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Cellule NK simili alla memoria indotte da citochine in AML recidivante/refrattaria e MDS

23 febbraio 2022 aggiornato da: Washington University School of Medicine

Uno studio di fase 2 sulle cellule NK simili alla memoria indotte da citochine in AML recidivante/refrattaria e MDS

I pazienti con leucemia mieloide acuta recidivante/refrattaria (AML) o sindrome mielodisplastica (MDS) riceveranno chemioterapia linfodepletiva (Flu/Cy) e due infusioni di cellule NK simili alla memoria indotte da citochine alla dose massima tollerata precedentemente definita (MTD), quattordici giorni di distanza. Ai pazienti verrà somministrata una bassa dose di rhIL-2 per l'espansione in vivo dopo l'infusione cellulare. I pazienti saranno valutati per l'efficacia e la sicurezza anti-leucemica. Sarà presa in considerazione la reinfusione di pazienti che hanno avuto una ricaduta dopo la risposta clinica.

Panoramica dello studio

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 2

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • LMA refrattaria senza CR dopo terapia di induzione (fallimento di induzione primaria); AML recidivato dopo aver ottenuto una risposta completa; LMA progressiva dopo terapia non intensiva (ad es. HMA + venetoclax o terapia mirata); SMD da rischio intermedio a rischio molto alto secondo IPSS-R recidivante o refrattaria dopo una precedente terapia con un regime contenente HMA
  • Almeno 18 anni di età.
  • Donatore allogenico disponibile che soddisfa i seguenti criteri:

    • In grado e disposto a sottoporsi a cicli multipli di leucaferesi
    • Almeno 18 anni di età
    • In generale buona salute e in grado di tollerare dal punto di vista medico la leucaferesi necessaria per la raccolta delle cellule NK per questo studio.
    • Negativo per epatite, HTLV e HIV sullo schermo virale del donatore
    • Non incinta
    • Consenso scritto volontario per partecipare a questo studio
    • Saranno inclusi tutti gli stati di corrispondenza/mancata corrispondenza HLA, con la preferenza per i donatori non corrispondenti, a parità di condizioni
  • I pazienti con coinvolgimento noto del SNC con AML sono ammissibili a condizione che siano stati trattati e che il liquido cerebrospinale sia chiaro per almeno 2 settimane prima dell'arruolamento nello studio. La terapia del sistema nervoso centrale (chemioterapia o radiazioni) deve continuare come indicato dal punto di vista medico durante il trattamento in studio.
  • Karnofsky/Lansky performance status > 50 %
  • Adeguata funzione d'organo come definita di seguito:

    • Bilirubina totale < 2 mg/dL
    • AST(SGOT)/ALT(SGPT) < 3,0 x ULN
    • Creatinina entro i normali limiti istituzionali OPPURE clearance della creatinina ≥ 40 ml/min secondo la formula di Cockcroft-Gault
    • Saturazione di ossigeno ≥90% in aria ambiente
    • Frazione di eiezione ≥35%
  • In grado di sospendere i corticosteroidi e qualsiasi altro farmaco immunosoppressore a partire dal giorno -3 e continuando fino a 30 giorni dopo l'ultima infusione del prodotto di cellule NK. Tuttavia, l'uso di corticosteroidi a basso livello è consentito se ritenuto necessario dal punto di vista medico. L'uso di corticosteroidi a basso livello è definito come 10 mg o meno di prednisone (o equivalente per altri steroidi) al giorno.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo entro 28 giorni prima della registrazione allo studio. I pazienti di sesso femminile e maschile (insieme alle loro partner di sesso femminile) devono accettare di utilizzare due forme di contraccezione accettabile, compreso un metodo di barriera, durante la partecipazione allo studio e fino a 30 giorni dopo l'ultima infusione di prodotto a base di cellule NK.
  • Capacità di comprensione e disponibilità a firmare un documento di consenso informato scritto approvato dall'IRB

Criteri di esclusione:

  • Ricaduta dopo trapianto allogenico.
  • Conta dei blasti circolanti >30.000/µL mediante morfologia o citometria a flusso (sono consentite terapie citoriduttive tra cui leucaferesi o idrossiurea).
  • Infezioni batteriche o virali non controllate o infezione nota da HIV, epatite B o C.
  • Angina non controllata, gravi aritmie ventricolari non controllate o elettrocardiogramma indicativo di ischemia acuta o anomalie del sistema di conduzione attiva.
  • Nuovi infiltrati polmonari progressivi alla radiografia del torace o alla TC del torace che non sono stati valutati con la broncoscopia. Gli infiltrati attribuiti all'infezione devono essere stabili/in miglioramento dopo 1 settimana di terapia appropriata (4 settimane per infezioni fungine presunte o accertate).
  • Ipersensibilità nota a uno o più agenti dello studio.
  • - Ricevuto qualsiasi farmaco sperimentale nei 14 giorni precedenti la prima dose di fludarabina.
  • Gravidanza e/o allattamento.
  • Qualsiasi condizione che, secondo l'opinione dello sperimentatore, impedirebbe al partecipante di acconsentire o partecipare allo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Piombo nel destinatario della coorte: cellule NK simili alla memoria indotte da citochine
  • Fludarabina e ciclofosfamide a partire dal giorno -6.
  • Il prodotto delle cellule NK verrà infuso il giorno 0.
  • IL-2 inizierà 2-4 ore dopo l'infusione e continuerà a giorni alterni fino al giorno 12 per un totale di 7 dosi.
  • Il prodotto di cellule NK verrà infuso nel ricevente il giorno +14.
  • IL-2 inizierà 2-4 ore dopo l'infusione e continuerà a giorni alterni fino al giorno 26 per ulteriori 7 dosi e un totale di 14 dosi, fino a un massimo di due flaconcini di rhIL-2 per corso di IL-2.
  • Nella Lead-in Cohort, tre pazienti riceveranno il prodotto di cellule NK il giorno 0 e il giorno +14, ricevendo il massimo di cellule NK generate, limitato a 20x10^6/kg.
  • I pazienti che hanno una risposta iniziale ma successivamente recidivano o progrediscono potranno ricevere una terza dose di prodotto a base di cellule NK con o senza chemioterapia linfodepletiva a seconda della durata dell'intervallo tra la seconda dose e la recidiva, dopo l'approvazione da parte del PI dello studio. La terza dose deve essere somministrata non meno di 45 giorni dal giorno 0.
L'elaborazione del prodotto cellulare viene eseguita presso il Siteman Cancer Center Biological Therapy Core o un altro impianto di produzione di terapia cellulare accreditato FACT in grado di fabbricare il prodotto secondo l'IND CMC.
- Regime linfodepletivo
- Regime linfodepletivo
-IL-2 inizierà circa 2-4 ore dopo le infusioni di cellule NK.
Altri nomi:
  • IL-2
Sperimentale: Destinatario di fase II: cellule NK simili alla memoria indotte da citochine
  • Fludarabina e ciclofosfamide a partire dal giorno -6.
  • Il prodotto delle cellule NK verrà infuso il giorno 0.
  • IL-2 inizierà 2-4 ore dopo l'infusione e continuerà a giorni alterni fino al giorno 12 per un totale di 7 dosi.
  • Il prodotto di cellule NK verrà infuso nel ricevente il giorno +14.
  • IL-2 inizierà 2-4 ore dopo l'infusione e continuerà a giorni alterni fino al giorno 26 per ulteriori 7 dosi e un totale di 14 dosi, fino a un massimo di due flaconcini di rhIL-2 per corso di IL-2.
  • Riceverà il prodotto di cellule NK il giorno 0 e il giorno +14, ricevendo il massimo di cellule NK generate, limitato a 20x10^6/kg.
  • I pazienti che hanno una risposta iniziale ma successivamente recidivano o progrediscono potranno ricevere una terza dose di prodotto a base di cellule NK con o senza chemioterapia linfodepletiva a seconda della durata dell'intervallo tra la seconda dose e la recidiva, dopo l'approvazione da parte del PI dello studio. La terza dose deve essere somministrata non meno di 45 giorni dal giorno 0.
L'elaborazione del prodotto cellulare viene eseguita presso il Siteman Cancer Center Biological Therapy Core o un altro impianto di produzione di terapia cellulare accreditato FACT in grado di fabbricare il prodotto secondo l'IND CMC.
- Regime linfodepletivo
- Regime linfodepletivo
-IL-2 inizierà circa 2-4 ore dopo le infusioni di cellule NK.
Altri nomi:
  • IL-2
Sperimentale: Donatore
  • Il donatore allogenico sarà sottoposto a leucaferesi di grande volume non mobilizzato (20 L) il giorno -1.
  • Il giorno +13 il donatore allogenico sarà nuovamente sottoposto a leucaferesi di grande volume non mobilizzato (20 L)
-L'aferesi verrà eseguita tramite IV periferici o linea centrale, come determinato dal team di aferesi.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta globale (ORR) dei destinatari
Lasso di tempo: Attraverso un follow-up di 12 mesi
