Valutare l'efficacia e la sicurezza di parsaclisib e ruxolitinib nei partecipanti con mielofibrosi (LIMBER-313)
6 ottobre 2025 aggiornato da: Incyte Corporation
Uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo sulla combinazione dell'inibitore PI3Kδ Parsaclisib e Ruxolitinib nei partecipanti con mielofibrosi
Lo scopo dello studio è confrontare l'efficacia di parsaclisib quando combinato con ruxolitinb rispetto al placebo combinato con ruxolitinib nei partecipanti con mielofibrosi.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco sulla combinazione dell'inibitore PI3Kδ parsaclisib o placebo corrispondente e dell'inibitore JAK1/2 ruxolitinib in partecipanti con PMF o MF secondaria (PPV-MF o PET-MF) con categoria di rischio DIPSS di livello intermedio o alto. I potenziali partecipanti non devono aver ricevuto una precedente terapia MF con un inibitore JAK o un inibitore PI3K. Dopo che i partecipanti sono stati determinati per essere idonei per lo studio e hanno completato la valutazione del diario dei sintomi al basale per 7 giorni, saranno randomizzati in 1 dei 2 gruppi di trattamento, con stratificazione per la conta piastrinica (≥ 100 × 10^9/L vs 50 a < 100 × 10^9/L inclusi) e categoria di rischio DIPSS (alto vs intermedio-2 vs intermedio-1).
Una volta che tutti i partecipanti arruolati hanno completato le valutazioni della settimana 24, lo studio sarà aperto e i partecipanti randomizzati al placebo avranno l'opportunità di passare per iniziare a ricevere parsaclisib, insieme a ruxolitinib continuato, purché i parametri ematologici siano adeguati.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
252
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Linz, Austria, 04020
- Ordensklinikum Linz Gmbh Elisabethinen
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Saint P�LTEN, Austria, 03100
- Universitaetsklinikum St. Poelten
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Vienna, Austria, 01140
- Hanusch-Krankenhaus Der Wiener Gebietskrankenkasse
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Vienna, Austria, 01140
- Hanusch-Krankenhaus Wiener Gebietskrankenkasse
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Bruges, Belgio, 08000
- A.Z. St.-Jan A.V.
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Brussels, Belgio, 01000
- Cliniques Universitaires Ucl Saint-Luc
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Charleroi, Belgio, 06000
- Grand hospital de Charleroi
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Hasselt, Belgio, 03500
- Jessa Ziekenhuis
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Roeselare, Belgio, 08800
- AZ Delta
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Baoding, Cina, 71000
- Affiliated Hospital of Hebei University
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Beijing, Cina, 100091
- Peking University Third Hospital
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Beijing, Cina, 100044
- Peking University People'S Hospital (Pkuph) - Institute of Hematology
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Changchun, Cina, 130021
- The First Hospital of Jilin University
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Changsha, Cina, 410008
- Xiangya Hospital Central South University
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Fuzhou, Cina, 350001
- Fujian Medical University Union Hospital
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Guangzhou, Cina, 510515
- Nanfang Hospital
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Guangzhou, Cina, 510080
- Guangdong Provincial of People Hospital
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Hangzhou, Cina, 310003
- The First Affiliated Hospital of Zhejiang University
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Harbin, Cina, 150010
- Harbin Institute of Hematology and Oncology
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Hefei, Cina, 230001
- Anhui Provincial Hospital
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Hohhot, Cina, 10050
- The Affiliated Hospital of Inner Mongolia Medical University
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Jinan, Cina, 250013
- Jinan Central Hospital
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Lanzhou, Cina, 730000
- The First Hospital of Lanzhou University
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Lanzhou, Cina, 730030
- Lanzhou University Second Hospital
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Nanchang, Cina, 330006
- The First Affiliated Hospital of Nanchang University
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Nanchang, Cina, 330000
- Jiangxi Provincial of People Hospital
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Nanjing, Cina, 210029
- Jiangsu Province Hospital
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Shanghai, Cina, 200032
- Zhongshan Hospital Fudan University
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Shenzhen, Cina, 518055
- Shenzhen University Hospital
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Shijiazhuang, Cina, 50000
- The Second Hospital of Hebei Medical University
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Tianjin, Cina, 300052
- Tianjin Medical University General Hospital
-
Wenzhou, Cina, 325000
- The First Affiliated Hospital of Wenzhou Medical University
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Wuhan, Cina, 430022
- Union Hospital affiliated to Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
