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Inibizione virale nei bambini per il trattamento dell'RSV (VICTOR)

15 febbraio 2024 aggiornato da: Shanghai Ark Biopharmaceutical Co., Ltd.

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, in 2 parti, su AK0529 somministrato per via orale per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l'effetto antivirale del dosaggio singolo e multiplo nei neonati ospedalizzati con infezione da virus respiratorio sinciziale

VICTOR è uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico, in 2 parti, volto a valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'effetto antivirale del dosaggio singolo e multiplo di AK0529 nei neonati ospedalizzati con infezione da RSV.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

A livello globale, il virus respiratorio sinciziale (RSV) è riconosciuto come la principale causa di infezioni del tratto respiratorio nei neonati e nei bambini piccoli e una delle principali cause di ospedalizzazione a causa di gravi infezioni respiratorie. Nonostante quattro decenni di sforzi, non esistono ancora metodi efficaci per controllare l’infezione da RSV. Il trattamento dell’RSV è stato limitato a misure di supporto. C’è un urgente bisogno di farmaci sicuri ed efficaci per trattare e prevenire la malattia da RSV.

AK0529 è un agente antivirale sperimentale che prende di mira la proteina di fusione dell'RSV sulla superficie dell'involucro virale ed esercita attività antivirale contro l'RSV inibendo l'ingresso del virus nelle cellule ospiti e prevenendo la fusione cellula-cellula indotta dalla proteina di fusione. AK0529 è stato generalmente ben tollerato nei volontari sani.

Questo studio è concepito come uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico, di fase 2 per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'effetto antivirale del dosaggio singolo e multiplo di AK0529 nei neonati ricoverati in ospedale con infezione da RSV. Sarà composto da due parti, Parte 1 e Parte 2. Ciascuna parte sarà composta da tre fasi, una fase di pre-trattamento, una fase di trattamento e una fase di follow-up post-trattamento.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

72

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Queensland
      • Gold Coast, Queensland, Australia
        • Gold Coast University Hospital
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia
        • Women's and Children's Hospital
  • Hong Kong
      • Sha Tin, Hong Kong
        • Prince of Wales Hospital
  • Israele
      • Beer-Sheva, Israele
        • Soroka University Medical Center
      • Haifa, Israele
        • Ruth Rappaport Children's Hospital
      • Petach Tikvah, Israele
        • Schneider Children's Medical Center
  • Libano
      • Beirut, Libano
        • American University of Beirut Medical center
      • Beirut, Libano
        • Makassed General Hospital
      • Beirut, Libano
        • Rafik Hariri University Hospital
      • Beirut, Libano
        • Saint George Hospital University Medical Center
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia
        • University Malaya Medical Center
    • Negeri Sembilan
      • Seremban, Negeri Sembilan, Malaysia
        • Hospital Tuanku Jaafar
    • Sarawak
      • Sibu, Sarawak, Malaysia
        • Hospital Sibu
    • Selangor
      • Batu Caves, Selangor, Malaysia
        • Hospital Selayang
      • Klang, Selangor, Malaysia
        • Hospital Tengku Ampuan Rahimah
  • Polonia
    • Greater Poland
      • Poznań, Greater Poland, Polonia
        • Specjalistyczny Zespół Opieki Zdrowotnej nad Matką i Dzieckiem w Poznaniu
    • Kujawy-Pomerania
      • Świecie, Kujawy-Pomerania, Polonia
        • Nowy Szpital w Świeciu
    • Trzebnica County
      • Trzebnica, Trzebnica County, Polonia
        • Szpital im. Świętej Jadwigi Śląskiej w Trzebnicy
  • Tacchino
      • İstanbul, Tacchino
        • Marmara University Faculty of Medicine
    • Adana Province
      • Adana, Adana Province, Tacchino
        • Cukurova University Balcali Hospital
    • Eskişehir Province
      • Eskişehir, Eskişehir Province, Tacchino
        • Eskisehir Osmangazi University Faculty of Medicine
    • İzmir Province
      • İzmir, İzmir Province, Tacchino
        • Ege University Medical Faculty
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan
        • Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Mackay Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Taipei Municipal Wanfang Hospital
      • Taoyuan, Taiwan
        • Linkou Chang Gung Memorial Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 mese a 2 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti di sesso maschile o femminile di qualsiasi razza o etnia con un'età aggiustata per qualsiasi prematurità di ≥ 1 mese e ≤ 24 mesi.
  • Diagnosi di infezione da RSV mediante mezzi virologici, che possono includere test diagnostici rapidi al punto di cura, entro 96 ore precedenti lo screening per la Parte 1 e 72 ore per la Parte 2.
  • Il paziente deve pesare > 3 kg allo screening ed essere compreso tra il 10° e il 90° percentile (incluso) per l'età del paziente, in base agli standard locali di crescita del bambino, ovvero i grafici di crescita del gruppo endocrino pediatrico australiano.
  • Il genitore/tutore legale del paziente deve aver fornito il consenso informato scritto affinché il paziente possa partecipare.
  • Per i pazienti di età <12 mesi, circonferenza della testa occipito-frontale entro il range normale per età e sesso.

