Efficacia di Dupilumab sull'introduzione alimentare facilitata nell'esofagite eosinofila
27 ottobre 2025 aggiornato da: Children's Hospital of Philadelphia
L'esofagite eosinofila (EoE) è una malattia mediata non da immunoglobuline E (IgE) che coinvolge gli eosinofili e l'infiammazione di tipo 2.
Le attuali terapie includono la dieta e l'uso off-label di farmaci inclusi inibitori della pompa protonica, steroidi topici o farmaci biologici.
L'eliminazione del cibo crea una diminuzione della qualità della vita in molti bambini.
L'obiettivo dello studio è esaminare un inibitore T2 (dupilumab) in grado di consentire la reintroduzione riuscita di alimenti EoE allergici nella dieta.
Questo è uno studio in un unico sito, che arruola soggetti di età compresa tra 6 e 25 anni.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Questo studio è uno studio esplorativo in aperto per esaminare se i pazienti controllati con dupilumab possono reintrodurre con successo gli alimenti trigger EoE nella loro dieta.
Questo è uno studio in un unico sito, che arruola soggetti di età compresa tra 6 e 25 anni. Nel periodo iniziale di 12 settimane, i pazienti inizieranno con dupilumab alle dosi utilizzate negli studi di fase 3 per controllare la malattia. Se la malattia è controllata in base al controllo istologico e dei sintomi alla settimana 12 endoscopia, i pazienti inizieranno con il cibo trigger EoE. Gli alimenti trigger si baseranno sia su una combinazione di anamnesi che su risultati istologici. L'alimento avrà EoE attivato dall'istologia negli ultimi 2 anni e sintomi nell'ultimo anno quando reintrodotto nella dieta. Lo studio si concentrerà sui quattro alimenti più comuni che attivano l'EoE: latte, uova, grano e soia. Per l'introduzione iniziale del cibo, i soggetti aggiungeranno una porzione di cibo al giorno per 12 settimane. Dopo 12 settimane, i soggetti avranno una seconda endoscopia se la seconda endoscopia è normale, i soggetti aumenteranno il cibo trigger a 2 porzioni al giorno o aggiungeranno un cibo trigger aggiuntivo. Verrà eseguita una terza endoscopia se i pazienti aumentano la quantità di cibo o aggiungono un nuovo alimento alla settimana 36 (12 settimane dopo l'aggiunta del nuovo alimento). Se il soggetto non aumenta o aggiunge nuovi alimenti alla settimana 24, la 3a endoscopia non sarà ottenuta. Tutti i soggetti avranno l'endoscopia di fine studio alla settimana 48.
Se i soggetti presentano un'endoscopia anormale o un aumento dei sintomi, la quantità di cibo verrà ridotta del 50% e verrà ripetuta l'endoscopia allo stesso tempo programmato - 12 settimane dopo.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
21
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 6 anni a 25 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Maschi o femmine dai 6 ai 25 anni
Diagnosi di esofagite eosinofila basata sulla più recente definizione di consenso internazionale (Dellon et al, Gastroenterology 2019)
a) Anamnesi di endoscopia con un conteggio di picco di >15 eosinofili per campo ad alta potenza che soddisfa i criteri di consenso per l'esofagite eosinofila1
Storia di EoE indotta da latte, uova, soia o grano in base ai seguenti criteri negli ultimi due anni
- L'aggiunta di un singolo alimento porta all'esacerbazione dell'eosinofilia esofagea (aumento superiore a 15 eos/hpf) o
- La rimozione di un singolo alimento ha portato alla normalizzazione della biopsia (l'eosinofilia esofagea ha mostrato meno di 6 eos/hpf) E
- Storia di EoE indotta da latte, uova, soia o grano basata sull'introduzione del cibo e sui sintomi negli ultimi 12 mesi
- Peso > 10 kg
- Capacità di mantenere una dose stabile di terapia con inibitori della pompa protonica (PPI) durante lo studio
- Le ragazze > 11 anni devono avere un test di gravidanza su siero/urina negativo.
- Autorizzazione del genitore/tutore (consenso informato) e, se del caso, consenso del bambino.
