Studio per valutare la sicurezza e l'efficacia di BF-200 ALA (Ameluz®) e BF-RhodoLED® nel trattamento del carcinoma basocellulare superficiale (sBCC) con terapia fotodinamica (PDT).

Criterio di inclusione:

• Disponibilità e capacità di firmare il modulo di consenso informato e il modulo HIPAA (Health Insurance Portability and Accountability Act). Un modulo di consenso informato specifico per lo studio e un modulo HIPAA devono essere ottenuti per iscritto per tutti i soggetti prima di iniziare qualsiasi procedura di studio.
• Uomini o donne di età ≥18 anni.
• Presenza di ≥1 lesione sBCC naïve nelle aree di trattamento viso/fronte, cuoio capelluto calvo, estremità e/o collo/tronco, che sono tutte, secondo il giudizio clinico dello sperimentatore, probabilmente confermate istologicamente come sBCC. Le lesioni non devono trovarsi all'interno dei piani di fusione embrionale (zona H), in particolare entro 2 cm dalla zona dei capelli o sulle orecchie. In caso di lesioni multiple, una lesione è definita come Main Target Lesion che sarà asportata al termine del periodo di osservazione clinica. Solo i sBCC naïve idonei, confermati dall'esame istologico dello screening, possono essere inclusi nello studio come lesioni target principali o aggiuntive. Pertanto, le sBCC ammissibili devono essere prive di qualsiasi evidenza istologica di modelli di crescita aggressivi (ad es. metaplasia squamosa grave, caratteristiche infiltrative/desmoplastiche o caratteristiche basosquamose). BCC valutate come non naïve (ad es. precedentemente trattati o recidivanti) o non idonei alla biopsia prelevata allo screening (e ad una distanza >5 cm dalla successiva lesione inclusa nello studio) devono essere asportati chirurgicamente o rimossi mediante crioterapia in modo tempestivo. Altri trattamenti per queste lesioni non sono consentiti durante lo studio.
• Il diametro di ciascuna lesione idonea deve essere ≥ 0,6 cm e l'intero campo di trattamento non deve superare ~20 cm². Il campo di trattamento è definito come il campo a cui viene applicato l'IMP, di solito includendo le lesioni target e i margini che circondano le lesioni fino a 1 cm. Per la lesione target principale, la dimensione massima della lesione dovrebbe essere tale che l'escissione chirurgica senza trapianto di pelle sia fattibile secondo il giudizio dello sperimentatore.
• Le lesioni BCC target devono essere discrete e localizzate entro 1-2 aree di illuminazione (l'area di illuminazione è definita dall'area di illuminazione effettiva del dispositivo BF-RhodoLED® con circa 6 x 16 cm).
• Disponibilità a ricevere fino a 4 PDT entro 3,5 mesi e l'escissione della lesione target principale alla Visita 5, se clinicamente approvata, o alla fine del periodo di osservazione clinica 12 settimane dopo l'inizio dell'ultimo ciclo PDT (Visita 8), indipendentemente dal fatto che la lesione target principale trattata sia stata clinicamente eliminata o meno.
• Privo di anomalie fisiche significative (ad es. tatuaggi, dermatosi) all'interno del potenziale campo di trattamento più un raggio di 5 cm che circonda la/e lesione/i target in quanto potrebbero interferire con l'esame o la valutazione finale.
• Disponibilità a interrompere l'uso di creme idratanti e qualsiasi altro cosmetico all'interno del campo di trattamento più un raggio di 5 cm che circonda le lesioni target 48 ore prima di una visita ambulatoriale e 48 ore dopo ogni sessione PDT. La protezione solare sarà consentita, ma non deve essere applicata al campo di trattamento più il raggio di 5 cm che circonda la/e lesione/i target entro circa 24 ore prima di una visita clinica.
• Accettazione di astenersi dall'abbronzatura prolungata e dall'uso di un solarium durante il periodo di osservazione clinica. I soggetti con ustioni solari all'interno delle aree di trattamento non possono essere inclusi fino a completa guarigione.
• Soggetti sani e soggetti con condizioni mediche clinicamente stabili, inclusi, ma non limitati a, ipertensione controllata, diabete mellito di tipo II, ipercolesterolemia e osteoartrite, potranno essere inclusi nello studio se il loro trattamento non è proibito da questo protocollo.
• Le donne in età fertile possono partecipare a questo studio solo se hanno un test di gravidanza su siero negativo allo screening e sono disposte a utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante il periodo di osservazione clinica dello studio.