Criteri di esclusione:

  • Il paziente ha assunto, sta attualmente assumendo o necessita di farmaci soggetti a restrizioni.
  • È noto che il paziente è positivo all'HIV (o la madre, se il potenziale paziente è un bambino di età inferiore a 6 mesi).
  • Partecipazione a uno studio sperimentale su farmaci o dispositivi entro 30 giorni prima della data dello screening.
  • Richiede vasopressori o supporto inotropo al momento dell'arruolamento.
  • Condizioni gastrointestinali concomitanti che potrebbero, a giudizio dello sperimentatore, pregiudicare l'assorbimento del medicinale sperimentale (ad es. vomito protratto, sindrome da malassorbimento, storia di enterocolite necrotizzante con conseguente sindrome dell’intestino corto).
  • Displasia broncopolmonare o malattia polmonare cronica che richiede ventilazione assistita al momento dell'arruolamento.
  • Riserva ventilatoria ridotta a rischio di ipercapnia (es. ipoplasia polmonare, sindromi da sequestro, malformazione cistoadenomatoide, anamnesi di intervento chirurgico per ernia diaframmatica).
  • Shunt sinistro-destro meritevole di terapia correttiva.
  • Insufficienza renale, comprese anomalie renali che potrebbero essere associate a insufficienza renale (ad es. condizioni cliniche di displasia renale, malattia renale policistica, agenesia renale).
  • Evidenza clinica di scompenso epatico (ad es. malattia epatica con coagulopatia associata o encefalopatia associata).
  • Paralisi cerebrale con microcefalia, difficoltà di alimentazione cronica o persistente o convulsioni.
  • Sintomatico a causa di errori congeniti del metabolismo (ad es. disturbi mitocondriali, disturbi del metabolismo dei carboidrati, disturbi da accumulo di glicogeno).
  • Immunodeficienza congenita o acquisita (ad es. agammaglobulinemia congenita, immunodeficienza comune variabile, terapia immunosoppressiva diversa dalla terapia con glucocorticoidi o montelukast facente parte delle cure dirette dal medico curante).
  • Per la Parte 2 di questo studio, sono stati selezionati bambini con una storia di aver ricevuto palivizumab o qualsiasi altro agente monoclonale diretto contro l'RSV nei 120 giorni precedenti. Questo criterio di esclusione non si applica alla Parte 1.
  • Evidenza di malattia respiratoria, cardiaca, epatica, del sistema nervoso centrale o renale attiva o incontrollata non correlata all'infezione da RSV al basale o qualsiasi altra condizione medica che, a giudizio dello sperimentatore, renda il paziente non idoneo all'arruolamento.
  • Una storia di epilessia o convulsioni comprese convulsioni febbrili.
  • Allergia al test di farmaci o componenti.
  • Peso inferiore al 10° percentile o superiore al 90° percentile per età e sesso aggiustati per eventuali prematurità.
  • Il genitore del paziente o un rappresentante legalmente riconosciuto è un dipendente dello sperimentatore o del centro studi, con coinvolgimento diretto nello studio proposto o in altri studi sotto la direzione dello sperimentatore del centro studi, o qualsiasi membro della famiglia dei dipendenti o dello sperimentatore.
  • Mancata soddisfazione da parte dello sperimentatore dell'idoneità a partecipare per qualsiasi altro motivo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: AK0529