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Yantai, Cina, 264000
- Yantai Yuhuangding Hospital
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Zhengzhou, Cina, 450003
- Henan Provincial Peoples Hospital
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Seoul, Corea del Sud, 03080
- Seoul National University Hospital
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Seoul, Corea del Sud, 03651
- Samsung Medical Center
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Seoul, Corea del Sud, 06591
- THE CATHOLIC UNIVERSITY OF KOREA SEOUL ST. MARY�S HOSPITAL
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Wŏnju, Corea del Sud, 26426
- Wonju Severance Christian Hospital
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Aalborg, Danimarca, 09000
- Aalborg University Hospital
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Odense, Danimarca, 05000
- Odense University Hospital
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Helsinki, Finlandia, FI-00029
- Helsinki University Central Hospital
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LE Chesnay-rocquencourt, Francia, 78157
- Centre Hospitalier de Versailles - Hopital Andre Mignot
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La Tronche, Francia, 38700
- Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes (Chu Grenoble Alpes) - Hopital Albert Michallon
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Limoges, Francia, 87042
- CHU Limoges - Hopital Dupuytren
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Nantes, Francia, 44093
- Centre Hospitalier Universitaire de Nantes (CHU de Nantes) - Hotel-Dieu
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Nîmes, Francia, 30900
- Chu Nimes
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Paris, Francia, 75010
- Ap-Hp Groupe Hospitalier Saint-Louis Lariboisiere Fernand-Widal Site Saint Louis (Paris)
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Pierre-Bénite, Francia, 69495
- Hospices Civils de Lyon Centre Hospitalier Lyon Sud
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Poitiers, Francia, 86021
- Hospital de La Miletrie
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Rennes, Francia, 35033
- Chu de Rennes - Hospital Pontchaillou
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Roubaix, Francia, 59100
- Centre Hospitalier de Roubaix
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Halle, Germania, 06120
- Universitätsklinikum Halle (Saale)
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Kassel, Germania, 34125
- Klinikum Kassel Gmbh
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Magdeburg, Germania, 39120
- Universitätsklinikum Magdeburg A.ö.R.
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Rostock, Germania, 18057
- Universitaetsmedizin Rostock
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Chiba, Giappone, 260-8677
- Chiba Cancer Center
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Chūō, Giappone, 409-3898
- University of Yamanashi Hospital
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Fukuoka, Giappone, 812-8582
- Kyushu University Hospital
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Himeji-shi, Giappone, 670-8540
- Japanese Red Cross Society Himeji Hospital
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Hirakata, Giappone, 573-1191
- Kansai Medical University Hospital
-
Isehara, Giappone, 2591193
- Tokai University Hospital
-
Kagoshima, Giappone, 890-8520
- Kagoshima University Hospital
-
Kitakyushu-shi, Giappone, 807-8556
- Hospital of the University of Occupation and Environmental Health
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Kobe, Giappone, 650-0047
- Kobe City Medical Center General Hospital
-
Kumamoto, Giappone, 862-8655
- Kumamoto Shinto General Hospital
-
Miyazaki, Giappone, 889-1692
- University of Miyazaki Hospital
-
Nagoya, Giappone, 453-8511
- Japanese Red Cross Nagoya Daini Hospital
-
Osaka, Giappone, 545-8585
- Osaka Metropolitan University Hospital
-
Saitama, Giappone, 343-8555
- Dokkyo Medical University Saitama Medical Center
-
Sapporo, Giappone, 003-0006
- Hokuyukai Sapporo Hokuyu Hospital
-
Sendai, Giappone, 980-8574
- Tohoku University Hospital
-
Tokyo, Giappone, 113-8431
- Juntendo University Hospital
-
Tokyo, Giappone, 113-8603
- Nippon Medical School Hospital
-
Tsu, Giappone, 514-0001
- Mie University Hospital
-
Yokohama, Giappone, 221-0855
- Yokohama Municipal Citizens Hospital
-
Ōgaki, Giappone, 5038502
- Ogaki Municipal Hospital
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BEER Yaaqov, Israele, 70300
- Shamir Medical Center Formerly Assaf Harofeh Medical Center
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Haifa, Israele, 31999
- Rambam Health Care Campus
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Jerusalem, Israele, 91120
- Hadassah Hebrew University Medical Center Ein Karem Hadassah
-
Petah Tikva, Israele, 49100
- Davidoff Cancer Center Rabin Medical Center
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Rehovot, Israele, 76100
- Kaplan Medical Center
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Tel Aviv, Israele, 64239
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
-
Tel Aviv, Israele, 69710
- Assuta Ramat Hahayal
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Bologna, Italia, 40138
- Lstituto Di Ematologia Lorenzo Ea.Seragnoli Universita Degli Studi Di Bologna - Policlinico S. Or
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Catania, Italia, 95123
- Azienda Policlinico Vittorio Emanuele