  • Definita come la percentuale di pazienti che hanno raggiunto la remissione completa (CR), la remissione completa con recupero ematologico parziale (CRh) e la remissione completa con recupero incompleto della conta ematica (CRi).
  • La risposta sarà valutata in base ai criteri dell'International Working Group Response Criteria
Attraverso un follow-up di 12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza globale (OS) dei riceventi
Lasso di tempo: Fino al completamento del follow-up (stimato in 12 mesi)
-Definito come tempo dalla prima dose di chemioterapia linfodepletiva (LDC) fino alla morte per qualsiasi causa
Fino al completamento del follow-up (stimato in 12 mesi)
Sopravvivenza libera da eventi (EFS) dei riceventi
Lasso di tempo: Fino al completamento del follow-up (stimato in 12 mesi)
-Definito come tempo dalla prima dose di chemioterapia linfodepletiva (LDC) fino al fallimento del trattamento, alla ricaduta dalla risposta completa o alla morte
Fino al completamento del follow-up (stimato in 12 mesi)
Durata della risposta complessiva (DOR) dei destinatari
Lasso di tempo: Attraverso un follow-up di 12 mesi
-Definito come la durata della prima occorrenza di ORR documentata fino alla progressione della malattia o alla morte
Attraverso un follow-up di 12 mesi
Durata della risposta completa (DoCR) dei destinatari
Lasso di tempo: Attraverso un follow-up di 12 mesi
-Definito come durata dalla remissione completa documentata fino alla progressione della malattia o alla morte
Attraverso un follow-up di 12 mesi
Proporzione di riceventi che ricevono dosi multiple di prodotto di cellule NK
Lasso di tempo: Fino al giorno +14 di tutti i destinatari iscritti (stimati in 19 mesi)
Fino al giorno +14 di tutti i destinatari iscritti (stimati in 19 mesi)
Numero di tossicità dose-limitanti (DLT) che i riceventi sperimentano nella coorte lead-in di sicurezza
Lasso di tempo: Fino al giorno 28
Fino al giorno 28
Tasso di mortalità dei riceventi
Lasso di tempo: Giorno +30
Giorno +30
Tasso di mortalità dei riceventi
Lasso di tempo: Giorno +100
Giorno +100
Numero di eventi avversi vissuti dai destinatari
Lasso di tempo: Fino al giorno +100
  • Incidenza, natura e gravità degli eventi avversi
  • Gli eventi avversi saranno raccolti dal Giorno 0 al Giorno +35; tuttavia, la soppressione del midollo osseo (ANC <500/µL) e gli eventi avversi della malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) che coinvolgono il fegato, la pelle o il tratto gastrointestinale saranno registrati fino al giorno +100.
Fino al giorno +100
Proporzione di riceventi con citopenia prolungata
Lasso di tempo: A 8 settimane
A 8 settimane
Variazione della qualità della vita vissuta dai riceventi misurata dal questionario sulla qualità della vita dell'Organizzazione europea per la ricerca e la cura del cancro (EORTC QLQ-C30)
Lasso di tempo: Giorno 0, Giorno +28, Giorno +100, 6 mesi, 9 mesi e 12 mesi
Giorno 0, Giorno +28, Giorno +100, 6 mesi, 9 mesi e 12 mesi
Tasso di risposta globale (ORR) dei destinatari rispetto ai sottogruppi
Lasso di tempo: Attraverso un follow-up di 12 mesi
  • I sottogruppi saranno definiti in base al grado di corrispondenza HLA del donatore allogenico
  • Definita come la percentuale di pazienti che hanno raggiunto la remissione completa (CR), la remissione completa con recupero ematologico parziale (CRh) e la remissione completa con recupero incompleto della conta ematica (CRi).
  • La risposta sarà valutata in base ai criteri dell'International Working Group Response Criteria
Attraverso un follow-up di 12 mesi
Numero di eventi avversi sperimentati dai destinatari rispetto ai sottogruppi
Lasso di tempo: Fino al giorno +100
  • I sottogruppi saranno definiti in base al grado di corrispondenza HLA del donatore allogenico
  • Incidenza, natura e gravità degli eventi avversi
  • Gli eventi avversi saranno raccolti dal Giorno 0 al Giorno +35; tuttavia, la soppressione del midollo osseo (ANC <500/µL) e gli eventi avversi della malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) che coinvolgono il fegato, la pelle o il tratto gastrointestinale saranno registrati fino al giorno +100.
Fino al giorno +100

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Anticipato)

30 giugno 2022

Completamento primario (Anticipato)

31 dicembre 2024

Completamento dello studio (Anticipato)

31 dicembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 maggio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 maggio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

20 maggio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 marzo 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 febbraio 2022

Ultimo verificato

1 febbraio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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