Studio in aperto che valuta la soddisfazione del paziente e il miglioramento dei sintomi durante il trattamento dell'ipogonadismo maschile con Natesto™ (MyT)

L'obiettivo principale dello studio è misurare la soddisfazione del paziente con la terapia sostitutiva con testosterone prima (per i pazienti non naïve), durante e dopo il trattamento con NATESTO.

Gli obiettivi secondari di questo studio sono valutare quanto segue:

• Miglioramento dei sintomi dell'ipogonadismo;
• Preferenza terapeutica del paziente rispetto a precedente terapia sostitutiva con testosterone;
• Frequenza della dose giornaliera di NATESTO;
• Monitoraggio della sicurezza.

La popolazione per questo studio è costituita da uomini adulti di età compresa tra 18 e 65 anni, con ipogonadismo primario o secondario, con una concentrazione sierica totale documentata di testosterone di ≤300 ng/dL e la capacità di fornire il consenso informato. I soggetti eleggibili includono pazienti ipogonadici naïve al trattamento con una conferma documentata di ipogonadismo, nonché pazienti precedentemente trattati con una terapia topica sostitutiva del testosterone (TRT) alternativa per almeno tre mesi prima della selezione. I partecipanti che attualmente ricevono una terapia topica sostitutiva con testosterone dovranno interrompere il loro attuale trattamento con testosterone prima di iniziare il trattamento con NATESTO. La durata totale approssimativa della partecipazione allo studio per i partecipanti che completano lo studio sarà fino a 150 giorni (~ 21 settimane).

Questo è uno studio multicentrico di fase 4 che consiste in due periodi di studio come segue:

• Un periodo di trattamento di 90 giorni, esteso a 120 giorni per quei soggetti che richiedono un aumento della dose, durante il quale i partecipanti riceveranno 122,5 mg di NATESTO (5,5 mg di testosterone) per narice due volte al giorno (BID) per 90 giorni. Al giorno 90, il medico curante valuterà i sintomi dell'ipogonadismo del paziente, esaminerà i questionari compilati dal paziente e, sulla base delle linee guida multidisciplinari della Canadian Men's Health Foundation approvate sia dalla Canadian Urological Association che dalla Canadian Society of Endocrinology and Metabolism1, deciderà se continuare a per l'efficacia è necessaria una frequenza di dose più elevata di tre volte al giorno (TID). Per i pazienti TID, ci sarà un'estensione del trattamento di 30 giorni durante la quale i partecipanti i cui sintomi non sono stati adeguatamente trattati con una dose BID riceveranno 122,5 mg di NATESTO TID (5,5 mg di testosterone) per narice. Al giorno 120, il paziente TID tornerà al sito per l'esame, la discussione dei sintomi con il medico e il completamento del questionario. Tutti i pazienti avranno i loro livelli di testosterone nel sangue valutati al giorno 90 e solo i pazienti TID al giorno 120.
• Follow-up post-studio: a tutti i pazienti dello studio verrà richiesto di eseguire il follow-up al giorno 150 per confermare se hanno continuato la terapia con NATESTO.

La selezione dei pazienti avverrà a seguito di una visita medica per i controlli di routine, il rinnovo della prescrizione e la preselezione da parte del medico tra i pazienti ipogonadici attualmente in terapia topica sostitutiva del testosterone e disposti a partecipare a una sperimentazione clinica con NATESTO, o come risultato di una consultazione iniziale per i pazienti naïve.

Alla Visita 1, i pazienti che accettano di partecipare allo studio verranno al sito. Forniranno il consenso informato scritto e si sottoporranno a un esame fisico completo, compreso un esame nasale e una raccolta di anamnesi. Verranno inoltre eseguite misurazioni della pressione sanguigna, della frequenza cardiaca, del peso e dell'altezza (da cui verrà determinato l'indice di massa corporea [BMI]). Il sangue verrà prelevato presso un laboratorio locale per la valutazione della sicurezza. Tuttavia, se questi valori sono già stati documentati nella cartella clinica del paziente nei 6 mesi precedenti, tali valori verranno inseriti nella eCRF. Verrà registrato il trattamento precedente per l'ipogonadismo (farmaco e non farmacologico; dose giornaliera), così come altri trattamenti concomitanti con terapie farmacologiche o non farmacologiche. Questionari di studio Il questionario sulla soddisfazione del trattamento per i farmaci (TSQM) e il deficit quantitativo di androgeni nell'uomo che invecchia (qADAM) saranno esaminati e ai soggetti verranno fornite istruzioni per il corretto completamento degli strumenti. I pazienti completeranno la Parte A del Questionario sulle preferenze e sull'uso del paziente. Ai pazienti verrà inoltre fornita una prescrizione per una fornitura di 90 giorni del farmaco in studio, NATESTO, e una carta di accesso ai farmaci in studio che verrà utilizzata a fini di pagamento presso la farmacia preferita del paziente.