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Genova, Italia, 16132
- Universita Degli Studi Di Genova - Facolta Di Medicina E Chirurgia
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Meldola, Italia, 47014
- Istituto Romagnolo Per Lo Studio Dei Tumori Dino Amadori
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Milan, Italia, 20132
- Istituto Di Ricovero E Cura A Carattere Scientifico (Irccs) Ospedale San Raffaele
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Milan, Italia, 20122
- Fondazione Irccs Ca Granda Ospedale Maggiore
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Napoli, Italia, 80131
- Universita Di Napoli Federico Ii
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Palermo, Italia, 90146
- Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Villa Sofia - Cervello
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Pesaro, Italia, 61122
- Aormn Hospital Hematology and Bmt Center
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Reggio Calabria, Italia, 89133
- Grande Ospedale Metropolitano Bianchi-Melacrino-Morelli
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Roma, Italia, 00168
- Policlinico Universitario Agostino Gemelli Universita Cattolica Del Sacro Cuore
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Roma, Italia, 00133
- Universita Di Roma Tor Vergata
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Roma, Italia, 00161
- Universita Di Roma
-
Rome, Italia, 00168
- Policlinico Universitario Agostino Gemelli Universita Cattolica Del Sacro Cuore
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Salerno, Italia, 84131
- AOU San Giovanni di Dio e Ruggi d'Aragona
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Taranto, Italia, 74123
- Azienda Ospedaliera San Giuseppe Moscati
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Udine, Italia, 33100
- Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale ASU FC
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Varese, Italia, 21100
- A.O. Universitaria Ospedale Di Circolo E Fondazione Macchi
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Verona, Italia, 37134
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona (Ospedale Borgo Roma)
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Bergen, Norvegia, 05021
- Haukeland University Hospital
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L�RENSKOG, Norvegia, 01478
- Akershus University Hospital
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Gdansk, Polonia, 80-214
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
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Katowice, Polonia, 40-027
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Im. Andrzeja Mielckiego
-
Katowice, Polonia, 41-519
- Pratia Hematologia Katowice
-
Krakow, Polonia, 31-501
- Sp Zoz Szpital Uniwersytecki
-
Lublin, Polonia, 20-081
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1
-
Warsaw, Polonia, 02-776
- Institute of Hematology and Transfusion Medicine
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-
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Boston, Regno Unito, PE21 9QS
- United Lincolnshire Hospitals
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Gloucester, Regno Unito, GL1 3NN
- Gloucestershire Royal Hospital
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London, Regno Unito, NW1 2BU
- University College London Hospitals Nhs Foundation Trust
-
London, Regno Unito, EC1A 7BE
- Barts Health Nhs Trust - St Bartholomews Hospital
-
Sheffield, Regno Unito, S5 7AT
- Sheffield Teaching Hospitals Nhs Foundation Trust - Weston Park Hospital
-
Stoke-on-Trent, Regno Unito, ST4 6QG
- University Hospital of North Midlands NHS Trust
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Alicante, Spagna, 3010
- Hospital General Unviersitario de Alicante
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Badalona, Spagna, 08916
- Ico Hospital Germans Trias I Pujol
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Barcelona, Spagna, 08003
- Hospital del Mar
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Barcelona, Spagna, 08035
- Hospital General Universitario Vall D Hebron
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Barcelona, Spagna, 08908
- ICO-Hospital Duran i Reynals
-
Barcelona, Spagna, 08908
- Institut Catala Doncologia Ico - Hospital Duran I Reynals Location
-
Barcelona, Spagna, 08916
- Ico Hospital Germans Trias I Pujol
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Bilbao, Spagna, 48013
- Hospital de Basurto
-
El Palmar, Spagna, 30120
- Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
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Granada, Spagna, 18014
- Hospital Universitario Virgen de las Nieves
-
Las Palmas de Gran Canaria, Spagna, 35010
- Hospital Universitario Insular de Gran Canaria
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Madrid, Spagna, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Madrid, Spagna, 28040
- Fundacian Jimnez Diaz
-
Murcia, Spagna, 30008
- Hospital General Universitario Morales Meseguer
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Salamanca, Spagna, 37007
- Hospital Clinico Universitario de Salamanca
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Valencia, Spagna, 46017
- Hospital Universitario Doctor Peset
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Valencia, Spagna, 46000
- Hospital Universitari i Politècnic La Fe
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-
Alaska
