Studio per valutare la sicurezza e l'efficacia della soluzione di collirio rhNGF rispetto al veicolo nei pazienti con glaucoma (NGF-Glaucoma)
Uno studio di fase Ib di 8 settimane, monocentrico, randomizzato, in doppio cieco, a gruppi paralleli, con un follow-up di 24 settimane per valutare la sicurezza e la potenziale efficacia di una soluzione di collirio rhNGF da 180 μg/ml vs veicolo in pazienti con glaucoma
L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di un regime di dose di 180 μg/ml TID di soluzione di collirio ricombinante per il fattore di crescita dei nervi umani (rhNGF) somministrato nell'arco di 8 settimane rispetto a un controllo del veicolo in pazienti con glaucoma primario progressivo ad angolo aperto nonostante il controllo IOP.
Gli obiettivi secondari sono misurare i cambiamenti in BCDVA, campo visivo, ERG e cambiamenti strutturali nello strato di cellule gangliari e nello spessore dello strato di fibre nervose misurati mediante tomografia a coerenza ottica. Gli esiti secondari saranno esaminati a 1, 4 e 8 settimane di terapia e a 4 e 24 settimane dopo la cessazione della terapia (visita della settimana 12 e visita della settimana 32) e includeranno valutazioni funzionali per indagare l'evidenza di un effetto biologico persistente dopo interruzione del trattamento in studio.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio di fase Ib di 8 settimane, monocentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato dal veicolo, a gruppi paralleli, con un periodo di follow-up di 24 settimane per valutare la sicurezza e la potenziale efficacia di un fattore di crescita del nervo umano ricombinante da 180 μg/ml ( rhNGF) collirio rispetto al veicolo in 60 partecipanti allo studio con glaucoma primario cronico ad angolo aperto.
I partecipanti possono qualificarsi con una neuropatia ottica progressiva nonostante la massima terapia corrente (es. riduzione della PIO), o con IOP stabilizzata ma visione ridotta (centrale o periferica).
I partecipanti con un occhio qualificato saranno randomizzati 2:1 alla terapia topica con fattore di crescita del nervo umano ricombinante (rhNGF) o al controllo placebo del veicolo. Gli esami per la sicurezza e l'efficacia si svolgeranno una settimana dopo l'inizio della terapia e a 4, 8, 12 e 32 settimane.
Tutti i partecipanti in entrambi i bracci saranno seguiti clinicamente a 4 settimane dopo la cessazione della terapia.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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California
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Palo Alto, California, Stati Uniti, 94303
- Byers Eye Institute at Stanford University
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti di età pari o superiore a 18 anni. Il partecipante deve comprendere e firmare il consenso informato. Se la vista del partecipante è compromessa al punto da non poter leggere il documento di consenso informato, il documento verrà letto al partecipante nella sua interezza.
- La diagnosi clinica del partecipante deve essere coerente con il glaucoma caratterizzato dalle seguenti caratteristiche: a) evidenza clinica di progressiva disfunzione RGC e degenerazione utilizzando il campo visivo e/o una modalità strutturale. Devono esserci almeno 3 campi visivi affidabili entro 14 mesi prima dell'inizio dello studio; b) conservazione residua del campo visivo in almeno 1 quadrante.
- Il partecipante deve essere in grado dal punto di vista medico di sottoporsi ai test richiesti nel foglio di flusso delle procedure d'esame.
- Le donne in età fertile devono accettare di utilizzare una forma efficace di controllo delle nascite.
Criteri di esclusione:
- - Il partecipante ha un'altra malattia degenerativa del nervo ottico o della retina o co-morbidità che causa una significativa perdita della vista, indipendentemente dal fatto che sia attualmente trattata o meno, che potrebbe limitare la possibilità di recupero visivo.
- Il partecipante è cieco da un occhio.
- - Il partecipante ha bisogno di aciclovir e/o prodotti correlati durante la durata dello studio. 4- Il partecipante ha prove di opacizzazione corneale o mancanza di chiarezza ottica.
- Il partecipante ha evidenza di opacizzazione corneale o mancanza di chiarezza ottica.
- - Il partecipante ha subito la rimozione della lente negli ultimi 3 mesi, con o senza impianto di lente intraoculare, o ha subito la sostituzione della lente intraoculare entro 3 mesi, o ha subito qualsiasi altro intervento chirurgico oculare entro 9 mesi prima dell'inizio del farmaco in studio.
