Idrossitirosolo e vitamina E nella NASH pediatrica
Idrossitirosolo e vitamina E nel trattamento dei bambini con NASH comprovata da biopsia
La steatosi epatica non alcolica (NAFLD) ha raggiunto proporzioni epidemiche e sta rapidamente diventando una delle cause più comuni di malattia epatica cronica nei bambini. La patogenesi della NAFLD è generalmente considerata il risultato di una serie di lesioni epatiche, comunemente indicate come ipotesi "multi-hit". Diversi studi suggeriscono che le vie infiammatorie e lo stress ossidativo potrebbero essere responsabili della progressione della malattia verso la steatoepatite non alcolica (NASH).
L'idrossitirosolo è un semplice composto fenolico presente naturalmente nell'oliva e nell'olio d'oliva con proprietà antiossidanti. Alcuni studi hanno dimostrato che l'idrossitirosolo mostra diverse attività antinfiammatorie e antiaterogeniche, come l'inibizione dell'ossidazione delle LDL e dell'aggregazione piastrinica.
L'alfa tocoferolo (vitamina E) è l'antiossidante più studiato nella NAFLD pediatrica con risultati contrastanti. Inibisce la produzione di citochine proinfiammatorie e attenua il rilascio di agenti profibrogenici e di collagene epatico.
Lo scopo di questo studio interventistico è valutare l'efficacia e la tollerabilità dell'idrossitirosolo e della vitamina E nel trattamento di bambini con NASH comprovata da biopsia.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Saranno arruolati 80 bambini e adolescenti (4-16 anni) con NASH comprovata da biopsia. Saranno randomizzati al trattamento con idrossitirosolo e vitamina E (n: 40 pts) o un placebo identico (n: 40 pts) somministrato per via orale per un periodo di 16 settimane. I pazienti saranno sottoposti a una valutazione medica al basale (arruolamento) e dopo 4 mesi (fine del trattamento). Le misure antropometriche e le analisi di laboratorio, inclusi gli enzimi epatici, i profili glico-insulinemici e lipidici saranno eseguite al basale e alla fine dello studio. L'esame ecografico epatico verrà eseguito all'arruolamento e alla fine dello studio.
Campione di siero per la determinazione dei marcatori di infiammazione e stress ossidativo sarà raccolto all'arruolamento e alla fine dello studio.
Un campione di feci per l'analisi del microbioma intestinale sarà raccolto all'arruolamento e alla fine dello studio.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Rome, Italia, 00165
- Hepatometabolic Department, Bambino Gesù Children's Hospital
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Biopsia epatica coerente con la diagnosi di NASH (biopsia epatica eseguita in 3-6 mesi prima dell'arruolamento)
- Iperecogenicità del fegato all'esame ecografico
- I livelli di ALT variano tra normale e < 10 UNL
- EUR < 1,3
- Albumina > 3 gr/dl.
- Bilirubina totale < 2,5 mg/dl
- funzione renale normale
- emocromo delle cellule normali
- esclusione di altre cause di epatopatie croniche nei bambini
- Consenso informato scritto a partecipare al Protocollo da parte dei genitori o dei tutori legali dei pazienti
Criteri di esclusione:
- abuso di alcool o droghe
- uso di farmaci noti per indurre steatosi o influenzare il peso corporeo o il metabolismo dei carboidrati
- malattie epatiche autoimmuni, malattia di Wilson, deficit di alfa-1-antitripsina, malattia metabolica del fegato
- ogni malattia clinica o psichiatrica che interferisca con la sperimentazione secondo la valutazione dello sperimentatore
- riscontro di malattia epatica attiva dovuta ad altre cause
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: PARALLELO
- Mascheramento: QUADRUPLICARE
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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SPERIMENTALE: GRUPPO TRATTATO
Questo gruppo verrà trattato con 2 pillole al giorno, ciascuna contenente 3,75 mg di idrossitirosolo più 5 mg di vitamina E, somministrate per via orale per 16 settimane.
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Questo gruppo verrà trattato con 2 pillole al giorno, ciascuna contenente 3,75 mg di idrossitirosolo più 5 mg di vitamina E, somministrate per via orale per 16 settimane
Altri nomi:
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PLACEBO_COMPARATORE: GRUPPO PLACEBO
Questo gruppo sarà trattato con 2 pillole placebo identiche somministrate quotidianamente per via orale per 16 settimane.
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Questo gruppo sarà trattato con 2 pillole placebo identiche somministrate quotidianamente per via orale per 16 settimane.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Miglioramento dei marcatori di laboratorio di infiammazione e stress ossidativo, come le concentrazioni di TNF-alfa, lipopolisaccaride (LPS), adiponectina, catepsina D, citocheratina-18.
Lasso di tempo: 4 mesi
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4 mesi
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Miglioramento dei parametri di laboratorio della sindrome metabolica, come i lipidi e il profilo glico-insulinemico, i livelli sierici delle transaminasi
Lasso di tempo: 4 mesi
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4 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Miglioramento del punteggio ecografico della steatosi epatica (scala ecografica)
Lasso di tempo: 4 mesi
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4 mesi
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Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento come valutato da CTCAE
Lasso di tempo: 4 mesi
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4 mesi
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Analisi del microbioma intestinale fecale dei pazienti prima e dopo il trattamento con idrossitirosolo e vitamina E
Lasso di tempo: 4 mesi
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4 mesi
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Collaboratori e investigatori
Pubblicazioni e link utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
Completamento primario (EFFETTIVO)
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (STIMA)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Effetti fisiologici delle droghe
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti antinfettivi, locali
- Agenti antinfettivi
- Inibitori dell'aggregazione piastrinica
- Agenti protettivi
- Micronutrienti
- Vitamine
- Antiossidanti
- Disinfettanti
- Vitamina E
- Tocoferoli
- alfa-tocoferolo
- 3,4-diidrossifeniletanolo
- Alcool feniletilico
Altri numeri di identificazione dello studio
- 1066_OPBG_2016
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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