I soggetti riceveranno dosi singole o multiple di AK0529 a diversi livelli di dose all'interno di diverse coorti.
Droga: AK0529
AK0529 è un nuovo composto in fase di sviluppo per il trattamento dell'infezione da RSV. I pellet di farmaco a rivestimento enterico con nucleo di zucchero possono essere somministrati per via orale con salsa/purea di mele o yogurt, oppure mediante lavaggio con acqua di destrosio al 10% tramite una sonda nasogastrica o altra sonda di alimentazione, o su un wafer di glucosio.
Comparatore placebo: Placebo
I pazienti randomizzati al braccio di controllo all'interno di ciascuna coorte riceveranno il placebo corrispondente ad AK0529.
Droga: Placebo
Il placebo è stato realizzato con lo stesso odore e aspetto di AK0529 ma senza i principi attivi. Gli integratori placebo sono composti principalmente da pellet di cellulosa microcristallina.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi durante lo studio
Lasso di tempo: Dal giorno -4 alla dose singola del giorno 7 (Parte 1) e dal giorno -3 alla dose multipla del giorno 14 (Parte 2)
Dal giorno -4 alla dose singola del giorno 7 (Parte 1) e dal giorno -3 alla dose multipla del giorno 14 (Parte 2)
Ritiri del soggetto a causa di Eventi Avversi
Lasso di tempo: Dal giorno -4 alla dose singola del giorno 7 (Parte 1) e dal giorno -3 alla dose multipla del giorno 14 (Parte 2)
Dal giorno -4 alla dose singola del giorno 7 (Parte 1) e dal giorno -3 alla dose multipla del giorno 14 (Parte 2)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo dal tempo 0 all'infinito (AUC)
Lasso di tempo: I campioni farmacocinetici verranno prelevati prima della dose, 2, 4, 6, 12, 18, 24 ore dopo la dose il Giorno 1, 48 ore dopo la dose (Parte 1 e Parte 2) e il Giorno 5 (Parte 2)
Per i pazienti senza cannulazione endovenosa, i campioni verranno raccolti prima della dose, 2, 6 e 12 ore dopo la dose il Giorno 1.
I campioni farmacocinetici verranno prelevati prima della dose, 2, 4, 6, 12, 18, 24 ore dopo la dose il Giorno 1, 48 ore dopo la dose (Parte 1 e Parte 2) e il Giorno 5 (Parte 2)
Concentrazione plasmatica massima di AK0529 (Cmax)
Lasso di tempo: I campioni farmacocinetici verranno prelevati prima della dose, 2, 4, 6, 12, 18, 24 ore dopo la dose il Giorno 1, 48 ore dopo la dose (Parte 1 e Parte 2) e il Giorno 5 (Parte 2)
Per i pazienti senza cannulazione endovenosa, i campioni verranno raccolti prima della dose, 2, 6 e 12 ore dopo la dose il Giorno 1.
I campioni farmacocinetici verranno prelevati prima della dose, 2, 4, 6, 12, 18, 24 ore dopo la dose il Giorno 1, 48 ore dopo la dose (Parte 1 e Parte 2) e il Giorno 5 (Parte 2)
Concentrazione plasmatica di AK0529 12 ore dopo la dose (C12)
Lasso di tempo: I campioni farmacocinetici verranno prelevati prima della dose, 2, 4, 6, 12, 18, 24 ore dopo la dose il Giorno 1, 48 ore dopo la dose (Parte 1 e Parte 2) e il Giorno 5 (Parte 2)
Per i pazienti senza cannulazione endovenosa, i campioni verranno raccolti prima della dose, 2, 6 e 12 ore dopo la dose il Giorno 1.
I campioni farmacocinetici verranno prelevati prima della dose, 2, 4, 6, 12, 18, 24 ore dopo la dose il Giorno 1, 48 ore dopo la dose (Parte 1 e Parte 2) e il Giorno 5 (Parte 2)
Gioco apparente totale del corpo (CL/F)