Criteri di esclusione:

• Storia di ipersensibilità al 5-ALA oa qualsiasi ingrediente di BF-200 ALA che include fosfatidilcolina di soia.
• Ipersensibilità alle porfirine.
• Attuale trattamento con terapia immunosoppressiva.
• Presenza di fotodermatosi.
• Presenza di porfiria.
• Presenza di difetto della coagulazione ereditario o acquisito clinicamente significativo.

• Evidenza di condizioni mediche instabili clinicamente significative (CS), come:

  • Tumore metastatico o tumore con alta probabilità di metastasi.
  • Malattie cardiovascolari di classe III, IV (New York Heart Association [NYHA]).
  • Condizione immunosoppressiva.
  • Condizione ematologica, epatica, renale, neurologica o endocrina.
  • Condizione collagene-vascolare.
  • Condizione gastrointestinale.
• Malattie cardiovascolari, epatiche, renali, neurologiche, endocrine o altre malattie sistemiche clinicamente rilevanti che complicano l'attuazione del protocollo o l'interpretazione dei risultati dello studio.
• Sindrome di Gorlin o Xeroderma pigmentoso.
• Presenza e/o trattamento fisico di tumori cutanei diversi da sBCC (naïve) (ad es. melanoma maligno, carcinoma a cellule squamose (SCC), morbo di Bowen, BCC aggressivo o nBCC diagnosticato alla visita di screening mediante valutazione clinica) entro una distanza di ≤ 5 cm dalla lesione target più vicina entro 4 settimane prima della PDT (Visita 2) fino alla termine del periodo di osservazione clinica. Tuttavia, le lesioni sottoposte a biopsia che non sono state confermate idonee allo screening e che si trovano a una distanza > 5 cm da qualsiasi lesione/i che sarà inclusa nello studio possono essere rimosse chirurgicamente. Il trattamento con PDT o farmaci topici nel corso del periodo di osservazione clinica dello studio determina l'esclusione del soggetto.
• Se le lesioni sono valutate come non idonee dalla biopsia durante lo screening iniziale e queste lesioni sono localizzate entro una distanza di 5 cm da una lesione altrimenti idonea, questa lesione idonea deve essere esclusa dallo studio.
• Αny AK lesioni all'interno del campo di trattamento (area della lesione compreso il margine da 0,5 a 1,0 cm).
• Qualsiasi trattamento medico topico di AK, altri tumori cutanei non melanoma (NMSC) o melanoma (ad eccezione del trattamento IMP della/e lesione/i target) che inizia 12 settimane prima della Visita 2 (PDT-1) e dura fino alla fine del il periodo di osservazione clinica.

• Qualsiasi altro trattamento medico topico della pelle 12 settimane prima della Visita 2 (PDT-1) fino alla fine del periodo di osservazione clinica, ad eccezione di:

  • Trattamenti topici con corticosteroidi (consentiti durante tutto il periodo di osservazione clinica dello studio).
  • Farmaci antinfiammatori non steroidei topici (FANS come il diclofenac) (consentiti per tutto il periodo di osservazione clinica dello studio con la restrizione di 7 giorni prima e 7 giorni dopo la PDT).
• Inizio dell'assunzione di farmaci con ipericina o farmaci ad azione sistemica con potenziale fototossico o fotoallergico entro 8 settimane prima dello screening.

• Qualsiasi trattamento sistemico elencato di seguito, entro il periodo designato prima della PDT e durante il periodo di osservazione clinica.

  • Interferone - 6 settimane
  • Immunomodulatori o terapie immunosoppressive - 12 settimane
  • Farmaci citotossici - 6 mesi
  • Droghe sperimentali - 8 settimane
  • Farmaci noti per avere una maggiore tossicità d'organo - 8 settimane
  • Corticosteroidi (orali o iniettabili) - 6 settimane
  • MAL o ALA - 12 settimane
• Il trattamento sistemico con FANS non deve essere utilizzato 7 giorni prima e 7 giorni dopo la PDT. ASA (es. Aspirina®) fino a 100 mg/die, ibuprofene fino a 200 mg/die e paracetamolo (ad es. Tylenol®) è consentito durante questo periodo.
• Presenza di tatuaggi, infiammazioni cutanee, ferite, ecc. nel/i campo/i di trattamento più un raggio di 5 cm attorno alla/e lesione/i target.