- Il partecipante sta ricevendo steroidi sistemici o altri farmaci immunosoppressori.
- - Il partecipante sta attualmente partecipando o ha partecipato negli ultimi 3 mesi a qualsiasi altra sperimentazione clinica di un farmaco non approvato clinicamente mediante somministrazione oculare o sistemica.
- - Il partecipante ha uveite o altra malattia infiammatoria oculare.
- Il partecipante ha edema maculare diabetico.
- Il partecipante ha una storia di herpes zoster oculare.
- Il partecipante è in chemioterapia.
- - Il partecipante ha una storia di malignità, esclusi i carcinomi basocellulari, A MENO CHE non sia stato trattato con successo 2 anni prima dell'inclusione nello studio.
- Ipersensibilità nota a uno dei componenti dello studio o ai farmaci procedurali.
- Storia di abuso o dipendenza da droghe, farmaci o alcol.
Le donne in età fertile (quelle che non sono sterilizzate chirurgicamente o in post-menopausa da almeno 1 anno) sono escluse dalla partecipazione allo studio se soddisfano una delle seguenti condizioni:
- sono attualmente incinta o,
- avere un risultato positivo al test di gravidanza sulle urine alla visita di screening/basale o,
- intenda iniziare una gravidanza durante il periodo di trattamento dello studio o,
- stanno allattando o,
- non disposti a utilizzare misure di controllo delle nascite altamente efficaci, come: contraccettivi ormonali - metodi orali, impiantati, transdermici o iniettati e/o di barriera meccanica - spermicida in combinazione con una barriera come un preservativo o diaframma o IUD durante l'intero corso del e 30 giorni dopo i periodi di trattamento dello studio.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: rhNGF
rhNGF (Recombinant Human Nerve Growth Factor) 180 μg/ml collirio soluzione
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Fattore di crescita dei nervi umani ricombinante 180 μg/ml (una goccia da 35 μl equivale a 6,30 μg di rhNGF) soluzione ricostituita tre volte al giorno (TID) per 8 settimane di trattamento.
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Veicolo
Soluzione oftalmica Placebo
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Soluzione oftalmica Placebo della stessa composizione del prodotto in esame ad eccezione della soluzione ricostituita di rhNGF volte al giorno (TID) per 8 settimane di trattamento.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Incidenza degli eventi a partire dagli esiti primari di sicurezza
Lasso di tempo: Al giorno 56/fine del trattamento
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La progressione grave inaspettata della neuropatia ottica (USPON) è un parametro composto che ha richiesto almeno 28 singole valutazioni; si è verificato se il soggetto ha risposto Sì a una qualsiasi delle seguenti 4 domande sulla progressione grave inaspettata:
L'intolleranza e l'allergia al farmaco sono state identificate in base al termine preferito degli eventi avversi emergenti dal trattamento. Gli URAE sono eventi avversi correlati inaspettati che influenzano la funzione oculare. Le tossicità locali/sistemiche sono state identificate tramite il modulo AE |
Al giorno 56/fine del trattamento
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Variazione rispetto al basale nel punteggio di tollerabilità oculare della scala analogica visiva (VAS).
Lasso di tempo: Variazione dal basale ai giorni 7, 28 e 56 (periodo di trattamento) e al giorno 84 (follow-up)
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È stato determinato un punteggio di tollerabilità oculare utilizzando una VAS di 100 mm in cui 0 indicava Nessun sintomo e 100 indicava il peggior disagio possibile. I pazienti hanno valutato soggettivamente i loro sintomi oculari (sensazione di corpo estraneo, bruciore o bruciore, prurito, dolore, sensazione di appiccicosità, visione offuscata e fotofobia) utilizzando la VAS assegnando il valore che stavano provando da nessuno a un valore estremo. I sintomi oculari sono stati valutati dai pazienti attraverso la scala. Di seguito sono riportati solo i valori "complessivi" per l'occhio primario e l'occhio secondario. Un occhio era considerato come Occhio primario, se
L'altro occhio è stato quindi considerato come occhio secondario, se l'occhio è stato trattato. |
Variazione dal basale ai giorni 7, 28 e 56 (periodo di trattamento) e al giorno 84 (follow-up)
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Jeffrey L Goldberg, MD, PhD, , MD, PhD
Pubblicazioni e link utili
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Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- NGF0314
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