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Anchorage, Alaska, Stati Uniti, 99508
- Alaska Oncology and Hematology
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-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85054
- Mayo Clinic Rochester
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California
-
Berkeley, California, Stati Uniti, 94704
- Sutter Health Alta Bates Summit Medical Center Absmc Alta Bates Summit Comprehensive Cancer Center
-
Fresno, California, Stati Uniti, 93720
- cCare
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095-3075
- UCLA School of Medicine
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027-6005
- California Research Institute (Cri)
-
San Diego, California, Stati Uniti, 92103
- Scripps Clinic
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San Luis Obispo, California, Stati Uniti, 93401
- Coastal Integrated Cancer Care-Cicc
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Connecticut
-
Stamford, Connecticut, Stati Uniti, 06904
- Stamford Hospital-Medical Oncology Hematology
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-
District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20057
- Georgetown University
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
- Emory University
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Kansas
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Westwood, Kansas, Stati Uniti, 66205
- University of Kansas Hospital Authority
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40536
- University of Kentucky-Markey Cancer Center
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-
Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
- Tulane University
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
- Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64114
- MidAmerica Cancer Care
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New Jersey
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Brick, New Jersey, Stati Uniti, 08724
- New Jersey Hematology Oncology Associates LLC
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Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07960
- Morristown Medical Center-Atlantic Health System
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New York
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Buffalo, New York, Stati Uniti, 14263
- Roswell Park Cancer Institute
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Hawthorne, New York, Stati Uniti, 10532
- Westchester Medical Center Advanced Oncology and Infusion Center
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New York, New York, Stati Uniti, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
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New York, New York, Stati Uniti, 10029
- Mount Sinai School of Medicine
-
The Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
- Montefiore Medical Center
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
- Duke Cancer Center
-
Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
- Wake Forest Baptist Medical Center
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-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
- Ohio State University
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Oregon
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Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- Oregon Health & Science University
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Portland, Oregon, Stati Uniti, 97227
- Kaiser Permanente-Northwest
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South Dakota
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Sioux Falls, South Dakota, Stati Uniti, 57103
- Avera Cancer Institute
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75246-2092
- Texas Oncology-Baylor Sammons Cancer Center
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Houston Methodist Hospital
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77025
- Kelsey Seybold Clinic
-
Spring, Texas, Stati Uniti, 77380
- Renovatio Clinical
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Washington
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Everett, Washington, Stati Uniti, 98201
- Providence Regional Medical Center Everett
-
Seattle, Washington, Stati Uniti, 98109
- Seattle Cancer Care Alliance
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Adana, Turchia (Türkiye), 01250
- Baskent University Adana Hospital
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Ankara, Turchia (Türkiye), 06500
- Gazi University Hospital Gazi University Faculty of Medicine
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Istanbul, Turchia (Türkiye), 34214
- Istanbul Medipol Universitesi Ibagcilar Medipol Mega Universitesi Hastanesi
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Istanbul, Turchia (Türkiye), 34662
- Baskent University Istanbul Hospital
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Izmir, Turchia (Türkiye), 35040
- Ege University Hospital
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Izmir, Turchia (Türkiye), 35340
- Dokuz Eylul University
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Samsun, Turchia (Türkiye), 55200
- Ondokuz Mayis University Medicine Faculty
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi di PMF, PPV-MF o PET-MF.
- Categoria di rischio DIPSS intermedio-1, intermedio-2 o alto.
- Milza palpabile ≥ 5 cm al di sotto del margine costale sinistro all'esame obiettivo alla visita di screening.
