Acalabrutinib in pazienti con delezione recidivante/refrattaria e naïve al trattamento 17p CLL/SLL

Criterio di inclusione:

• Uomini e donne di età pari o superiore a 18 anni con malattia confermata istologicamente.

• Malattia attiva come definita da almeno uno dei seguenti (criteri di consenso IWCLL):

  • Perdita di peso ≥10% nei 6 mesi precedenti
  • Stanchezza estrema
  • Febbre superiore a 100,5ºF per ≥2 settimane senza evidenza di infezione
  • Sudorazioni notturne per più di un mese senza evidenza di infezione
  • Evidenza di insufficienza midollare progressiva come manifestata dallo sviluppo o dal peggioramento di anemia e/o trombocitopenia
  • Splenomegalia massiva o progressiva
  • Nodi o grappoli massicci o linfoadenopatia progressiva
  • Linfocitosi progressiva con un aumento >50% in un periodo di 2 mesi o un tempo di raddoppio anticipato inferiore a 6 mesi
  • Emolisi autoimmune compensata
• Pazienti affetti da LLC recidivante/refrattaria o naïve al trattamento con delezione 17p, mutazione TP53 o mutazione NOTCH1
• Accordo per utilizzare metodi contraccettivi accettabili durante lo studio e per 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio se sessualmente attivo e in grado di avere o generare figli.
• Disponibilità e capacità di partecipare a tutte le valutazioni e procedure richieste in questo protocollo di studio, comprese le capsule di deglutizione senza difficoltà e le biopsie seriali.
• Capacità di comprendere lo scopo e i rischi dello studio e fornire il consenso informato firmato e datato e l'autorizzazione all'uso di informazioni sanitarie protette (in conformità con le normative nazionali e locali sulla privacy in materia).

Criteri di esclusione:

• Radioterapia, radioimmunoterapia, terapia biologica, chemioterapia o prodotti sperimentali nelle ultime 4 settimane.
• La trasformazione di Richter. Anemia emolitica autoimmune o trombocitopenia che richiedono terapia steroidea. Funzionalità epatica compromessa