Glicoproteine piastriniche nella trombocitopatia ereditaria: associazione con studi di aggregazione e gravità del sanguinamento
Valutazione delle glicoproteine di superficie piastrinica in pazienti con trombocitopatia ereditaria: associazione con studi di aggregazione e gravità del sanguinamento
I disturbi della funzione piastrinica sono caratterizzati da manifestazioni emorragiche mucocutanee variabili ed emorragie eccessive a seguito di interventi chirurgici o traumi. Generalmente, la maggior parte dei pazienti presenta manifestazioni emorragiche da lievi a moderate con un tempo di sanguinamento prolungato.
Gli studi sull'aggregazione e la secrezione piastrinica utilizzando il plasma ricco di piastrine (PRP) forniscono prove per la disfunzione piastrinica ma non sono né predittivi della gravità delle manifestazioni cliniche né dei meccanismi molecolari.
La tromboastenia di Glanzmann (GT) è una rara sindrome emorragica genetica autosomica recessiva caratterizzata da difetti nell'aggregometria piastrinica. Il fenotipo clinico dei pazienti con GT è variabile. Alcuni soffrono di sanguinamento grave, mentre altri hanno solo sanguinamento lieve. Alcuni studi hanno rilevato che la gravità del sanguinamento nella GT era influenzata dall'abbondanza e dal funzionamento dei recettori piastrinici coinvolti nell'aggregazione e nell'adesione.
Oltre a un'anamnesi completa, una diagnosi di GT richiede un esame di laboratorio completo, compresa l'analisi dell'aggregazione piastrinica e una conferma mediante citometria a flusso o western blotting con anticorpi monoclonali che riconoscono il complesso GPIIb/IIIa.
La citometria a flusso piastrinico è uno strumento emergente in ematologia diagnostica e terapeutica. È particolarmente adatto per studiare l'espressione dei recettori della superficie piastrinica sia qualitativamente che quantitativamente.
Scopo dello studio:-
- Determinare il ruolo della citometria a flusso come strumento di misurazione quantitativa delle glicoproteine di superficie delle piastrine in pazienti con trombocitopatie ereditarie e la sua correlazione con la gravità del sanguinamento di questi pazienti.
- Confrontare l'efficacia, i vantaggi e gli svantaggi tra citometria a flusso piastrinica e aggregometro nella diagnosi di varie trombocitopatie ereditarie.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio è uno studio osservazionale caso-controllo da svolgere presso il dipartimento di patologia clinica, ospedale universitario di Assiut, Università di Assiut, Egitto.
Saranno inclusi nello studio i pazienti con difetto piastrinico qualitativo ereditario con manifestazioni cliniche sotto forma di sanguinamento o emorragia mucocutanea. Gli individui con distribuzione di età e sesso simile al gruppo di pazienti fungeranno da controlli. Il gruppo di controllo non deve assumere farmaci o farmaci antipiastrinici nelle due settimane precedenti. Dovrebbero avere conta piastrinica e morfologia normali. Saranno esclusi dallo studio i pazienti sanguinanti con sanguinamento acquisito, difetti della coagulazione e quelli che assumono farmaci antiaggreganti piastrinici.
Tutti i pazienti con disturbi ereditari della funzione piastrinica saranno sottoposti a: -
I - Accurata raccolta dei dati anamnestici e degli esami clinici, tra cui:
Storia clinica di sanguinamento come (sedi, gravità e frequenza del sanguinamento, eventi correlati a traumi, storia di procedure chirurgiche, storia di menorragia nelle donne, storia di trasfusione di globuli rossi/piastrine.
II - Anamnesi familiare come consanguineità, complicanze emorragiche in qualsiasi genitore/fratello.
III - Classificazione della gravità del sanguinamento: secondo la scala di valutazione del sanguinamento dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) dal grado 1 al grado 4.
Verranno eseguite le seguenti indagini di routine: -
- Analisi dell'emocromo completo (CBC).
- Saggio del tempo di protrombina, della concentrazione e del rapporto internazionale normalizzato (INR).
- Saggio del tempo di tromboplastina parziale attivata.
- Analisi del livello di fibrinogeno e del tempo di trombina.
Le seguenti indagini specifiche:-
- Test di aggregazione piastrinica mediante aggregometro utilizzando quattro diversi agonisti (ADP, collagene, acido arachidonico e ristocetina) su Bio/Data PAP-8E.
