Studio sull'estensione in aperto di Brentuximab Vedotin nella prima dcSSc

• ADCETRIS, SGN-35

Il miglioramento della pelle è definito come la diminuzione media di mRSS di ≥8 punti

modificato Rodnan Skin Score (mRSS): è una misura di esito standard per la malattia della pelle nella SSc e calcolata misurando lo spessore della pelle in 17 diversi siti corporei (ogni sito ha ottenuto un punteggio da 0 a 3, con un possibile punteggio additivo totale di 51). Un punteggio della pelle più elevato (o uno "spessore della pelle" più elevato) e la progressione di questo punteggio sono predittivi del coinvolgimento degli organi interni e della mortalità. Mentre un punteggio inferiore o in miglioramento (diminuzione) è associato a esiti favorevoli, inclusa una migliore sopravvivenza.

Misurato su una scala analogica visiva (VAS) da 0 a 100, dove 0 indica nessun effetto complessivo della malattia sul partecipante e 100 rappresenta il peggior effetto complessivo possibile della malattia sul partecipante.

Questo è un risultato riportato dal paziente.

Lo SHAQ combina le scale di disabilità e dolore dell'HAQ (HAQ-DI), con cinque scale analogiche visive specifiche per la sclerodermia per: ulcere digitali, fenomeno di Raynaud, sintomi gastrointestinali (GI), sintomi polmonari e gravità complessiva della malattia.

L'HAQ-DI produce un punteggio di 0-3, che indica l'estensione delle limitazioni funzionali del rispondente.

Ogni punteggio VAS è scalato da 0 a 3, dove 0 indica l'assenza di sintomi e 3 rappresenta la peggiore gravità possibile dei sintomi.

Non viene creato un punteggio VAS composito né i singoli punteggi VAS sono incorporati nel punteggio HAQ DI. In genere, ogni punteggio VAS viene riportato individualmente. Esiste un modo proposto per ottenere un punteggio combinato ottenuto mettendo in comune gli 8 domini dell'HAQ DI e i 5 VAS; tuttavia, questo approccio non è stato ancora ampiamente accettato.

Questo è un risultato riportato dal paziente.

Variazione della funzione polmonare misurata dalla percentuale di miglioramento o peggioramento della DLCO.

Il DLCO (capacità di diffusione del monossido di carbonio dei polmoni) misura la capacità dei polmoni di trasferire gas dall'aria inalata ai globuli rossi nei capillari polmonari.

% Miglioramento/peggioramento del DLCO. Analizzato come risultato ordinale.

*I risultati del PFT (test di funzionalità polmonare) verranno analizzati solo se disponibili secondo lo standard di cura.

Variazione della funzione polmonare misurata dalla percentuale di miglioramento o peggioramento della FVC.

La FVC (capacità vitale forzata) è la quantità totale di aria espirata durante il test FEV (volume espiratorio forzato).

% Miglioramento/peggioramento FVC. Analizzato come risultato ordinale.

*I risultati del PFT (test di funzionalità polmonare) verranno analizzati solo se disponibili secondo lo standard di cura.

Per definire la progressione della malattia

Punteggio CRISS: viene calcolato in base ai cambiamenti dall'inizio di uno studio, rispetto a un endpoint, utilizzando il Rodnan Skin Score (mRSS) modificato, l'Health Assessment Questionnaire - Disability Index (HAQ-DI), la valutazione globale del paziente e del medico della salute correlata alla sclerodermia e della capacità vitale forzata. Un punteggio CRISS ≥ 0,6 indica la probabilità che un paziente sia migliorato durante il trattamento.

Variazione delle concentrazioni sieriche del reagente della fase acuta, CRP

CRP aiuta nella valutazione di stress, traumi, infezioni, infiammazioni, interventi chirurgici e malattie associate. È noto che i livelli ematici di proteina C-reattiva (CRP) aumentano nella malattia acuta fino a un livello fino a 50 mg/L in presenza di un processo infiammatorio da lieve a moderato. Valori >50 mg/L indicano un'attività infiammatoria elevata ed estesa.

Variazione delle concentrazioni sieriche del reagente della fase acuta, ESR

Intervalli di riferimento:

Maschio: 0-10 mm/h Femmina: 0-20 mm/h

Un tasso più veloce del normale può indicare un'infiammazione nel corpo. L'infiammazione fa parte del sistema di risposta immunitaria. Più alto è il numero, maggiore è la probabilità di infiammazione.

recettore dell'interleuchina 2 (sIL-2R)

Il livello sierico di sIL-2R è un marcatore sensibile e quantitativo dell'attivazione delle cellule mononucleate del sangue periferico circolante.

Il range normale di sIL-2R nel siero è inferiore a 2500 pg/ml. Alti livelli possono essere trovati in condizioni associate all'attivazione delle cellule T.

Cambiamenti nel propeptide ammino-terminale sierico dei livelli di collagene di tipo III.

Il propeptide ammino-terminale del procollagene di tipo III (PIIINP) viene generato durante la sintesi del collagene di tipo III. PIIINP è un marcatore non specifico di lesione dei tessuti molli.

È stato dimostrato che il PIIINP nel siero è correlato alla fibrillogenesi e quindi un potenziale marcatore diretto della deposizione di collagene di tipo III.

Intervallo di riferimento PIIINP Adulti (>19 anni): 1,2 - 4,2 ug/L

e il punteggio dei miofibroblasti nelle biopsie cutanee (24 e 48 settimane) se lo studio sembra favorevole rispetto al potenziale beneficio e alla sicurezza.

Misurato mediante immunoistochimica (IHC) come percentuale di cellule CD30 positive per numero totale di cellule/mm2.

Rabbia di riferimento non stabilita (non esiste un intervallo, stiamo cercando un cambiamento significativo delle statistiche (diminuzione) rispetto al basale)