- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT05869851
Displasia dello sviluppo dell'anca: osservazione contro rinforzo
Confronto tra tutore e osservazione nella displasia evolutiva radiologica stabile dell'anca: uno studio multicentrico internazionale di non inferiorità controllato randomizzato
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La diagnosi precoce della displasia dello sviluppo dell'anca (DDH) è fondamentale per ottimizzare i risultati e ridurre al minimo la disabilità a lungo termine e l'impatto sulla qualità della vita del bambino e della famiglia. Il peso della malattia è significativo, con una diagnosi di DDH in 15-20/1000 nati vivi. Anche se trattata, la DDH è una delle principali cause di sostituzione precoce dell'anca o dello sviluppo di osteoartrite nei giovani adulti, con la DDH che, secondo quanto riferito, rappresenta il 10-92% di tutte le protesi d'anca. Tuttavia, è necessario prendere in considerazione anche il potenziale trattamento eccessivo dei neonati, in particolare nei casi più lievi di instabilità dell'anca o displasia radiologica. L'articolazione dell'anca è immatura durante l'infanzia e molti casi di DDH da lieve a moderato possono risolversi spontaneamente quando l'articolazione dell'anca matura attraverso lo sviluppo. Il trattamento ortesico per circa sei settimane è comune per affrontare questa displasia radiologica; tuttavia, non è chiaro se questo approccio fornisca un vantaggio significativo al di sopra di un'attenta osservazione mediante ultrasuoni. Sebbene sia un approccio conservativo e meno costoso, il trattamento con corsetto non è privo di potenziali complicazioni e inconvenienti. Ci sono ancora notevoli costi sanitari e risorse associate al trattamento ortesico, ma c'è potenzialmente un costo psicosociale sottovalutato per quanto riguarda la prevenzione o l'interruzione del legame madre-bambino nel periodo neonatale. Affrontare le difficoltà del trattamento ortesico può essere stressante per le famiglie, in particolare per le madri di neonati, ma l'impatto psicosociale finale è stato finora poco studiato. Esistono prove che suggeriscono che gli eventi che si verificano durante l'avvio dell'allattamento al seno possono influire sulla capacità della madre di allattare. Anche lo UK Hip Trial (2005) ha scoperto che l'ansia e le preoccupazioni materne per l'anca del loro bambino aumentavano con il trattamento precoce del tutore, ma non aumentavano con il monitoraggio ecografico in isolamento. Inoltre, il tutore può presentare sfide per la vita familiare quotidiana, tra cui vestirsi, mobilità e la necessità di mobili specializzati, seggiolini auto e altre attrezzature. Se l'osservazione da sola non è inferiore al corsetto per la displasia radiologica, è possibile evitare trattamenti non necessari, riducendo potenzialmente sia l'impatto psicosociale del legame madre-bambino interrotto sia le risorse e i costi sanitari necessari.
I ricercatori propongono di utilizzare le collaborazioni e l'infrastruttura esistenti del Registro globale della displasia dell'anca (GHDR) e sfruttare la loro collaborazione con un gruppo nei Paesi Bassi che esegue uno studio simile di trattamento con monitoraggio attivo (TRAM) per determinare se la sola osservazione è sufficiente per i bambini con anche clinicamente stabili radiologicamente anormali. In particolare, gli investigatori mirano a:
- Determinare se l'osservazione è non inferiore al corsetto per i neonati con displasia radiologica
- Fornire una forte raccomandazione per la gestione di questo sottogruppo di pazienti DDH
- Confrontare i risultati con quelli dello studio olandese, condotto su pazienti più anziani (10-16 settimane alla diagnosi)
Questo studio utilizzerà l'infrastruttura consolidata del GHDR. GHDR è stato istituito nel 2016, con l'obiettivo di raccogliere dati longitudinali su neonati e bambini nell'intero spettro DDH. Questo studio specifico funzionerà come un sottostudio mirato all'interno del registro più ampio ed è uno studio multicentrico internazionale prospettico randomizzato di non inferiorità progettato per valutare la necessità di trattare i neonati con displasia radiologica dell'anca. In totale, 14 dei centri che attualmente forniscono dati alla GHDR hanno accettato di partecipare e di randomizzare i pazienti idonei.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Emily Schaeffer, PhD
- Numero di telefono: 604-875-2359
- Email: emily.schaeffer@cw.bc.ca
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Bryn Zomar, PhD
- Numero di telefono: 604-875-2359
- Email: bryn.zomar@cw.bc.ca
Luoghi di studio
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canada, V6H3N1
- Reclutamento
- BC Children's Hospital
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Contatto:
- Emily Schaeffer, PhD
- Numero di telefono: 604-875-2359
- Email: emily.schaeffer@cw.bc.ca
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Investigatore principale:
- Kishore Mulpuri, FRCSC
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti che presentano displasia radiologica di un'anca clinicamente stabile di età inferiore a tre mesi (12 settimane).
- La displasia radiologica sarà definita come un'anca centrata con un angolo alfa compreso tra 43 e 60 gradi e una percentuale di copertura della testa del femore (FHC) maggiore di 35 e minore di 50, misurata all'esame ecografico
Criteri di esclusione:
- Pazienti che presentano displasia radiologica di età superiore a tre mesi (12 settimane).
- Pazienti che presentano instabilità clinica dell'anca (Ortolani o Barlow positivi) o reperti di instabilità ecografica con test da sforzo alla vista trasversale
- Pazienti con anomalie congenite note o sospette neuromuscolari, del collagene, cromosomiche o degli arti inferiori o anomalie dell'anca associate a sindromi
- Pazienti che hanno ricevuto un trattamento precedente (ad es. Imbracatura Pavlik) per DDH
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Trattamento di tutore
I pazienti randomizzati al gruppo di trattamento con tutore saranno trattati con un'imbracatura Pavlik per un minimo di sei settimane.
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L'imbracatura di Pavlik è un tutore per abduzione utilizzato per il trattamento della displasia dell'anca nei neonati.
Mantiene i fianchi in un corretto allineamento per consentire una crescita e uno sviluppo adeguati dell'articolazione.
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Nessun intervento: Monitoraggio attivo
I pazienti randomizzati al gruppo di controllo saranno sottoposti a sola osservazione.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Indice acetabolare
Lasso di tempo: 2 anni
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Una misura della pendenza del tetto acetabolare valutata sulla radiografia.
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2 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Angolo alfa
Lasso di tempo: 6 settimane
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Questo angolo viene misurato tramite ultrasuoni e si riferisce all'angolo tra il tetto acetabolare e la corticale verticale dell'ileo.
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6 settimane
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Angolo beta
Lasso di tempo: 6 settimane
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Questo angolo viene misurato tramite ultrasuoni e si riferisce all'angolo formato tra la corticale verticale dell'ileo e la fibrocartilagine labrale triangolare (triangolo ecogeno).
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6 settimane
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Percentuale di copertura della testa femorale
Lasso di tempo: 6 settimane
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Misurato tramite ultrasuoni e valuta la percentuale dell'epifisi femorale coperta dal tetto acetabolare.
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6 settimane
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Numero di partecipanti che hanno avuto complicazioni
Lasso di tempo: 2 anni
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Compreso lo sviluppo della paralisi del nervo femorale o della necrosi avascolare, la progressione della displasia dell'anca e la necessità di ulteriori trattamenti.
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2 anni
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Questionario sulla percezione del genitore/tutore
Lasso di tempo: 6 settimane
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Un sondaggio che valuta le percezioni dei genitori/tutori riguardo alla cura e al legame con il proprio figlio.
Ogni domanda è valutata su una scala Likert a 7 punti da 3 (fortemente d'accordo) a -3 (fortemente in disaccordo) con un punteggio totale compreso tra 33 e -33.
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6 settimane
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EuroQoL-5D
Lasso di tempo: 6 settimane, 1 anno, 2 anni
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Un sondaggio per valutare la qualità della vita dei genitori.
Ad ogni visita verrà richiesta solo la parte VAS del questionario.
Il punteggio VAS va da 0 a 100 con punteggi più alti che indicano una salute migliore.
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6 settimane, 1 anno, 2 anni
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Soddisfazione del genitore/tutore
Lasso di tempo: 6 settimane, 1 anno, 2 anni
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Valutato utilizzando un punteggio VAS da 0 a 100 con punteggi più alti che indicano una maggiore soddisfazione.
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6 settimane, 1 anno, 2 anni
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Questionario sull'uso delle risorse sanitarie
Lasso di tempo: 6 settimane, 6 mesi, 1 anno, 18 mesi, 2 anni (solo centri canadesi)
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Questionario segnalato da genitori/tutori per raccogliere informazioni sulle visite agli operatori sanitari, l'imaging, l'uso di farmaci, i trattamenti aggiuntivi correlati alla diagnosi di DDH e i costi vivi.
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6 settimane, 6 mesi, 1 anno, 18 mesi, 2 anni (solo centri canadesi)
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Angolo del bordo centrale
Lasso di tempo: 5 anni
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Da valutare per i partecipanti che scelgono di prendere parte al Registro globale della displasia dell'anca e hanno dati disponibili.
Misurato ai raggi X, è l'angolo formato tra l'asse verticale del bacino e una linea dal centro della testa del femore al bordo laterale dell'acetabolo.
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5 anni
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Emily Schaeffer, PhD, University of British Columbia
- Investigatore principale: Kishore Mulpuri, FRCSC, University of British Columbia
Pubblicazioni e link utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- H20-03750
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Descrizione del piano IPD
Anche se non renderemo disponibili i dati dei singoli partecipanti per questo studio, intendiamo diffondere i risultati dello studio ai partecipanti, ai ricercatori e al pubblico in generale.
Il nostro team lavora a stretto contatto con i partner dei pazienti, il personale sanitario, i nostri collaboratori e la più ampia comunità medico/scientifica per determinare le modalità appropriate per diffondere i risultati dello studio. Intendiamo preparare riassunti in linguaggio semplice e abstract visivi/video dei risultati dello studio, che verranno inviati via email ai partecipanti (coloro che hanno fornito il consenso per il contatto via email). Questi abstract visivi verranno pubblicati anche sugli account dei social media del nostro laboratorio, nonché su quello del nostro sostenitore, la Fondazione I'm a HIPpy, che lavora a stretto contatto con la nostra comunità di pazienti e familiari.
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