Tossina botulinica transvaginale A per cistite interstiziale / sindrome da dolore vescicale (T3STOPBPS)

La tossina botulinica A (BTA) iniettata off-label nella parete vescicale per l'indicazione IC/BPS si è rivelata efficace in molte donne. Sfortunatamente la maggior parte delle donne non può ricevere l'iniezione di BTA senza anestesia generale a causa del dolore causato dalla cistoscopia (piccola telecamera posizionata nella vescica). La dottoressa Dobberfuhl e il suo team hanno creato l'approccio del trattamento del trigono transvaginale (T3). Il dottor Dobberfuhl è stato il primo ricercatore al mondo a completare una sperimentazione clinica di 31 iniezioni di T3 BTA attraverso l'approccio vaginale, per una condizione non dolorosa, vescica iperattiva.

Lo studio T3STOPBPS è uno studio clinico in aperto di incremento della dose di BTA, per donne con IC/BPS refrattaria. Il BTA viene iniettato attraverso la parete vaginale utilizzando una tecnica semplice, l'approccio T3, senza necessità di anestesia o cistoscopia. La procedura di iniezione di T3 BTA è stata ben tollerata. Lo studio T3STOPBPS genererà i dati necessari per il finanziamento NIH R01 che 1. Avvicinarci alla messa a disposizione di T3 BTA per le donne con IC/BPS, 2. Identificare gli obiettivi di segnalazione dei neuropeptidi (dolore) per le nuove terapie IC/BPS e 3. Migliorare la nostra comprensione della connettività cerebrale fNIRS associata al successo del trattamento IC/BPS.

Dodici pazienti saranno reclutati dalla pratica clinica del Dr. Dobberfuhl per sottoporsi all'iniezione di 50 unità di T3 BTA al basale. Questionari convalidati psicometricamente (AUASS, ICIQ FLUTS, SF12, OLS ICSI / ICPI), diari minzionali, fNIRS e urina intera saranno ottenuti al basale (pre-trattamento), 6 e 12 settimane dopo T3 BTA. Il test cerebrale fNIRS non invasivo sarà eseguito in collaborazione con il Dr. Hosseini, che valuterà i cambiamenti nella connettività cerebrale rispetto al basale. L'urina intera valuterà i cambiamenti nella segnalazione molecolare dei neuropeptidi utilizzando il sequenziamento dell'RNA di massa dopo il trattamento con T3 BTA. Il sequenziamento dell'RNA sarà correlato con i nostri dati di biopsia della vescica di sequenziamento di singole cellule in IC/BPS. Dopo l'iniezione di 50 unità di T3 BTA, dopo la visita dello studio di 12 settimane, ai soggetti verrà offerto un aumento della dose a 100 unità se non ottengono un miglioramento >50% nel PGIC. La pietra miliare per l'efficacia di T3 BTA sarà raggiunta se si ottiene un miglioramento > 50% nel PGIC rispetto al basale. I soggetti saranno idonei per l'iniezione ripetuta di BTA quando riferiranno un miglioramento dei sintomi inferiore al 50% in base alla scala dell'impressione globale del cambiamento (PGIC) del paziente dopo la visita di studio di 12 settimane. Questo ci aiuterà a capire quanto dura l'effetto del BTA, che è in genere da 3 a 12 mesi con la tradizionale via di consegna cistoscopica. Un nuovo modulo di consenso sarà firmato al momento della ripetizione dell'iniezione.