Valutare gli effetti terapeutici e la sicurezza di ALK4290 nei pazienti con degenerazione maculare senile umida refrattaria

Criterio di inclusione:

• Uomini e donne con CNV attiva refrattaria secondaria ad AMD, diagnosticata da uno specialista della retina con tutte le seguenti caratteristiche e criteri di inclusione oftalmica applicati all'occhio dello studio:

  • Essudazione persistente di SRF e IRF come documentato da SD-OCT e assenza di miglioramento dell'acuità visiva dopo terapia mensile IVT anti-VEGF di almeno 3 mesi; il soggetto deve aver ricevuto l'ultima iniezione IVT anti-VEGF da 30 a 90 giorni prima della visita di screening iniziale
  • Spessore retinico del sottocampo centrale ≥ 250 micron su SD-OCT (escluso fluido epiteliale del pigmento sottoretinico, incluso SRF)
  • Dimensione totale della lesione non superiore a 12 aree discali su FA
  • Se presente, l'emorragia subretinica deve comprendere < 50% dell'area totale della lesione su FA
  • Nessuna fibrosi subfoveale o atrofia su FA
• Punteggio delle lettere BCVA, misurato da ETDRS nell'occhio dello studio, tra 70 e 24 lettere, incluse, allo screening
• Pazienti di età pari o superiore a 50 anni alla visita di screening 1
• Indice di massa corporea (BMI) compreso tra 18 e ≤ 40 alla visita di screening 1
• I soggetti di sesso femminile non devono essere in gravidanza o in allattamento. Le donne in età fertile e gli uomini devono accettare di utilizzare una contraccezione adeguata (metodo anticoncezionale ormonale o di barriera; astinenza) prima dell'ingresso nello studio. Se una donna rimane incinta o sospetta di esserlo mentre lei o il suo partner partecipano allo studio, deve informare immediatamente il suo medico curante
• Consenso informato firmato coerente con le linee guida ICH-GCP e la legislazione locale prima della partecipazione allo studio, che include il lavaggio e le restrizioni del farmaco

Criteri di esclusione:

• Trattamento con terapia IVT anti-VEGF nei 30 giorni precedenti la visita di screening nell'occhio dello studio e/o trattamento concomitante IVT anti-VEGF pianificato nell'altro occhio durante il periodo di studio
• Precedente partecipazione a qualsiasi studio sui farmaci sperimentali entro 1 mese prima della visita di screening
• Qualsiasi forma di degenerazione maculare non correlata all'età (ad esempio, malattia di Best, malattia di Stargardt, malattia di Sorsby, ecc.)
• Malattia oculare aggiuntiva nell'occhio dello studio che potrebbe compromettere la BCVA (ovvero, glaucoma non controllato (pressione intraoculare > 24) con perdita del campo visivo, maculopatia diabetica clinicamente significativa, anamnesi di neuropatia ottica ischemica o occlusione vascolare retinica, trazione vitreomaculare, visione monoculare o genetica disturbi come retinite pigmentosa; miopia elevata > 8 diottrie)
• Anomalie del segmento anteriore e del vitreo nell'occhio dello studio che precluderebbero un'osservazione adeguata con fotografia del fondo oculare/FA o SD-OCT
• Chirurgia intraoculare nell'occhio dello studio entro 3 mesi prima dello screening
• Afachia o assenza totale della capsula posteriore (capsulotomia laser con granato di ittrio e alluminio (YAG) consentita, minimo 1 mese prima dell'arruolamento) nell'occhio dello studio