Ai partecipanti non naïve verrà chiesto di interrompere l'attuale trattamento topico almeno un giorno e non più di 7 giorni prima dell'inizio del trattamento con NATESTO. I pazienti non devono assumere entrambi i farmaci contemporaneamente.

Il Periodo di trattamento in aperto consisterà in un massimo di 5 visite dello studio: 2 visite saranno effettuate telefonicamente dal Coordinatore dello studio (Visita 2, Giorno 30 e Visita 3, Giorno 60) e una visita clinica (Visita 4, Giorno 90 ) e un'ultima visita clinica per i pazienti sottoposti a una dose TID (Visita 5, Giorno 120).

Alla Visita 2 (Giorno 30) e alla Visita 3 (Giorno 60), ai partecipanti sarà richiesto di completare i questionari (TSQM e qADAM) telefonicamente con il Coordinatore dello studio e verrà anche chiesto informazioni su eventuali farmaci concomitanti o eventi avversi.

Alla Visita 4 (Giorno 90), il paziente tornerà al sito. Eventuali eventi avversi non segnalati verranno registrati. I pazienti saranno sottoposti a un esame fisico di base compreso un esame nasale. Verranno registrate le misurazioni della pressione sanguigna, della frequenza cardiaca, del peso e dell'altezza (da cui verrà determinato l'indice di massa corporea [BMI]). I sintomi dell'ipogonadismo saranno valutati dallo sperimentatore facendo riferimento ai risultati del questionario qADAM e il paziente completerà il TSQM.

Alla Visita 4 (Giorno 90), se a giudizio del medico il paziente è adeguatamente trattato con NATESTO due volte al giorno (BID), il medico deciderà se il paziente a.) deve tornare alla terapia precedente; b.) rimanere su NATESTO; o c.) prendere in considerazione una nuova opzione terapeutica. Il medico fornirà al paziente una prescrizione per il trattamento prescelto. I pazienti BID riceveranno un prelievo di sangue presso un laboratorio locale per la valutazione della sicurezza e per valutare il loro livello di testosterone. Ciò costituirà la FINE DEL TRATTAMENTO per i soggetti BID. Questi pazienti adeguatamente controllati completeranno la Parte B (per i non naïve) o la Parte C (per i naïve) del questionario sulle preferenze e sull'uso del paziente.

Alla Visita 4 (Giorno 90), se il giudizio del medico è che la dose due volte al giorno (BID) di NATESTO non era adeguata per trattare i sintomi del paziente e ritiene che il paziente trarrà beneficio da una dose più alta, allora verrà data una prescrizione a il paziente per tre volte al giorno (TID) NATESTO. La Carta di accesso ai farmaci in studio verrà utilizzata a scopo di pagamento presso la farmacia preferita dal paziente. Questi pazienti che passano a TID riceveranno un prelievo di sangue presso un laboratorio locale per valutare la sicurezza e il loro livello di testosterone. Il paziente pianificherà la Visita 5 (Giorno 120) in questo momento.

Alla Visita 5 (Giorno 120 solo per i pazienti TID), verranno registrati tutti gli eventi avversi non segnalati. I pazienti saranno sottoposti a un esame fisico di base compreso un esame nasale. Verranno registrate le misurazioni della pressione sanguigna, della frequenza cardiaca, del peso e dell'altezza (da cui verrà determinato l'indice di massa corporea [BMI]). I pazienti verranno sottoposti a un prelievo di sangue presso un laboratorio locale per la valutazione della sicurezza e per valutare il loro livello di testosterone. Oltre ai questionari TSQM e qADAM, i soggetti completeranno anche la Parte B (per i non naïve) o la Parte C (per i naïve) del Questionario sulle preferenze e sull'uso del paziente. Il medico deciderà se il paziente a.) deve riprendere la terapia precedente; b.) rimanere su NATESTO; o c.) prendere in considerazione una nuova opzione terapeutica. Il medico fornirà al paziente una prescrizione per il trattamento prescelto.

Alla Visita 6 (Giorno 150), a tutti i pazienti dello studio verrà chiesto telefonicamente se stanno ancora assumendo NATESTO e perché (o perché no).