- Sintomi attivi di MF alla visita di screening, come dimostrato dalla presenza di un TSS ≥ 10 utilizzando lo Screening Symptom Form.
- Partecipanti con un punteggio del performance status ECOG pari a 0, 1 o 2.
- Campione di biopsia del midollo osseo di screening e referti patologici disponibili ottenuti nei 2 mesi precedenti o disponibilità a sottoporsi a una biopsia del midollo osseo allo screening / al basale; disponibilità a sottoporsi a biopsia del midollo osseo alla settimana 24 e successivamente ogni 24 settimane. Il campione bioptico di screening/basale deve mostrare la diagnosi di MF.
- Aspettativa di vita di almeno 24 settimane.
- Disponibilità ad evitare la gravidanza o la procreazione di figli.
Criteri di esclusione:
- Uso precedente di qualsiasi inibitore JAK.
- Terapia precedente con qualsiasi farmaco che inibisce PI3K (esempi di farmaci mirati a questo percorso includono ma non sono limitati a INCB040093, idelalisib, duvelisib, buparlisib, copanlisib e umbralisib).
- Uso di una terapia farmacologica sperimentale per la MF o qualsiasi altro farmaco standard (ad es. danazolo, idrossiurea) utilizzato per la MF entro 3 mesi dall'inizio del farmaco in studio e/o mancanza di recupero da tutte le tossicità dalla terapia precedente a ≤ Grado 1.
- Incapacità di deglutire il cibo o qualsiasi condizione del tratto gastrointestinale superiore che precluda la somministrazione di farmaci per via orale.
- Anamnesi recente di inadeguata riserva di midollo osseo.
- Funzionalità epatica e renale inadeguata allo screening.
- Infezione batterica, fungina, parassitaria o virale attiva che richiede terapia.
- Infezione attiva da HBV o HCV che richiede trattamento o a rischio di riattivazione di HBV.
- Infezione da HIV nota.
- Malattia cardiaca incontrollata, grave o instabile che, secondo l'opinione dello sperimentatore, può mettere a repentaglio la sicurezza del partecipante o il rispetto del protocollo.
- Malignità invasiva attiva nei 2 anni precedenti.
- Irradiazione splenica entro 6 mesi prima di ricevere la prima dose del farmaco in studio.
- Uso concomitante di qualsiasi farmaco proibito.
- Dipendenza attiva da alcol o droghe che interferirebbe con la capacità di soddisfare i requisiti dello studio.
- Uso di qualsiasi potente inibitore o induttore del CYP3A4 entro 14 giorni o 5 emivite (qualunque sia il più lungo) prima della prima dose del farmaco in studio o prevista durante lo studio.
- Recupero inadeguato da tossicità e/o complicanze da un intervento chirurgico importante prima di iniziare la terapia.
- Attualmente in allattamento o incinta.
- Qualsiasi condizione che, a giudizio dello sperimentatore, interferirebbe con la piena partecipazione allo studio, inclusa la somministrazione del farmaco in studio e la partecipazione alle visite di studio richieste; rappresentare un rischio significativo per il partecipante; o interferire con l'interpretazione dei dati dello studio.
- Storia di irAE di grado 3 o 4 da precedente immunoterapia.
- Ricezione di qualsiasi vaccino vivo entro 30 giorni dalla prima dose del farmaco in studio
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Gruppo A: parsaclisib + ruxolitinib
I partecipanti riceveranno parsaclisib e ruxolitinib a partire dal giorno 1 per la durata dello studio, la dose di ruxolitinib sarà determinata dalla conta piastrinica al basale.
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parsaclisib sarà somministrato per via orale QD
Altri nomi:
ruxolitinib verrà somministrato BID per via orale
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Gruppo B: placebo + ruxolitinib
I partecipanti riceveranno placebo e ruxolitinib a partire dal giorno 1 per la durata dello studio, la dose di ruxolitinib sarà determinata dalla conta piastrinica al basale.
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il placebo verrà somministrato QD per via orale
ruxolitinib verrà somministrato BID per via orale
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una riduzione ≥ 35% del volume della milza dal basale alla settimana 24 misurata mediante risonanza magnetica [MRI] (o scansione di tomografia computerizzata [CT] nei partecipanti idonei)
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 24
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I partecipanti hanno effettuato una risonanza magnetica dell'addome superiore e inferiore e del bacino per determinare il volume della milza.
