Efficacia comparativa di EIBI e ABA adattivo per bambini con autismo (ISOLDE)

Sfondo: Circa 15.000 bambini con disturbo dello spettro autistico (ASD) nelle famiglie militari attualmente ricevono interventi di analisi comportamentale applicata (ABA) attraverso l'assicurazione TRICARE. Ciò include l'intervento comportamentale intensivo precoce (EIBI), che prevede 20 o più ore settimanali di istruzione individualizzata basata sull'ABA ed è spesso considerato lo standard di cura per i bambini piccoli e in età prescolare con ASD. La ricerca indica che l'EIBI accelera lo sviluppo delle capacità cognitive e adattive in molti bambini con ASD. Tuttavia, la base di prove presenta importanti lacune, in particolare una carenza di studi randomizzati controllati (RCT), dati limitati sul fatto che l'EIBI riduca i sintomi dell'ASD e pochi studi sugli esiti dell'EIBI in contesti comunitari come le agenzie private in cui la maggior parte dei bambini con ASD riceve servizi . Inoltre, l'EIBI è costoso e richiede un notevole impegno di tempo e fatica da parte dei bambini e delle famiglie.

Più recentemente, la ricerca ha scoperto che interventi ABA meno intensivi e limitati nel tempo possono mirare efficacemente a specifiche caratteristiche fondamentali e associate dell'ASD. Con questi ultimi dati, i ricercatori affermano che un approccio individualizzato all'adattamento e alla combinazione di interventi mirati potrebbe essere almeno altrettanto efficace dell'EIBI, ma ridurre sostanzialmente le spese di tempo e risorse. I ricercatori chiamano questo approccio adattivo, modulare ABA (MABA).

Obiettivi/Ipotesi: i ricercatori propongono di confrontare l'EIBI come di consueto, fornito per circa 20 ore settimanali, e il MABA, fornito fino a 10 ore settimanali, in un RCT di 24 settimane su 132 bambini con ASD, di età inferiore ai 5 anni, in famiglie militari. Ipotizzano che, alla fine dell'intervento, il MABA non sarà meno efficace dell'EIBI come al solito, o solo leggermente, sulla misura dell'esito primario (una misura standardizzata delle abilità adattive). Gli investigatori ipotizzano inoltre che, ai follow-up condotti 24 settimane dopo l'intervento e 90 settimane e/o quando i bambini hanno 5 anni, il MABA sarà superiore all'EIBI sugli esiti primari e secondari del bambino (test della funzione cognitiva e linguistica, genitori e sintomi ASD valutati dal fornitore e abilità adattive) e sui risultati dei genitori (stress dei genitori e senso di competenza).

Obiettivi specifici: l'obiettivo principale è confrontare EIBI e MABA sui risultati chiave di bambini e genitori dopo 24 settimane di intervento, a un follow-up di 24 settimane (settimana 48) e all'età di 5 anni e/o 90 settimane. Gli investigatori intendono anche esplorare se il funzionamento del bambino e l'ambiente familiare moderino gli effetti dell'intervento ed esaminare i potenziali facilitatori e ostacoli alla futura implementazione del MABA (ad esempio, consenso dei genitori e del fornitore, fedeltà dell'intervento, costo).

Design: 132 bambini con ASD saranno randomizzati per ricevere 24 settimane di 1) EIBI come al solito per circa 20 ore settimanali o 2) MABA in cui i bambini iniziano con un intervento incentrato sulla comunicazione sociale 5 ore settimanali per 4 settimane e poi, a seconda della valutazione clinica della loro risposta, continuare in questo intervento o ricevere un intervento aumentato per 20 settimane, fino a 10 ore a settimana. Sia l'EIBI che il MABA utilizzano un sistema di consegna a più livelli in cui paraprofessionisti qualificati forniscono la maggior parte dell'intervento diretto sotto la supervisione di professionisti autorizzati o accreditati. I partecipanti saranno reclutati da 4 siti che hanno rapporti di lunga data con le basi militari vicine: Vanderbilt University Medical Center, Cleveland Clinic, Nationwide Children's Hospital e May Institute. Esperti di famiglie militari consiglieranno il gruppo di studio sull'attuazione dello studio. Le misure di esito del bambino valutano 1) abilità adattive, 2) sintomi ASD, 3) cognizione e 4) linguaggio. Le misure di outcome dei genitori valutano lo stress e il senso di competenza del caregiver. Verranno utilizzati modelli misti lineari (LMM) per confrontare i due interventi in termini di variazione dei risultati su ciascuna misura dal basale fino all'endpoint primario (fine dell'intervento alla settimana 24) e alle valutazioni di follow-up. Per esplorare i moderatori, gli investigatori aumenteranno gli LMM con analisi di regressione standard moderate (cioè covariate per trattamento). Per esaminare l'implementazione, i ricercatori confronteranno EIBI e MABA su variabili di implementazione come buy-in, fedeltà e costo.