Cancer Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State Milton S Hershey Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età ≥18 anni.
  2. Documentazione istologica del sarcoma dei tessuti molli (la biopsia può essere storica e può essere stata ottenuta da un tumore primario o da un sito metastatico).

  3. Sarcoma dei tessuti molli maligno avanzato e/o metastatico di grado istologico intermedio o alto. Sono esclusi i seguenti sottotipi di sarcoma:

    • Liposarcoma ben differenziato o tumore lipomatoso atipico
    • Rabdomiosarcoma embrionale o alveolare
    • Sarcoma di Ewing dei tessuti molli o dell'osso
    • Tumore stromale gastrointestinale (GIST)
    • Dermatofibrosarcoma protuberans
    • Sarcoma della parte molle alveolare
    • Tumore fibroso solitario
    • Sarcoma a cellule chiare
    • Sarcoma di Kaposi
    • Condrosarcoma mixoide extrascheletrico
    • PEComa (tumore a cellule epiteliali perivascolari)
    • Mioepitelioma/tumore misto
  4. Malattia misurabile secondo RECIST 1.1.

  5. Il soggetto ha ricevuto:

    • Nessuna precedente chemioterapia per il sarcoma in corso, o
    • Un singolo ciclo di gemcitabina e/o docetaxel come terapia adiuvante completato almeno 6 mesi prima della prima dose pianificata
  6. ECOG Performance Status di 0 - 2.

  7. Funzione cardiaca adeguata:

    • LVEF al di sopra del limite inferiore del normale dell'istituto
    • QTcF ≤ 450 msec per i maschi o 470 msec per le femmine.
  8. Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato scritto.
  9. I soggetti di sesso maschile e femminile devono accettare di utilizzare un metodo di controllo delle nascite altamente affidabile per la durata dello studio.
  10. Le donne in età fertile devono sottoporsi a un test di gravidanza su siero eseguito entro 28 giorni prima del primo giorno di somministrazione del farmaco in studio.

Criteri di esclusione:

  1. Sarcomi derivanti dall'osso o dalla cartilagine, ad es. condrosarcoma, osteosarcoma, cordoma.
  2. Il soggetto è idoneo per una terapia potenzialmente curativa.
  3. Precedente chemioterapia primaria.
  4. Precedente radioterapia a> 25% del volume del midollo osseo.

  5. Trattamento entro 28 giorni prima della Dose 1 con:

    • Chirurgia palliativa o radioterapia.
    • Terapia antitumorale approvata inclusa la chemioterapia o l'immunoterapia.
    • Trattamenti controindicati indicati nell'etichettatura del prodotto per doxorubicina, incluso trastuzumab e inibitori e induttori di CYP3A4, CYP2D6 o P-gp.
    • Una terapia sperimentale.
    • Qualsiasi intervento chirurgico importante (ad es. richiedono anestesia generale).

  6. Midollo osseo, fegato e funzionalità renale inadeguati, valutati dai seguenti parametri di laboratorio:

    1. Conta assoluta dei neutrofili (ANC) < 1.500/mm3.
    2. Conta piastrinica < 100.000/mm3.
    3. Bilirubina totale > 1,5 × ULN (limite superiore della norma).
    4. ALT e AST > 2,5 × ULN. Per i pazienti con metastasi epatiche documentate, ALT e AST > 5×ULN.
    5. Creatinina sierica > 1,5 x ULN.
    6. Rapporto internazionale normalizzato (INR) e tempo di tromboplastina parziale attivata [PTT] ≥ 1,5 × ULN, se non anticoagulato terapeuticamente.
    7. Albumina sierica < 3,0 gm/dL.
  7. Insufficienza cardiaca congestizia > Classe II Classificazione funzionale della New York Heart Association, pericardite in corso, infarto del miocardio entro 6 mesi o malattia coronarica sintomatica.
  8. - Condizione medica concomitante instabile o clinicamente significativa che, a parere dello sperimentatore, metterebbe a repentaglio la sicurezza di un paziente e/o la sua conformità al protocollo.
  9. Infezione attiva che richiede una terapia sistemica antibatterica/antibiotica, antimicotica o antivirale.
  10. Metastasi documentate al cervello o alle meningi.
  11. Qualsiasi tumore maligno diverso dal sarcoma dei tessuti molli negli ultimi 5 anni prima dello screening, ad eccezione del carcinoma cervicale in situ, carcinoma basocellulare o tumori superficiali della vescica che sono stati trattati con successo e curativamente senza evidenza di malattia ricorrente o residua.
  12. Superficie corporea (BSA) ≥ 2,4 m2.
  13. Attualmente incinta o in allattamento.
  14. Allergia nota a uno qualsiasi dei farmaci in studio o ai loro eccipienti.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: GPX-150
GPX-150 per iniezione, 265 mg/m2, ogni 21 giorni per 16 cicli o fino a morte, progressione della malattia o tossicità inaccettabile o ritiro del soggetto.
Droga: GPX-150 per iniezione
GPX-150 a una dose iniziale di 265 mg/m2 ogni 21 giorni per 16 cicli o fino a morte, progressione della malattia o tossicità inaccettabile. La dose di GPX-150 può essere ridotta del 25% se vengono soddisfatti i criteri di riduzione della dose. Sono consentite due riduzioni per materia durante il corso dello studio.
Altri nomi:
  • GPX-150
  • 5-immino-13-deossi-doxorubicina HCl

