Intervento comportamentale per la malattia celiaca

La malattia celiaca (CD) è una malattia sempre più comune con morbilità significative se il trattamento non viene raggiunto. L'incidenza e la prevalenza della CD è aumentata nei bambini e negli adolescenti negli ultimi 15 anni negli Stati Uniti, con tassi di prevalenza quasi triplicati da circa uno su 133 a uno su cinquanta bambini, secondo gli studi di coorte della popolazione regionale. La CD non trattata è associata a rischi di linfoma non Hodgkin, tumori intestinali, malattie infiammatorie intestinali, diabete mellito e un duplice aumento dei rischi di mortalità. L'unico trattamento per il CD è una rigorosa dieta priva di glutine (GFD), che è complessa, costosa, faticosa e provoca ansia. La MC è anche associata a compromissione della qualità della vita (QOL) e trattamento gravoso. La compromissione della qualità della vita, compreso lo scarso benessere e funzionamento psicologico, si verifica più frequentemente nella CD rispetto alla popolazione generale, probabilmente a causa delle vulnerabilità fisiologiche associate alla CD e dell'impatto sociale della GFD. Gli adolescenti con CD possono sperimentare difficoltà psicosociali associate alla GFD a causa di percezioni negative sui motivi per richiedere cibi senza glutine. Pertanto, nonostante i progressi nei prodotti appetibili senza glutine e la loro disponibilità, i giovani con CD continuano a lottare con la gestione della GFD e devono affrontare nuove fonti di disinformazione e percezioni errate da parte di altri. Come i loro figli, anche i genitori sono a rischio di una scarsa qualità della vita derivante dalle sfide associate al trattamento della CD nei loro figli. I genitori possono sperimentare l'isolamento sociale e lo stress associati alla cura di un bambino con MC, che possono avere un impatto sulle dinamiche familiari e sui compiti quotidiani di seguire la GFD. I caregiver che si assumono la responsabilità della cura dei propri figli riferiscono di un aumento dei sintomi depressivi, dello stress familiare e di un onere maggiore. Secondo la teoria cognitiva sociale, un supporto efficace da parte dei genitori è fondamentale per gestire con successo le malattie croniche dell'infanzia e per facilitare la transizione alle cure mediche per adulti, compresa la gestione della GFD. Una revisione degli interventi di adesione per i giovani con MC ha concluso che c'è un bisogno significativo di interventi basati sull'evidenza per supportare la gestione della GFD e che i potenziali obiettivi dovrebbero includere considerazioni sull'individuo, la famiglia, la comunità e il sistema sanitario. Gli autori hanno anche sottolineato la promessa di nuove tecnologie come approccio potenzialmente utile e accessibile per la consegna dell'intervento.

Lo studio attuale

L'attuale studio comprende tre fasi di raccolta dei dati con soggetti umani: (1) focus group, (2) test di prova di un intervento e (3) uno studio controllato randomizzato. In totale, gli investigatori recluteranno e arruoleranno un campione di 80 diadi genitore-adolescente (di età compresa tra 12 e 16 anni e un caregiver primario) dalle nostre cliniche per la celiachia nella Divisione di Gastroenterology Children's National Hospital (CNH) nel corso di questo 5- anno progetto. Il Dr. Coburn è un membro integrato del team clinico del programma per la malattia celiaca e ha incontrato colleghi, tra cui il gastroenterologo (Dr. Kerzner, consulente scientifico), infermiere e dietista, per discutere lo studio proposto e tutti i membri del team hanno espresso il loro sostegno a questa proposta. I partecipanti saranno un totale di 70 adolescenti (dai 12 ai 16 anni) con malattia celiaca (CD) e i loro genitori o tutori legali (indicati come "genitori" in questa domanda) che ricevono assistenza medica dal Children's National Hospital (CNH).

Nell'obiettivo 1, i ricercatori propongono di perfezionare prima un intervento modellato su Bread 'N Butter (BNB), un intervento online di 6 moduli per adulti con CD. Nell'Obiettivo 2, cinque diadi genitore-adolescente (n=5 adolescenti e n=5 genitori) completeranno l'intervento per stabilire la prova del concetto dell'intervento e per facilitare ulteriori perfezionamenti secondo necessità. Nell'obiettivo 3, i partecipanti saranno randomizzati come diadi nel gruppo di intervento o nel gruppo di controllo. I partecipanti adolescenti saranno iscritti agli Obiettivi durante gli anni da 1 a 4 e le valutazioni di follow-up saranno completate nell'anno 5. Per l'Obiettivo 1, n=5 diadi genitore-adolescente saranno reclutate per i focus group. Per l'Obiettivo 2, n=5 nuove diadi genitore-adolescente saranno reclutate per il test proof-of-concept. Per l'obiettivo 3, n=60 diadi genitore-adolescente saranno reclutate per lo studio randomizzato controllato (RCT; 30 nel gruppo di intervento e 30 nel gruppo di controllo care-as-usual). I partecipanti saranno reclutati continuamente nel corso dello studio in coorti per gli obiettivi 1, 2 e 3, con reclutamento attivo nella clinica per la malattia celiaca degli investigatori e attraverso il database dei pazienti esistente. Attualmente, dal suo inizio 3 anni fa, il database dei pazienti ha oltre 300 pazienti con CD (89 attualmente idonei, età 12-16) e continua a crescere di circa 16 pazienti al mese (4-6 pazienti idonei in media). Dopo che le diadi genitore-adolescente hanno soddisfatto i criteri di inclusione, dato il consenso e l'assenso per l'RCT e completato le loro valutazioni di base, i partecipanti saranno randomizzati nel gruppo di intervento o nel gruppo di controllo della cura come al solito. Le assegnazioni saranno effettuate utilizzando la randomizzazione a blocchi, stratificata per le 4 coorti di intervento di 6-8 diadi ciascuna.

Considerando le sfide significative affrontate dagli adolescenti con malattia celiaca e dalle loro famiglie, vi è un urgente bisogno di sviluppare interventi personalizzati e innovativi che siano attraenti per questa fascia di età e potenzialmente efficaci nel migliorare il funzionamento fisiologico e psicosociale correlato alla celiachia. I rischi minimi di completare la raccolta dei dati e un intervento comportamentale di 6 settimane sono ragionevoli per giustificare lo studio proposto, che fornirà conoscenze minime sulle tecniche di intervento comportamentale per gli adolescenti con CD e i loro genitori e potrebbe anche portare a una maggiore chiarezza scientifica sui meccanismi che alla base della gestione di diete speciali nei giovani. Inoltre, la raccolta dei dati psicosociali e clinici può fornire informazioni agli operatori sanitari per promuovere un'assistenza clinica ottimale nei giovani con malattia celiaca, con l'obiettivo finale di ridurre il rischio di esiti negativi per la salute a lungo termine. Lo studio proposto ha il potenziale per portare alla disponibilità e all'implementazione di un intervento efficace per una vasta comunità di giovani con CD e le loro famiglie negli Stati Uniti e potrebbe avere utilità anche in altre popolazioni di malattie croniche.