Proveditelnost domácí instilace UGN-102 pro léčbu neinvazivního karcinomu močového měchýře nízkého stupně (LG) (NMIBC)

Kritéria pro zařazení:

1. Schopnost dát písemný informovaný souhlas, který zahrnuje shodu s požadavky a omezeními uvedenými ve formuláři informovaného souhlasu (ICF) a protokolu.
2. Pacient, který má nově diagnostikovanou nebo historickou LG NMIBC (Ta) histologicky potvrzenou biopsií studeného pohárku při Screeningu nebo do 8 týdnů před Screeningem.

3. Má IR onemocnění, definované jako 1 nebo 2 z následujících:

   • přítomnost více nádorů.
   • solitární nádor > 3 cm.
   • recidiva (≥ 1 výskyt LG NMIBC během 1 roku od aktuální diagnózy při úvodní screeningové návštěvě).
4. Negativní mikční cytologie pro onemocnění vysokého stupně (HG) během 6 týdnů před screeningem.

5. Má odpovídající funkci orgánů a kostní dřeně, jak je stanoveno rutinními laboratorními testy, jak je uvedeno níže:

   • Leukocyty ≥ 3 000/μL (≥ 3×10^9/L).
   • Absolutní počet neutrofilů ≥ 1 500/μL (≥ 1,5×10^9/L).
   • Krevní destičky ≥ 100 000/μL (≥ 100×10^9/L).
   • Hemoglobin ≥ 9,0 g/dl.
   • Celkový bilirubin ≤ 1,5 × horní hranice normy (ULN).
   • Aspartátaminotransferáza (AST)/alaninaminotransferáza (ALT) ≤ 2,5 × ULN.
   • Alkalická fosfatáza (ALP) ≤ 2,5 × ULN.
   • Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) ≥ 30 ml/min.
6. Nemá žádné známky aktivní infekce močových cest (UTI) při screeningu a vstupních návštěvách.
7. Pacient je ochoten přijímat instilace UGN-102 doma (tj. léčebné návštěvy 2 až 6) náležitě vyškoleným domácím zdravotníkem.
8. Používání antikoncepce muži a ženami by mělo být v souladu s místními předpisy týkajícími se metod antikoncepce pro účastníky klinické studie. Ženy ve fertilním věku (definované jako ženy před menopauzou, které nebyly sterilizovány), včetně pacientek a partnerek mužských pacientů, musí být ochotny používat 2 přijatelné formy účinné antikoncepce od první instilace do 6 měsíců po léčbě. Mezi přijatelné metody antikoncepce, u kterých se má za to, že mají nízkou míru selhání (tj. méně než 1 % ročně), pokud se používají důsledně a správně, patří implantáty, injekce, kombinovaná (estrogen/progesteron) perorální antikoncepce, nitroděložní tělíska (pouze hormonální), kondomy se spermicidem, sexuální abstinence nebo vasektomie partnera.
9. Má předpokládanou délku života minimálně po dobu trvání zkoušky.

Kritéria vyloučení:

1. Během předchozího 1 roku podstoupil léčbu Bacillus Calmette-Guérin (BCG) pro uroteliální karcinom (UC).
2. Anamnéza HG rakoviny močového měchýře (papilární nebo karcinom in situ) v posledních 2 letech.
3. Známá alergie nebo citlivost na mitomycin, kterou podle názoru zkoušejícího nelze snadno zvládnout.
4. Klinicky významná uretrální striktura, která by zabránila průchodu uretrálního katétru.

5. Historie:

   • neurogenní močový měchýř.
   • aktivní retence moči.
   • jakýkoli jiný stav, který by zakazoval normální vyprazdňování.
6. Minulá nebo aktuální T1 UC, svalová invazivní UC (tj. T2, T3, T4), metastatická UC nebo souběžný uroteliální karcinom horního traktu (UTUC).
7. Má základní zneužívání návykových látek nebo psychiatrickou poruchu, takže podle názoru zkoušejícího by pacient nebyl schopen dodržovat protokol.
8. Předchozí léčba intravezikálním chemoterapeutikem v posledních 2 letech v anamnéze s výjimkou jedné dávky chemoterapie bezprostředně po jakékoli předchozí transuretrální resekci tumorů močového měchýře (TURBT).
9. Účastnil se studie s výzkumným agentem nebo zařízením do 30 dnů od registrace.