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di soggetti senza progressione a 12 mesi per RECIST 1.1
Lasso di tempo: 12 mesi dall'inizio del trattamento in studio
L'endpoint primario di efficacia è il numero di pazienti liberi da progressione a 12 mesi, che si ottiene invertendo la curva di Kaplan-Meier per la sopravvivenza libera da progressione (PFS) a 12 mesi. Da notare che il confronto statistico con i dati storici sul sarcoma descritti nel protocollo non è stato eseguito a causa di un'iscrizione inferiore alla dimensione del campione pianificata di 30 soggetti. La progressione è definita utilizzando RECIST 1.1, come un aumento di almeno il 20% della somma dei diametri delle lesioni target, prendendo come riferimento la somma più piccola nello studio (questa include la somma di riferimento se questa è la più piccola nello studio).
12 mesi dall'inizio del trattamento in studio

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di soggetti senza progressione a sei mesi per RECIST 1.1
Lasso di tempo: 6 mesi dall'inizio del trattamento in studio
Questo endpoint secondario di efficacia è il tasso di progressione libera (PFR) a 6 mesi, ottenuto dalla curva di Kaplan-Meier per la sopravvivenza libera da progressione (PFS).
6 mesi dall'inizio del trattamento in studio
Numero di soggetti che hanno manifestato eventi avversi
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento in studio e fino a 12 mesi
I soggetti che hanno ricevuto almeno una dose sono stati inclusi nelle analisi di sicurezza. Gli eventi avversi sono stati tabulati in base alla classificazione per sistemi e organi (SOC) e termine preferito (PT) e codificati utilizzando la versione 19.1 di MedDRA. La sicurezza e la tollerabilità sono state determinate dalla frequenza, natura e gravità degli eventi avversi e dal profilo delle tossicità.
Dall'inizio del trattamento in studio e fino a 12 mesi

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di soggetti con risposta tumorale per RECIST 1.1
Lasso di tempo: Valutato durante lo screening, poi ogni 6 settimane per le prime 24 settimane di studio e poi ogni 9 settimane per le successive 24 settimane fino a 1 anno. I soggetti rimarranno nello studio per un massimo di 1 anno o fino alla progressione della malattia o alla tossicità inaccettabile.
Sono state eseguite valutazioni del tumore utilizzando la tomografia computerizzata (TC) con mezzo di contrasto del torace/addome/bacino per valutare il carico tumorale complessivo. Tasso di risposta (RR), dove la risposta è definita come risposta completa (CR), risposta parziale (PR) o malattia stabile (SD). La determinazione di CR o PR richiede conferma al momento della successiva valutazione del tumore. Un esito di SD richiede almeno una valutazione 6 settimane dopo l'inizio della somministrazione. La progressione è definita utilizzando RECIST 1.1, come un aumento di almeno il 20% della somma dei diametri delle lesioni target, prendendo come riferimento la somma più piccola nello studio (questa include la somma di riferimento se questa è la più piccola nello studio).
Valutato durante lo screening, poi ogni 6 settimane per le prime 24 settimane di studio e poi ogni 9 settimane per le successive 24 settimane fino a 1 anno. I soggetti rimarranno nello studio per un massimo di 1 anno o fino alla progressione della malattia o alla tossicità inaccettabile.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Gem Pharmaceuticals

Investigatori

  • Investigatore principale: Mohammed Milhem, MD, University of Iowa Holden Comprehensive Cancer Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

7 gennaio 2015

Completamento primario (Effettivo)

11 novembre 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

18 agosto 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 settembre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 ottobre 2014

Primo Inserito (Stima)

17 ottobre 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 gennaio 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 dicembre 2017

Ultimo verificato

1 dicembre 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GPX-150-002

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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