Lasso di tempo: I campioni farmacocinetici verranno prelevati prima della dose, 2, 4, 6, 12, 18, 24 ore dopo la dose il Giorno 1, 48 ore dopo la dose (Parte 1 e Parte 2) e il Giorno 5 (Parte 2)
Per i pazienti senza cannulazione endovenosa, i campioni verranno raccolti prima della dose, 2, 6 e 12 ore dopo la dose il Giorno 1.
I campioni farmacocinetici verranno prelevati prima della dose, 2, 4, 6, 12, 18, 24 ore dopo la dose il Giorno 1, 48 ore dopo la dose (Parte 1 e Parte 2) e il Giorno 5 (Parte 2)
Volume di distribuzione apparente del compartimento centrale (Vc/F)
Lasso di tempo: I campioni farmacocinetici verranno prelevati prima della dose, 2, 4, 6, 12, 18, 24 ore dopo la dose il Giorno 1, 48 ore dopo la dose (Parte 1 e Parte 2) e il Giorno 5 (Parte 2)
Per i pazienti senza cannulazione endovenosa, i campioni verranno raccolti prima della dose, 2, 6 e 12 ore dopo la dose il Giorno 1.
I campioni farmacocinetici verranno prelevati prima della dose, 2, 4, 6, 12, 18, 24 ore dopo la dose il Giorno 1, 48 ore dopo la dose (Parte 1 e Parte 2) e il Giorno 5 (Parte 2)
Area sotto la variazione della curva della carica virale
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 5
Gli effetti antivirali nei neonati ricoverati in ospedale con RSV devono essere determinati misurando l'area della carica virale dell'RSV sotto la curva nei lavaggi/aspirati nasali, faringei e tracheali dal basale all'ultima somministrazione del farmaco in studio (Giorno 5).
Dal basale al giorno 5
Incidenza dei genotipi della proteina F
Lasso di tempo: I campioni verranno raccolti prima della dose e 24 ore dopo la dose il Giorno 1 (Parte 1) e i Giorni 1-5 (Parte 2).
Verrà valutata l'incidenza dei genotipi della proteina F associati a ridotta sensibilità all'IMP.
I campioni verranno raccolti prima della dose e 24 ore dopo la dose il Giorno 1 (Parte 1) e i Giorni 1-5 (Parte 2).
Modifica del punteggio dei sintomi
Lasso di tempo: Dal basale al Giorno 1 (Parte 1) e fino al Giorno 5 dopo la somministrazione di più farmaci (Parte 2).
Valutare la variazione del punteggio dei sintomi correlati all’RSV nei bracci AK0529 rispetto alla variazione nel braccio placebo dopo il trattamento. Il punteggio totale è riportato con un range da 0 a 12. Un valore decrescente del punteggio totale rappresenta un miglioramento clinico. Le sottoscale non sono applicabili a questo punteggio dei sintomi.
Dal basale al Giorno 1 (Parte 1) e fino al Giorno 5 dopo la somministrazione di più farmaci (Parte 2).

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shanghai Ark Biopharmaceutical Co., Ltd.

Collaboratori

Ark Biosciences Pty Ltd.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Ark Clinical Trial, info@arkbiosciences.com

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 maggio 2016

Completamento primario (Effettivo)

31 marzo 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

9 aprile 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 gennaio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 gennaio 2016

Primo Inserito (Stimato)

13 gennaio 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AK0529-1003

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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