Confronto tra il dosaggio del fattore base del peso ideale e quello effettivo
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio randomizzato, prospettico, multicentrico, in aperto, crossover per esaminare se l'attuale strategia di dosaggio del fattore raccomandata, ovvero il dosaggio in base al peso corporeo effettivo nei pazienti in sovrappeso e obesi, possa fornire più fattore di coagulazione del necessario per causare sanguinamento interrompere nei partecipanti con emofilia A che usano il fattore VIII (FVIII). Questo studio esamina anche i modi per evitare di fornire troppo fattore utilizzando il peso corporeo ideale di un partecipante come nuova strategia di dosaggio rispetto all'attuale strategia di dosaggio. L'ipotesi che viene testata è che il dosaggio del fattore basato sul peso corporeo ideale si tradurrà in livelli di fattore emostatico.
Lo studio sarà condotto presso il Washington Center for Bleeding Disorders (WCBD) presso Bloodworks Northwest, Oregon Health & Science University (OHSU), Seattle Children's Hospital (SCH) e Providence Sacred Heart Children's Hospital (SH). Cumulativamente nei quattro siti, saranno iscritti fino a 20 partecipanti. La randomizzazione sarà eseguita centralmente presso WCBD.
I partecipanti forniranno il proprio fattore. Prima della prima dose correlata allo studio, i partecipanti interromperanno l'assunzione di qualsiasi prodotto a base di FVIII per 48 ore se attualmente utilizzano un prodotto a base di FVIII a breve durata d'azione o 72 ore per un prodotto a base di FVIII a lunga durata d'azione. I livelli di fattore saranno misurati immediatamente prima e in più punti dopo due diverse dosi di fattore. I soggetti verranno randomizzati per iniziare il loro dosaggio in base al peso corporeo effettivo o al peso corporeo ideale prima e poi crossover per ricevere il dosaggio in base all'altra categoria.
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239-3098
- Reclutamento
- Oregon Health & Science University
-
Contatto:
- Michael Recht, MD, PhD
- Numero di telefono: 503-494-8311
- Email: rechtm@ohsu.edu
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
- Reclutamento
- Seattle Children's Hospital
-
Contatto:
- Amanda Blair, MD
- Numero di telefono: 206-987-2106
- Email: Amanda.Blair@seattlechildrens.org
-
Seattle, Washington, Stati Uniti, 98104
- Reclutamento
- Washington Center for Bleeding Disorders at Bloodworks Northwest
-
Contatto:
- Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH
- Numero di telefono: 206-689-6593
- Email: RebeccaKr@BloodWorksNW.org
-
Spokane, Washington, Stati Uniti, 99220-2555
- Reclutamento
- Providence Sacred Heart Children's Hospital
-
Contatto:
- Judy Felgenhauer, MD
- Numero di telefono: 509-474-2777
- Email: Judy.Felgenhauer@providence.org
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Emofilia A
- In grado e disposto a rispettare il programma dei test farmacocinetici
- BMI sovrappeso o obeso utilizzando le definizioni CDC per età
Criteri di esclusione:
- Inibitore > 0,6 BU due volte in passato o recupero anomalo documentato inferiore al 66% (del previsto) in passato
- Altro disturbo emorragico noto
- Altro prolungamento noto dell'aPTT (lupus anticoagulant, deficit di FXII)
- Femmina
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Ricerca sui servizi sanitari
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione incrociata
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Peso corporeo ideale prima
Randomizzato per ricevere prima il prodotto fattoriale basato sul peso corporeo ideale
|
Randomizzato per ricevere 50 U/kg (+/- 20%) del fattore prodotto che i partecipanti usano abitualmente in base al peso corporeo ideale.
Per i partecipanti di età compresa tra 12 e 19 anni, il peso ideale viene calcolato utilizzando il metodo McLaren.
Per i partecipanti di età pari o superiore a 20 anni, il peso ideale viene calcolato utilizzando la seguente equazione: [50 kg + (2,3 kg*ogni pollice oltre 5 piedi)].
|
|
Sperimentale: Prima il peso corporeo effettivo
Randomizzato per ricevere prima il prodotto fattoriale basato sul peso corporeo effettivo
|
Randomizzato per ricevere 50 U/kg (+/- 20%) del fattore prodotto che i partecipanti usano abitualmente in base al peso corporeo effettivo.
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Recupero
Lasso di tempo: Variazione dal basale fino a due mesi
|
Confrontare il recupero con FVIII tra le dosi calcolate sul peso corporeo effettivo rispetto al peso corporeo ideale nei soggetti con emofilia A
|
Variazione dal basale fino a due mesi
|
|
Sottodosaggio
Lasso di tempo: Variazione dal basale fino a due mesi
|
Determinare la probabilità di sottodosaggio quando si utilizza il peso corporeo ideale
|
Variazione dal basale fino a due mesi
|
|
Sovradosaggio
Lasso di tempo: Variazione dal basale fino a due mesi
|
Determinare la probabilità di sovradosaggio quando si utilizza il peso corporeo effettivo
|
Variazione dal basale fino a due mesi
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Effetto dell'emivita
Lasso di tempo: Variazione dal basale fino a due mesi
|
Determinare l'effetto sull'emivita di queste strategie di dosaggio
|
Variazione dal basale fino a due mesi
|
|
Effetto sulla gravità dell'emofilia
Lasso di tempo: Variazione dal basale a 20-40 minuti, 5-7 ore, 20-26 ore e 44-50 ore sia per l'emivita che per l'emivita estesa e anche a 69-75 ore e 93-99 ore per l'emivita estesa -vita
|
Determinare l'effetto delle differenze farmacocinetiche sulla gravità dell'emofilia
|
Variazione dal basale a 20-40 minuti, 5-7 ore, 20-26 ore e 44-50 ore sia per l'emivita che per l'emivita estesa e anche a 69-75 ore e 93-99 ore per l'emivita estesa -vita
|
|
Emivita regolare vs. emivita estesa Emivita regolare vs. emivita estesa
Lasso di tempo: Variazione dal basale fino a due mesi
|
Determinare le differenze nei partecipanti che ricevono prodotti a emivita regolare rispetto a prodotti a emivita estesa
|
Variazione dal basale fino a due mesi
|
|
Sovrappeso contro obesi
Lasso di tempo: Variazione dal basale fino a due mesi
|
Determinare le eventuali differenze tra partecipanti in sovrappeso e obesi
|
Variazione dal basale fino a due mesi
|
Collaboratori e investigatori
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Anticipato)
Completamento dello studio (Anticipato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- BDC Ideal Body Weight Dosing
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .