Cellule staminali del sangue del cordone ombelicale non correlate combinate con trattamento a base di azacitidina per MDS avanzato, CMML-2 e sAML

1. Pazienti con SMD diagnosticati a causa della morfologia del midollo osseo e dell'immunofenotipizzazione (hanno soddisfatto il criterio di diagnosi dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) 2016) e hanno soddisfatto le categorie di rischio prognostico dell'International Prognostic Scoring System (IPSS) riviste (>3-≤4.5), alto(>4.5-≤6), e ad altissimo rischio (>6), o CMML-2 (PB 5-19% o midollo osseo 10-19% blastico equivalente, e/o quando sono presenti bastoncelli di Auer) diagnosticati a causa della morfologia del midollo osseo e dell'immunofenotipizzazione (soddisfatti il criterio diagnostico dell'OMS 2016) con conta dei globuli bianchi (WBC)
2. Non idoneo al trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) in base agli standard medici locali e alle linee guida sulle decisioni cliniche nello studio;
3. Le indicazioni per il trattamento con azacitidina (AZA) sono state determinate secondo gli standard medici locali e le linee guida decisionali diagnostiche nello studio;
4. La morfologia e l'immunofenotipizzazione escludevano la leucemia mieloide cronica positiva per BCR/ABL e altre neoplasie mieloidi tra cui trombocitemia essenziale, policitemia vera e mielofibrosi primaria;
5. Età compresa tra 18 e 80 anni;
6. Alanina transaminasi (ALT), aspartato transaminasi (AST) e bilirubina sierica
7. Frazione di iniezione del ventricolo sinistro (LVEF)>=50% mediante ecocardiogramma;
8. Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) ≥30 ml/min/1,73 m2 ;
9. Performance status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) di 0-2; 10. deve firmare (o il suo rappresentante legalmente riconosciuto deve firmare) un modulo di consenso informato indicando che comprende lo scopo e le procedure richieste per lo studio e che è disposto a partecipare allo studio.

Criteri di esclusione:

1. BCR/ABL leucemia mieloide cronica positiva, mielofibrosi primaria, policitemia vera e trombocitemia essenziale;
2. Sindromi mielodisplastiche a basso rischio secondo IPSS o categorie di rischio prognostiche IPSS riviste;
3. Leucemia promielocitica acuta, sarcoma mieloide o fase accelerata o blastica della leucemia mieloide cronica;
4. Allergia a uno qualsiasi degli agenti menzionati nel protocollo di studio;
5. Donne in gravidanza o in allattamento, o pazienti durante la fase riproduttiva ma non disposte ad assumere metodi contraccettivi;
6. Con evidente disfunzione epatica o renale, che non soddisfa i criteri di inclusione;
7. Con cardiopatia organica, che causa sintomi clinici o disfunzione cardiaca (malattia cardiaca di classe 2 come definita dalla classificazione funzionale della New York Heart Association, NYHA);
8. Allo stesso tempo soffre di altri tumori maligni, ad eccezione dei seguenti: (1) tumore maligno trattato con intento curativo e senza evidenza di malattia attiva presente da più di 5 anni prima dello screening; (2) melanoma lentigo maligna adeguatamente trattato senza evidenza attuale di malattia o carcinoma cutaneo non melanomatoso adeguatamente controllato (anche se meno di 3 anni prima dello screening); (3) carcinoma cervicale adeguatamente trattato in situ senza evidenza attuale di malattia (anche se meno di 3 anni prima dello screening);
9. Storia nota di virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o sifilide, o infezione attiva da epatite B (HBV-DNA positivo) o epatite C;
10. - Malattia cardiovascolare clinicamente significativa attualmente attiva come aritmia incontrollata, insufficienza cardiaca congestizia o anamnesi di infarto del miocardio nei 6 mesi precedenti la prima dose del farmaco in studio o qualsiasi malattia cardiaca di classe 3 o 4 come definita dalla NYHA;
11. Qualsiasi condizione medica o malattia concomitante (ad esempio, infezione sistemica attiva) che possa interferire con la procedura o l'esito della ricerca, o che il soggetto possa correre il rischio di partecipare allo studio;
12. Non è in grado di comprendere o seguire il protocollo dello studio;
13. Pazienti di età inferiore a 12 anni o superiore a 80 anni;
14. Ha ricevuto un intervento chirurgico maggiore entro 4 settimane prima della randomizzazione;
15. Partecipato ad altre ricerche cliniche contemporaneamente un mese prima dell'arruolamento;
16. Impossibile abbinare una cellula staminale del sangue del cordone ombelicale adatta;
17. Dipendente da droghe illegali;
18. Avere disturbi mentali o disturbi cognitivi.