Criteri di esclusione:
- Fistole tracheo-esofagee, malattia infiammatoria intestinale, malattia di Barrett o altra malattia infiammatoria significativa del tratto gastrointestinale
- Prova bioptica di infiltrazione eosinofila in qualsiasi altro sistema di organi
- Storia di procedure esofagee significative, ad es. scleroterapia o esofagectomia
- Uso sistemico di immunosoppressori nei 3 mesi precedenti
- Esofago di calibro stretto definito come l'incapacità di passare un'endoscopia di 9,5 mm nell'esofago
- Reazione IgE mediata al cibo (latte, uova, soia o grano) introdotto negli ultimi 12 mesi
- Terapia con molecola biologica (es. omalizumab, infliximab) nei 12 mesi precedenti
- Eventuali fattori che possono rappresentare un rischio significativo per l'esecuzione di anestesia/sedazione
- Soggetti sottoposti a qualsiasi tipo di immunoterapia a qualsiasi alimento (immunoterapia orale, immunoterapia sublinguale, induzione di tolleranza orale specifica) entro 3 mesi prima della Visita 1.
- Allergia attiva IgE-mediata a latte, uova, frumento o soia sulla base di test cutanei o anamnesi (se tali alimenti vengono reintrodotti nella dieta).
- Allergia o nota ipersensibilità al dupilumab.
- Soggetti (o genitori di soggetti) con evidente ansia eccessiva e difficilmente in grado di far fronte alle condizioni di un'endoscopia superiore e biopsia.
- Malattie pregresse o attuali, che secondo l'opinione dello Sperimentatore o dello Sponsor, possono influenzare la partecipazione del soggetto a questo studio, inclusi ma non limitati a disturbi autoimmuni attivi, immunodeficienza, malignità, malattie non controllate (ipertensione, disturbi psichiatrici (soprattutto ansia ), cardiaco) o altri disturbi (ad es. malattie epatiche, gastrointestinali, renali, cardiovascolari, polmonari o del sangue).
- Partecipazione a un altro studio di intervento clinico nei tre mesi precedenti la Visita 1.
- Soggetti impossibilitati a seguire il protocollo e i requisiti del protocollo.
- Soggetti che assumono farmaci o trattamenti sperimentali.
- Soggetti incapaci di leggere/capire l'inglese o seguire il protocollo e i requisiti del protocollo.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Gruppo di studio
30 pazienti riceveranno dupilumab (dose basata sulle attuali dosi approvate o utilizzate nell'attuale studio clinico EoE, q dosaggio settimanale) e monitorati per la risposta clinica dopo 12 settimane di terapia) Dosaggio: >12 anni > 40 kg 300 SQ settimanale 30-40 kg 300 mg SQ Q2 settimane 15-29,9 kg 200 mg SQ Q2 settimane 6-11 anni 5-15 kg 100 mg SQ Q2W 15-30 kg 200 mg SQ Q2W >30-60 kg 300 mg SQ Q2W |
1 porzione di cibo che ha dimostrato di indurre sintomi istologici e clinici nell'EoE
O 1 porzione di cibo diverso (non cibo nel braccio 1) per indurre sintomi istologici e clinici in EoE o Aumentare il cibo nel braccio da 1 a 2 porzioni al giorno
O 1 porzione di cibo diverso (non cibo nel braccio 1 o 2) per indurre sintomi istologici e clinici in EoE o Aumentare il cibo nel braccio 2 a 2 porzioni al giorno o quantità illimitate di cibo nel braccio 1
Tutti i pazienti riceveranno dupilumab in aperto alle seguenti dosi > 12 anni di età > 40 kg 300 per via sottocutanea (SQ) alla settimana 6-11 anni 5-15 kg 100 mg SQ ogni 2 settimane (Q2W) 15-30 kg 200 mg SQ Q2W >30-60 kg 300 mg SQ Q2W |
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Eosinofilia Esofagea (Numero di Eosinofili nell'Esofago)
Lasso di tempo: settimana 24
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Eosinofili per campo ad alto ingrandimento su biopsia esofagea
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settimana 24
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Eosinofilia Esofagea (Numero di Eosinofili nell'Esofago)
Lasso di tempo: settimana 48
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Eosinofili per campo ad alto ingrandimento sulla biopsia esofagea
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settimana 48
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Eosinofilia Esofagea (Numero di Eosinofili nell'Esofago)
Lasso di tempo: settimana 36
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Eosinofili per campo ad alto ingrandimento su biopsia esofagea
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settimana 36
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Punteggio dei Sintomi dell'Esofagite Eosinofila Pediatrica (Punteggio Totale Basato sul Punteggio dei Sintomi Pediatrici)
Lasso di tempo: settimana 24
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Min 0-Max 100, inferiore è meglio
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settimana 24
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Punteggio dei Sintomi dell'Esofagite Eosinofila Pediatrica (Punteggio Totale Basato sul Punteggio dei Sintomi Pediatrici)
Lasso di tempo: settimana 36
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Min 0-Max 100, inferiore è meglio
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settimana 36
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Punteggio dei Sintomi dell'Esofagite Eosinofila Pediatrica (Punteggio Totale Basato sul Punteggio dei Sintomi Pediatrici)
Lasso di tempo: settimana 48
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Min 0-Max 100, inferiore è meglio
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settimana 48
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tasso di Mantenimento della Remissione (Meno di <6 Eos/Hpf) nella Biopsia Esofagea
Lasso di tempo: settimana 24
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Meno di 6 eosinofili per campo ad alto ingrandimento nel picco di conteggio nella biopsia esofagea
