Fattibilità dell'instillazione domiciliare di UGN-102 per il trattamento del carcinoma della vescica non muscolo-invasivo di basso grado (LG) (NMIBC)

Criterio di inclusione:

1. In grado di fornire il consenso informato scritto, che include il rispetto dei requisiti e delle restrizioni elencate nel modulo di consenso informato (ICF) e nel protocollo.
2. Paziente con LG NMIBC (Ta) di nuova diagnosi o storico confermato istologicamente mediante biopsia con coppetta fredda allo Screening o entro 8 settimane prima dello Screening.

3. Ha una malattia IR, definita come avente 1 o 2 dei seguenti:

   • presenza di tumori multipli.
   • tumore solitario > 3 cm.
   • recidiva (≥ 1 occorrenza di LG NMIBC entro 1 anno dalla diagnosi attuale alla visita di screening iniziale).
4. Citologia minzionale negativa per malattia di alto grado (HG) entro 6 settimane prima dello screening.

5. Ha un'adeguata funzionalità degli organi e del midollo osseo come determinato dai test di laboratorio di routine come di seguito:

   • Leucociti ≥ 3.000/μL (≥ 3×10^9/L).
   • Conta assoluta dei neutrofili ≥ 1.500/μL (≥ 1,5×10^9/L).
   • Piastrine ≥ 100.000/μL (≥ 100×10^9/L).
   • Emoglobina ≥ 9,0 g/dL.
   • Bilirubina totale ≤ 1,5 × limite superiore della norma (ULN).
   • Aspartato aminotransferasi (AST)/alanina aminotransferasi (ALT) ≤ 2,5 × ULN.
   • Fosfatasi alcalina (ALP) ≤ 2,5 × ULN.
   • Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) ≥ 30 mL/min.
6. Non ha evidenza di infezione attiva del tratto urinario (UTI) alle visite di screening e al basale.
7. Il paziente è disposto a ricevere instillazioni di UGN-102 a casa (vale a dire, visite di trattamento da 2 a 6) da parte di un professionista sanitario domiciliare adeguatamente formato.
8. L'uso di contraccettivi da parte di uomini e donne deve essere coerente con le normative locali relative ai metodi di contraccezione per i partecipanti allo studio clinico. Le donne in età fertile (definite come donne in premenopausa che non sono state sterilizzate), comprese le pazienti di sesso femminile e le partner di pazienti di sesso maschile, devono essere disposte a utilizzare 2 forme accettabili di contraccezione efficace dalla prima instillazione fino a 6 mesi dopo il trattamento. Metodi accettabili di controllo delle nascite che si ritiene abbiano un basso tasso di fallimento (cioè meno dell'1% all'anno) se usati in modo coerente e corretto includono impianti, iniezioni, contraccettivi orali combinati (estrogeni/progesterone), dispositivi intrauterini (solo ormonali), preservativi con spermicida, astinenza sessuale o partner vasectomizzato.
9. Ha un'aspettativa di vita prevista di almeno la durata del processo.

Criteri di esclusione:

1. Ricevuto trattamento con Bacillus Calmette-Guérin (BCG) per carcinoma uroteliale (CU) entro 1 anno precedente.
2. Storia di carcinoma della vescica HG (papillare o carcinoma in situ) negli ultimi 2 anni.
3. Allergia o sensibilità nota alla mitomicina che secondo l'opinione dello sperimentatore non può essere facilmente gestita.
4. Stenosi uretrale clinicamente significativa che precluderebbe il passaggio di un catetere uretrale.

5. Storia di:

   • vescica neurogena.
   • ritenzione urinaria attiva.
   • qualsiasi altra condizione che vieterebbe il normale svuotamento.
6. CU T1 pregresso o attuale, CU muscolo invasivo (cioè T2, T3, T4), CU metastatico o carcinoma uroteliale del tratto superiore concomitante (UTUC).
7. Ha un abuso di sostanze o un disturbo psichiatrico sottostante tale che, a parere dell'investigatore, il paziente non sarebbe in grado di rispettare il protocollo.
8. Storia di precedente trattamento con un agente chemioterapico intravescicale negli ultimi 2 anni ad eccezione di una singola dose di chemioterapia immediatamente dopo qualsiasi precedente resezione transuretrale di tumori della vescica (TURBT).
9. Ha partecipato a uno studio con un agente o dispositivo sperimentale entro 30 giorni dall'arruolamento.