Ruxolitinib fosfato nel trattamento di pazienti con leucemia linfocitica cronica/piccolo linfoma linfocitico non trattati in precedenza

Inclusione:

1. Soggetti in grado di comprendere e firmare un documento di consenso informato.
2. Soggetti di età pari o superiore a 18 anni.
3. I soggetti devono essere diagnosticati con CLL/SLL e non soddisfano i criteri IWCLL per il trattamento
4. I pazienti non devono essere stati trattati in precedenza o sono stati trattati solo con la terapia con ibrutinib come agente singolo per un periodo < 3 mesi e sono stati ritenuti intolleranti a ibrutinib.
5. Pazienti il ​​cui tempo previsto per il trattamento della CLL/SLL, secondo il nostro nomogramma pubblicato nell'elenco delle priorità del protocollo per la leucemia, è inferiore di quattro anni.
6. Soggetti con valori di emoglobina alla visita di screening pari o superiori a 12,0 g/dL.
7. Soggetti con una conta piastrinica di almeno 100 x10^9 alla visita di screening.
8. Soggetti con una conta assoluta dei neutrofili (ANC) uguale o superiore a 0,5 x10^9 alla visita di screening.
9. Soggetti che sono disposti a sottoporsi a un'aspirazione del midollo osseo e biopsia e TAC per la valutazione del carico di malattia.
10. Paziente in grado di tornare al MD Anderson Cancer Center (MDACC) per il follow-up
11. Soggetti con un performance status ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) di 0, 1 o 2
12. Il paziente deve essere in grado di deglutire le capsule di Ruxolotinib (compresse).

Esclusione:

1. Donne in gravidanza o che stanno attualmente allattando.
2. - Soggetti in età fertile che non sono disposti a prendere le opportune precauzioni (durante lo studio dallo screening inclusi 30 giorni dopo l'interruzione del farmaco in studio) per evitare una gravidanza o la procreazione. A) Le donne potenzialmente non fertili sono definite come donne che (a) hanno un'età pari o superiore a 55 anni con una storia di amenorrea da 1 anno, OPPURE (b) sono chirurgicamente sterili da almeno 3 mesi. B) Per le donne in età fertile o per i maschi, le precauzioni appropriate sono quelle che sono efficaci almeno al 99% nel prevenire il verificarsi della gravidanza. Questi metodi dovrebbero essere comunicati ai soggetti e la loro comprensione confermata: a) Metodi a doppia barriera; b) Preservativo con spermicida in combinazione con l'uso di un dispositivo intrauterino (IUD); c) Preservativo con spermicida in combinazione con l'uso di un diaframma; d) Contraccettivi orali, iniettabili o impiantabili; e) Legatura delle tube o vasectomia (sterilizzazione chirurgica)
3. Soggetti con anamnesi recente di riserva midollare inadeguata, come dimostrato da precedenti trasfusioni, ad eccezione di perdite ematiche acute (ad es. intervento chirurgico) nel mese precedente lo screening.
4. Soggetti con funzionalità epatica o renale inadeguata allo screening e alle visite basali: A) Alanina aminotransferasi (ALT) > 2,5 volte il limite superiore della norma (ULN). B) Modifica della dieta nella malattia renale (MDRD) GFR calcolato < 30 mL/min
5. Soggetti con infezione attiva non controllata o HIV positivi (i soggetti con infezioni acute che richiedono un trattamento devono ritardare lo screening/l'arruolamento fino al completamento del ciclo di terapia e l'evento è considerato controllato).
6. - Soggetti con una storia di o un tumore maligno in corso ad eccezione dei carcinomi basali o squamosi trattati della pelle completamente resecati.
7. Soggetti con malattia cardiaca incontrollata clinicamente significativa.
8. - Soggetti trattati in concomitanza con qualsiasi farmaco proibito, inclusi farmaci sperimentali, rifampicina, erba di San Giovanni e potenti inibitori del CYP3A4 (escluso il ketoconazolo) a meno che la continuazione di tali farmaci non sia ritenuta dallo sperimentatore nel migliore interesse del paziente. Fare riferimento alla sezione del protocollo 2.2.12 per maggiori dettagli.
9. Soggetti che hanno precedentemente ricevuto una terapia con inibitori JAK
10. - Soggetti con dipendenza attiva da alcol o droghe che interferirebbe con la loro capacità di soddisfare i requisiti dello studio.
11. Soggetti con qualsiasi condizione concomitante che, a parere dello Sperimentatore, metterebbe a repentaglio la sicurezza del soggetto o il rispetto del protocollo.
12. Soggetti con storia trasfusionale sconosciuta.
13. Pazienti che non possono soddisfare i requisiti dello studio.