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settimana 24
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Tasso di Mantenimento della Remissione (Meno di <6 Eos/Hpf) nella Biopsia Esofagea
Lasso di tempo: settimana 36
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Meno di 6 eosinofili per campo ad alto ingrandimento nel picco di conta nella biopsia esofagea
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settimana 36
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Tasso di Mantenimento della Remissione (Meno di <6 Eos/Hpf) nella Biopsia Esofagea
Lasso di tempo: settimana 48
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Meno di 6 eosinofili per campo ad alto ingrandimento nel picco di conta nella biopsia esofagea
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settimana 48
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Tasso di Mantenimento della Remissione (Meno Di <15 Eos/Hpf) nella Biopsia Esofagea
Lasso di tempo: Settimana 24
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Meno di 15 eosinofili per campo ad alto ingrandimento nel picco di conta nella biopsia esofagea
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Settimana 24
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Tasso di Mantenimento della Remissione (Meno Di <15 Eos/Hpf) nella Biopsia Esofagea
Lasso di tempo: Settimana 36
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Meno di 15 eosinofili per campo ad alto ingrandimento nel picco di conta nella biopsia esofagea
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Settimana 36
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Tasso di mantenimento della remissione (inferiore a <15 eos/hpf) nella biopsia esofagea
Lasso di tempo: Settimana 48
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Meno di 15 eosinofili per campo ad alto ingrandimento nel picco di conta nella biopsia esofagea
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Settimana 48
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Variazione nel Sistema di Punteggio Endoscopico (EREFS)
Lasso di tempo: settimana 24
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Variazioni rispetto al basale del punteggio validato dall'endoscopia superiore (0-10), più basso è meglio
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settimana 24
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Variazione nel Sistema di Punteggio Endoscopico (EREFS)
Lasso di tempo: settimana 36
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Modifiche rispetto al basale del punteggio validato dall'endoscopia superiore (0-10), valori inferiori indicano un miglioramento
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settimana 36
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Variazione nel Sistema di Punteggio Endoscopico (EREFS)
Lasso di tempo: settimana 48
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Variazioni rispetto al basale del punteggio convalidato dall'endoscopia superiore (0-10), valori più bassi indicano un migliore esito
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settimana 48
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Cambiamenti nella Qualità della Vita nell'EoE rispetto al Basale
Lasso di tempo: settimana 24
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Variazioni rispetto al basale nella Qualità della Vita correlata alla Salute specifica per l'Esofagite Eosinofila (intervallo 0-96), valori più alti indicano un peggioramento
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settimana 24
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Cambiamenti nella Qualità della Vita nell'EoE rispetto al Basale
Lasso di tempo: settimana 36
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Variazioni rispetto al basale nella qualità della vita correlata alla salute nell'EoE (intervallo 0-96), valori più alti indicano una condizione peggiore
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settimana 36
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Cambiamenti nella Qualità della Vita nell'EoE Rispetto al Basale
Lasso di tempo: settimana 48
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Variazioni rispetto al basale nella Qualità della Vita correlata alla salute nell'EoE (intervallo 0-96), valori più alti indicano una condizione peggiore
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settimana 48
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Investigatori
- Investigatore principale: Jonathan Spergel, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Dellon ES, Liacouras CA, Molina-Infante J, Furuta GT, Spergel JM, Zevit N, Spechler SJ, Attwood SE, Straumann A, Aceves SS, Alexander JA, Atkins D, Arva NC, Blanchard C, Bonis PA, Book WM, Capocelli KE, Chehade M, Cheng E, Collins MH, Davis CM, Dias JA, Di Lorenzo C, Dohil R, Dupont C, Falk GW, Ferreira CT, Fox A, Gonsalves NP, Gupta SK, Katzka DA, Kinoshita Y, Menard-Katcher C, Kodroff E, Metz DC, Miehlke S, Muir AB, Mukkada VA, Murch S, Nurko S, Ohtsuka Y, Orel R, Papadopoulou A, Peterson KA, Philpott H, Putnam PE, Richter JE, Rosen R, Rothenberg ME, Schoepfer A, Scott MM, Shah N, Sheikh J, Souza RF, Strobel MJ, Talley NJ, Vaezi MF, Vandenplas Y, Vieira MC, Walker MM, Wechsler JB, Wershil BK, Wen T, Yang GY, Hirano I, Bredenoord AJ. Updated International Consensus Diagnostic Criteria for Eosinophilic Esophagitis: Proceedings of the AGREE Conference. Gastroenterology. 2018 Oct;155(4):1022-1033.e10. doi: 10.1053/j.gastro.2018.07.009. Epub 2018 Sep 6.