- Analisi della citometria a flusso dei recettori piastrinici (CD 41, CD 61 e CD 42b) sullo strumento per citometria a flusso BD FACSCalibur.
La raccolta e l'analisi dei dati saranno effettuate mediante il programma informatico SPSS versione 21 Chicago USA. Dati espressi come media ± DS, media ± SE, numero e percentuale. Utilizzo del test di Manwhitny per determinare il significato della variabile numerica e del chiquadrato per determinare il significato della variabile non parametrica. La curva ROC è stata eseguita per determinare l'area sotto la curva (AUC), la sensibilità e la specificità per ciascun marcatore.
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Assiut, Egitto, 71515
- Reclutamento
- Assiut University Hospital
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Contatto:
- Mohammed Ashraf, M.Sc
- Numero di telefono: +201002867611
- Email: M1111a1111@yahoo.com
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti sanguinanti.
Criteri di esclusione:
- Difetti della coagulazione, e quelli sui farmaci antipiastrinici.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Caso di controllo
- Prospettive temporali: Trasversale
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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Difetto qualitativo ereditario delle piastrine
Manifestazioni cliniche sotto forma di sanguinamento mucocutaneo o emorragia. Saranno esclusi dallo studio i pazienti sanguinanti con disturbi emorragici acquisiti, difetti della coagulazione e quelli che assumono farmaci antipiastrinici. |
BD FACSCalibur strumento per citometria a flusso. La citometria a flusso piastrinico è uno strumento emergente in ematologia diagnostica e terapeutica. È particolarmente adatto per studiare l'espressione dei recettori della superficie piastrinica sia qualitativamente che quantitativamente. La citometria a flusso misura rapidamente le caratteristiche specifiche di un gran numero di cellule in sospensione. Tipicamente, le cellule sono etichettate con anticorpi monoclonali (mAb) coniugati in modo fluorescente.
Altri nomi:
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Controllo
Partecipanti sani normali, senza manifestazioni di disturbi emorragici.
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BD FACSCalibur strumento per citometria a flusso. La citometria a flusso piastrinico è uno strumento emergente in ematologia diagnostica e terapeutica. È particolarmente adatto per studiare l'espressione dei recettori della superficie piastrinica sia qualitativamente che quantitativamente. La citometria a flusso misura rapidamente le caratteristiche specifiche di un gran numero di cellule in sospensione. Tipicamente, le cellule sono etichettate con anticorpi monoclonali (mAb) coniugati in modo fluorescente.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Definizione di un protocollo per il dispositivo Flowcytometry da utilizzare nella diagnosi di routine dei casi con difetti ereditari della funzione piastrinica.
Lasso di tempo: 6 settimane
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Determinare la capacità della citometria a flusso di analizzare (determinare i livelli di espressione di ciascun marcatore di superficie in percentuale) le glicoproteine di superficie delle piastrine (CD 41, CD 61 e CD 42b) utilizzando lo strumento per citometria a flusso BD FACSCalibur in pazienti con trombocitopatie ereditarie e la sua correlazione con la gravità del sanguinamento di questi pazienti con l'istituzione di un protocollo da utilizzare nella diagnosi di routine di questi casi.
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6 settimane
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Hanan Galal, MD, Assiut University
- Cattedra di studio: Madleen Adel, MD, Assiut University
- Cattedra di studio: Eman Nasr-Eldin, MD, Assiut University
- Direttore dello studio: Mohammed Ashraf, M.Sc, Assiut University
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Zhou L, Jiang M, Shen H, You T, Ding Z, Cui Q, Ma Z, Yang F, Xie Z, Shi H, Su J, Cao L, Lin J, Yin J, Dai L, Wang H, Wang Z, Yu Z, Ruan C, Xia L. Clinical and molecular insights into Glanzmann's thrombasthenia in China. Clin Genet. 2018 Aug;94(2):213-220. doi: 10.1111/cge.13366. Epub 2018 May 22.
- Harrison P. Assessment of platelet function in the laboratory. Hamostaseologie. 2009 Jan;29(1):25-31.
- Saboor M, Moinuddin M, Ilyas S. New horizons in platelets flow cytometry. Malays J Med Sci. 2013 Mar;20(2):62-6.
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Completamento primario (Anticipato)
Completamento dello studio (Anticipato)
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Primo Inserito (Effettivo)
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Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
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Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 17200237
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