Estudio de extensión de etiqueta abierta de brentuximab vedotin en principios de dcSSc

• ADCETRIS, SGN-35

La mejora de la piel se define como la disminución media de mRSS de ≥8 puntos

Puntaje de la piel de Rodnan modificado (mRSS): es una medida de resultado estándar para la enfermedad de la piel en la SSc y se calcula midiendo el grosor de la piel en 17 sitios diferentes del cuerpo (cada sitio obtuvo una puntuación de 0 a 3, con una puntuación aditiva total posible de 51). Una puntuación más alta de la piel (o un "grosor de la piel" más alto) y la progresión de esta puntuación predicen la afectación de los órganos internos y la mortalidad. Mientras que una puntuación más baja o que mejora (disminuye) se asocia con resultados favorables, incluida una mejor supervivencia.

Medido en una escala analógica visual (EVA) de 0 a 100, siendo 0 ningún efecto general de la enfermedad en el participante y 100 el peor efecto general posible de la enfermedad en el participante.

Este es un resultado informado por el paciente.

El SHAQ combina las escalas de discapacidad y dolor del HAQ (HAQ-DI), con cinco escalas analógicas visuales específicas de la esclerodermia para: úlceras digitales, fenómeno de Raynaud, síntomas gastrointestinales (GI), síntomas pulmonares y gravedad general de la enfermedad.

El HAQ-DI arroja una puntuación de 0 a 3, que indica el alcance de las limitaciones funcionales del encuestado.

Cada puntuación VAS se escala de 0 a 3, siendo 0 la ausencia de síntomas y 3 la peor gravedad posible de los síntomas.

No se crea una puntuación VAS compuesta ni se incorporan las puntuaciones VAS individuales en la puntuación HAQ DI. Por lo general, cada puntaje VAS se informa individualmente. Se propone una forma de obtener una puntuación combinada que se obtiene agrupando los 8 dominios del HAQ DI y los 5 EVA; sin embargo, este enfoque aún no ha sido ampliamente aceptado.

Este es un resultado informado por el paciente.

Cambio en la función pulmonar medida por el porcentaje de mejora o empeoramiento de la DLCO.

La DLCO (capacidad de difusión de monóxido de carbono de los pulmones) mide la capacidad de los pulmones para transferir gas del aire inhalado a los glóbulos rojos en los capilares pulmonares.

% Mejora/empeoramiento DLCO. Analizado como un resultado ordinal.

*Los resultados de PFT (prueba de función pulmonar) solo se analizarán como disponibles según el estándar de atención.

Cambio en la función pulmonar medida por porcentaje de mejora o empeoramiento de la CVF.

La FVC (capacidad vital forzada) es la cantidad total de aire exhalado durante la prueba FEV (volumen espiratorio forzado).

% Mejora/empeoramiento de la CVF. Analizado como un resultado ordinal.

*Los resultados de PFT (prueba de función pulmonar) solo se analizarán como disponibles según el estándar de atención.

Para definir la progresión de la enfermedad

Puntaje CRISS: se calcula de acuerdo con los cambios desde el inicio de un estudio, en comparación con un punto final, utilizando el Puntaje de piel de Rodnan modificado (mRSS), el Cuestionario de evaluación de la salud - Índice de discapacidad (HAQ-DI), la evaluación global del paciente y el médico. de la salud relacionada con la esclerodermia y la capacidad vital forzada. Una puntuación CRISS de ≥ 0,6 indica la probabilidad de que un paciente mejore con el tratamiento.

Cambio en las concentraciones séricas del reactivo de fase aguda, CRP

CRP ayuda en la evaluación de estrés, trauma, infección, inflamación, cirugía y enfermedades asociadas. Se sabe que los niveles sanguíneos de proteína C reactiva (PCR) aumentan en la enfermedad aguda hasta un nivel de hasta 50 mg/l en presencia de un proceso inflamatorio de leve a moderado. Valores >50 mg/L indican actividad inflamatoria alta y extensa.

Cambio en las concentraciones séricas del reactivo de fase aguda, VSG

Rangos de referencia:

Hombre: 0-10 mm/h Mujer: 0-20 mm/h

Una frecuencia más rápida de lo normal puede indicar inflamación en el cuerpo. La inflamación es parte del sistema de respuesta inmune. Cuanto mayor sea el número, mayor será la probabilidad de inflamación.

receptor de interleucina 2 (sIL-2R)

El nivel sérico de sIL-2R es un marcador sensible y cuantitativo de la activación de células mononucleares en sangre periférica circulante.

El rango normal de sIL-2R en suero está por debajo de 2500 pg/ml. Se pueden encontrar niveles altos en condiciones asociadas con la activación de células T.

Cambios en los niveles séricos de propéptido amino-terminal de colágeno tipo III.

El propéptido amino-terminal del procolágeno tipo III (PIIINP) se genera durante la síntesis del colágeno tipo III. PIIINP es un marcador no específico de lesión de tejidos blandos.

Se ha demostrado que el PIIINP en suero se correlaciona con la fibrilogénesis y, por lo tanto, es un marcador directo potencial del depósito de colágeno tipo III.

Rango de referencia PIIINP Adulto (>19 años): 1,2 - 4,2 ug/L

y puntuación de miofibroblastos en biopsias de piel (24 y 48 semanas) si el estudio parece favorable con respecto al beneficio potencial y la seguridad.

Medido por inmunohistoquímica (IHC) como el porcentaje de células positivas para CD30 por número total de células/mm2.

Rango de referencia no establecido (no hay rango, estamos buscando un cambio (disminución) significativo de la estadística con respecto a la línea de base)