- Rothenberg ME, Dellon ES, Collins MH, Hirano I, Chehade M, Bredenoord AJ, Lucendo AJ, Spergel JM, Sun X, Hamilton JD, Mortensen E, Laws E, Maloney J, Mannent LP, McCann E, Liu X, Glotfelty L, Shabbir A. Efficacy and safety of dupilumab up to 52 weeks in adults and adolescents with eosinophilic oesophagitis (LIBERTY EoE TREET study): a multicentre, double-blind, randomised, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet Gastroenterol Hepatol. 2023 Nov;8(11):990-1004. doi: 10.1016/S2468-1253(23)00204-2. Epub 2023 Aug 31.
- McCann E, Chehade M, Spergel JM, Yaworsky A, Symonds T, Stokes J, Tilton ST, Sun X, Kamat S. Validation of the novel Eosinophilic Esophagitis Impact Questionnaire. J Patient Rep Outcomes. 2023 Nov 27;7(1):120. doi: 10.1186/s41687-023-00654-z.
- Dellon ES, Rothenberg ME, Collins MH, Hirano I, Chehade M, Bredenoord AJ, Lucendo AJ, Spergel JM, Aceves S, Sun X, Kosloski MP, Kamal MA, Hamilton JD, Beazley B, McCann E, Patel K, Mannent LP, Laws E, Akinlade B, Amin N, Lim WK, Wipperman MF, Ruddy M, Patel N, Weinreich DR, Yancopoulos GD, Shumel B, Maloney J, Giannelou A, Shabbir A. Dupilumab in Adults and Adolescents with Eosinophilic Esophagitis. N Engl J Med. 2022 Dec 22;387(25):2317-2330. doi: 10.1056/NEJMoa2205982.
- Spergel BL, Ruffner MA, Godwin BC, Liacouras CA, Cianferoni A, Gober L, Hill DA, Brown-Whitehorn TF, Chaiboonma K, Aceves SA, Muir AM, Spergel JM. Improvement in eosinophilic esophagitis when using dupilumab for other indications or compassionate use. Ann Allergy Asthma Immunol. 2022 May;128(5):589-593. doi: 10.1016/j.anai.2022.01.019. Epub 2022 Jan 25.
- Wolfset N, Muir AB, Benitez AJ, Williams D, De La Torre I, Ruffner MA, Hill DA, Cazeau C, Angello JT, Radwan A, Durrani S, deMarchi S, Spergel JM. Efficacy of Dupilumab on Facilitated Food Reintroduction in Eosinophilic Esophagitis. Clin Gastroenterol Hepatol. 2025 Sep 30:S1542-3565(25)00745-1. doi: 10.1016/j.cgh.2025.08.025. Online ahead of print.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
16 giugno 2022
Completamento primario (Effettivo)
21 gennaio 2025
Completamento dello studio (Effettivo)
21 gennaio 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
21 dicembre 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
9 febbraio 2022
Primo Inserito (Effettivo)
21 febbraio 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
10 novembre 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
27 ottobre 2025
Ultimo verificato
1 ottobre 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 21-019416
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Dopo che lo studio sarà completato e pubblicato, condivideremo il protocollo dello studio e dati anonimi limitati.
Periodo di condivisione IPD
I dati saranno rilasciati dopo la pubblicazione dei dati.
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
Sì
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