Una scansione TC è stata sostituita per i partecipanti che non erano candidati alla risonanza magnetica o quando la risonanza magnetica non era prontamente disponibile.
La determinazione della lunghezza della milza al di sotto del margine costale sinistro è stata misurata mediante palpazione, utilizzando un righello flessibile fornito dallo sponsor.
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Linea di base; Settimana 24
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Percentuale di partecipanti che hanno avuto una riduzione ≥50% del punteggio totale dei sintomi (TSS) dal basale alla settimana 24 misurato dal diario del modulo di valutazione dei sintomi della mielofibrosi v4.0 (MFSAF v4.0)
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 24
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I sintomi della mielofibrosi sono stati valutati utilizzando il diario MFSAF v4.0.
L'MFSAF v4.0 è composto da 7 punteggi dei sintomi individuali (affaticamento, sudorazione notturna, prurito, fastidio addominale, dolore sotto le costole sinistre, sazietà precoce, dolore osseo), ciascuno raccolto quotidianamente utilizzando un punteggio da 0 (nessun sintomo) a 10 (peggiori sintomi immaginabili).
Il TSS giornaliero (da 0 a 70) è la somma dei 7 punteggi dei sintomi individuali raccolti nello stesso giorno.
Un TSS più elevato indica sintomi più gravi.
Il TSS mancava se mancavano punteggi individuali.
Le osservazioni con date mancanti sono state escluse dall'analisi.
Il punteggio totale al basale/settimana 24 è stato definito come la media dei punteggi totali giornalieri degli ultimi 7 giorni prima della prima dose di parsaclisib, placebo o ruxolitinib/la visita della settimana 24.
I punteggi totali del basale/settimana 24 mancavano se mancavano ≥4 dei 7 punteggi totali giornalieri.
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Linea di base; Settimana 24
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Variazione del TSS dal basale alla settimana 24 misurata dal diario MFSAF v4.0
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 24
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I sintomi della mielofibrosi sono stati valutati utilizzando il diario MFSAF v4.0.
L'MFSAF v4.0 è composto da 7 punteggi dei sintomi individuali (affaticamento, sudorazione notturna, prurito, fastidio addominale, dolore sotto le costole sinistre, sazietà precoce, dolore osseo), ciascuno raccolto quotidianamente utilizzando un punteggio da 0 (nessun sintomo) a 10 (peggiori sintomi immaginabili).
Il TSS giornaliero (da 0 a 70) è la somma dei 7 punteggi dei sintomi individuali raccolti nello stesso giorno.
Un TSS più elevato indica sintomi più gravi.
Il TSS mancava se mancavano punteggi individuali.
Le osservazioni con date mancanti sono state escluse dall'analisi.
Il punteggio totale al basale/settimana 24 è stato definito come la media dei punteggi totali giornalieri degli ultimi 7 giorni prima della prima dose di parsaclisib, placebo o ruxolitinib/la visita della settimana 24.
I punteggi totali del basale/settimana 24 mancavano se mancavano ≥4 dei 7 punteggi totali giornalieri.
La variazione rispetto al basale è stata calcolata come il valore post-basale meno il valore del basale.
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Linea di base; Settimana 24
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Tempo alla prima riduzione ≥50% della TSS misurata dal diario MFSAF v4.0
Lasso di tempo: Linea di base; fino alla settimana 24
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I sintomi della mielofibrosi sono stati valutati utilizzando il diario MFSAF v4.0.
L'MFSAF v4.0 è composto da 7 punteggi dei sintomi individuali (affaticamento, sudorazione notturna, prurito, fastidio addominale, dolore sotto le costole sinistre, sazietà precoce, dolore osseo), ciascuno raccolto quotidianamente utilizzando un punteggio da 0 (nessun sintomo) a 10 (peggiori sintomi immaginabili).
Il TSS giornaliero (da 0 a 70) è la somma dei 7 punteggi dei sintomi individuali raccolti nello stesso giorno.
Un TSS più elevato indica sintomi più gravi.
Il TSS mancava se mancavano punteggi individuali.
Le osservazioni con date mancanti sono state escluse dall'analisi.
Il punteggio totale al basale/settimana 24 è stato definito come la media dei punteggi totali giornalieri degli ultimi 7 giorni prima della prima dose di parsaclisib, placebo o ruxolitinib/la visita della settimana 24.
I punteggi totali del basale/settimana 24 mancavano se mancavano ≥4 dei 7 punteggi totali giornalieri.
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Linea di base; fino alla settimana 24
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Sopravvivenza complessiva
Lasso di tempo: fino a 749 giorni
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La sopravvivenza globale è stata definita come l’intervallo tra la data di randomizzazione e la data di morte per qualsiasi causa.
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fino a 749 giorni
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Numero di partecipanti con qualsiasi evento avverso emergente dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: fino a 960 giorni
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Un evento avverso (EA) è definito come qualsiasi evento medico sfavorevole associato all'uso di un farmaco negli esseri umani, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato al farmaco o meno.
Un evento avverso potrebbe quindi essere qualsiasi segno sfavorevole o non intenzionale (incluso un risultato di laboratorio anomalo), sintomo o malattia (nuova o esacerbata) temporaneamente associata all'uso del trattamento in studio.
Un TEAE è definito come qualsiasi evento avverso riportato per la prima volta o il peggioramento di un evento preesistente dopo la prima dose del farmaco in studio fino a 30-35 giorni dopo l'ultima dose di parsaclisib/placebo corrispondente o ruxolitinib.
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fino a 960 giorni
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Numero di partecipanti con qualsiasi TEAE di grado 3 o superiore
Lasso di tempo: fino a 960 giorni
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Un evento avverso è definito come qualsiasi evento medico sfavorevole associato all’uso di un farmaco negli esseri umani, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato al farmaco o meno.
Un TEAE è definito come qualsiasi evento avverso riportato per la prima volta o il peggioramento di un evento preesistente dopo la prima dose del farmaco in studio fino a 30-35 giorni dopo l'ultima dose di parsaclisib/placebo corrispondente o ruxolitinib.
La gravità degli eventi avversi è stata valutata utilizzando i criteri comuni di terminologia per gli eventi avversi (CTCAE) v5.0, gradi da 1 a 5. Grado 1: lieve; sintomi asintomatici o lievi; solo osservazioni cliniche o diagnostiche; intervento non indicato.
Grado 2: moderato; indicato intervento minimo, locale o non invasivo; limitazione delle attività strumentali della vita quotidiana (ADL).
Grado 3: grave o significativo dal punto di vista medico ma non immediatamente pericoloso per la vita; indicato ricovero o prolungamento del ricovero; disabilitazione; limitare le ADL per la cura di sé.
Grado 4: indicato intervento urgente pericoloso per la vita.
Grado 5: morte correlata ad AE.
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fino a 960 giorni
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Tempo di insorgenza di una riduzione ≥35% del volume della milza
Lasso di tempo: fino a 925 giorni
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Il tempo necessario alla prima riduzione ≥35% del volume della milza è definito come il tempo dalla randomizzazione al primo momento in cui i partecipanti hanno avuto una riduzione ≥35% del volume della milza.
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fino a 925 giorni
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Durata del mantenimento di una riduzione ≥35% del volume della milza
Lasso di tempo: fino a 925 giorni
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La durata della riduzione ≥35% rispetto al basale del volume della milza è stata definita come l’intervallo tra la prima misurazione del volume della milza che rappresentava una riduzione ≥35% rispetto al basale e la data della prima misurazione che non rappresentava più una riduzione ≥35% rispetto al basale.
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fino a 925 giorni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Albert Assad, M.D, Incyte Corporation
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
24 maggio 2021
Completamento primario (Effettivo)
3 agosto 2023
Completamento dello studio (Effettivo)
25 novembre 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
11 settembre 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
11 settembre 2020
Primo Inserito (Effettivo)
16 settembre 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
21 ottobre 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
6 ottobre 2025
Ultimo verificato
1 settembre 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- INCB 50465-313/LIMBER-313
- 2020-003130-21 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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SÌ
Descrizione del piano IPD
Incyte condivide i dati con ricercatori esterni qualificati dopo che è stata presentata una proposta di ricerca. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.
La disponibilità dei dati di prova è conforme ai criteri e al processo descritti su https://www.incyte.com/our-company/compliance-and-transparency
Periodo di condivisione IPD
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Criteri di accesso alla condivisione IPD
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Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
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Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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