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Studio osservazionale per valutare l'effetto e la sicurezza di selumetinib in pazienti pediatrici con NF1-PN (PEDIA)

12 maggio 2026 aggiornato da: AstraZeneca

Studio osservazionale sull'efficacia e sulla sicurezza dell'inibitore di MEK 1/2 (MEKi) Koselugo (Selumetinib) in pazienti pediatrici con neurofibromi plessiformi (PN) associati a neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) sintomatici e inoperabili

Questo è uno studio prospettico, multicentrico, osservazionale su pazienti pediatrici cinesi con NF1-PN trattati con selumetinib. Lo studio sarà condotto in circa 12 centri in Cina e includerà circa 80-100 pazienti. I centri di trattamento con diagnosi di PN e/o esperienza nel trattamento con selumetinib saranno presi di mira per il reclutamento. I pazienti/operatori sanitari idonei e disposti a partecipare verranno arruolati nello studio. I pazienti inizieranno il trattamento con selumetinib dopo l'arruolamento. Lo studio avrà un periodo di iscrizione di 16 mesi. I pazienti saranno seguiti fino alla fine di un periodo di osservazione di 24 mesi dopo la prima dose di selumetinib, o la morte del paziente, persa al follow-up, o il ritiro del consenso, a seconda di quale evento si verifichi per primo. I pazienti saranno seguiti nello studio entro un periodo di 24 mesi (a partire dalla prima dose ricevuta) anche se selumetinib viene interrotto. Gli obiettivi di questo studio sono ampliare la comprensione delle caratteristiche della malattia e del modello di trattamento di NF1-PN in Cina in un contesto reale e valutare l'efficacia e la sicurezza nel mondo reale di selumetinib per i pazienti pediatrici cinesi affetti da NF1-PN.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Descrizione dettagliata

La neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) è una malattia genetica autosomica dominante rara e incurabile caratterizzata da manifestazioni in più sistemi di organi, compresi i tumori del sistema nervoso. Sebbene NF1 sia ereditato tramite dominanza autosomica, il 50% delle mutazioni rilevate sono de novo. La prevalenza nella popolazione della NF1 varia da circa 1/2.000 a 1/4.000 e in Cina si contano circa 460.000 pazienti. La condizione viene solitamente riconosciuta nella prima infanzia, quando emergono manifestazioni pigmentarie. I pazienti con NF1 hanno un'aspettativa di vita ridotta di 15 anni rispetto alla popolazione generale. Il glioma di alto grado (HGG) e il tumore maligno della guaina dei nervi periferici (MPNST) sono stati cause di morte degne di nota tra i pazienti con NF1.

I neurofibromi plessiformi (PN) sono tumori che originano dalle cellule di Schwann dei nervi periferici, viscerali o sottocutanei e colpiscono il 30%-50% dei pazienti con NF1. La PN può causare complicazioni sostanziali tra cui dolore, compromissione funzionale, deturpazione e comportare il rischio di trasformazione maligna. L'incidenza nel corso della vita del MPNST nei pazienti con NF1 è dell'8%-13% e la presenza di un PN aumenta il rischio di formazione di MPNST di 20 volte tra i pazienti con NF1. La maggior parte delle PN viene diagnosticata nella prima infanzia e cresce più rapidamente durante questo periodo. La resezione chirurgica è il trattamento principale della NP, ma il trattamento chirurgico non ha effetti soddisfacenti. La resezione chirurgica completa di questi tumori è spesso irrealizzabile a causa dell’estesa crescita del tumore e dell’invasione dei tessuti circostanti, mentre la rimozione parziale spesso comporta un alto tasso di recidiva. La chemioterapia e la radioterapia convenzionali hanno mostrato un’efficacia limitata per la PN associata a NF1. Di conseguenza, le terapie mediche mirate alla PN sono state valutate in studi clinici.

La rivoluzione terapeutica è arrivata nel 2020 con l’approvazione di selumetinib per i pazienti pediatrici con PN associata a NF1. Selumetinib è un inibitore selettivo orale di MEK 1 e 2 ed è stato confermato efficace per la PN associata a NF1 nello SPRINT Fase II Stratum 1. Il tasso di risposta globale è stato del 68% (34/50) e l’82% (28/34) di questi pazienti ha avuto una risposta duratura (della durata ≥12 mesi) (Gross AM et al, 2020). Selumetinib è stato approvato dalla Food and Drug Administration (US-FDA) degli Stati Uniti il ​​10 aprile 2020, diventando la prima terapia mirata approvata per i pazienti pediatrici con PN associata a NF1. Il 28 aprile 2023, la China National Medical Products Administration (NMPA) ha approvato selumetinib per i pazienti pediatrici di età pari o superiore a 3 anni con diagnosi di NF1 che presentano PN sintomatica e inoperabile.

Ad oggi, mancano prove su dati reali del beneficio clinico di selumetinib per i pazienti con PN associata a NF1 nella popolazione cinese. Inoltre, a causa della popolazione colpita relativamente rara, la conoscenza della malattia di NF1 e PN è limitata tra gli operatori sanitari e in tutta la società. Uno studio osservazionale su pazienti pediatrici con PN associata a NF1 trattati con selumetinib in Cina colmerà la lacuna di dati sull’efficacia e sulla sicurezza di selumetinib per i pazienti cinesi con NF1-PN e faciliterà la comprensione delle caratteristiche della malattia e del trattamento in questa popolazione in un contesto reale. ambientazione mondiale.

Studio osservazionale sull'efficacia e la sicurezza dell'inibitore MEK 1/2 (MEKi) Koselugo (Selumetinib) in pazienti pediatrici con neurofibromi plessiformi (PN) associati a neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) sintomatici e inoperabili. Gli obiettivi di questo studio sono ampliare la comprensione delle caratteristiche della malattia e del modello di trattamento di NF1-PN in Cina in un contesto reale e valutare l'efficacia e la sicurezza nel mondo reale di selumetinib per i pazienti pediatrici cinesi affetti da NF1-PN. Questo è uno studio prospettico, multicentrico, osservazionale su pazienti pediatrici cinesi con NF1-PN trattati con selumetinib. Lo studio sarà condotto in circa 12 centri in Cina e includerà circa 80-100 pazienti (vale a dire, almeno 80 pazienti saranno arruolati nello studio, ma non dovranno arruolarsi più di 100 pazienti entro 16 mesi). I centri di trattamento con diagnosi di PN e/o esperienza nel trattamento con selumetinib saranno presi di mira per il reclutamento. I pazienti/operatori sanitari idonei e disposti a partecipare verranno arruolati nello studio. I pazienti inizieranno il trattamento con selumetinib dopo l'arruolamento.

Lo studio avrà un periodo di iscrizione di 16 mesi. I pazienti saranno seguiti fino alla fine di un periodo di osservazione di 24 mesi dopo la prima dose di selumetinib, o la morte del paziente, persa al follow-up, o il ritiro del consenso, a seconda di quale evento si verifichi per primo. I pazienti saranno seguiti nello studio entro un periodo di 24 mesi (a partire dalla prima dose ricevuta) anche se selumetinib viene interrotto. Pazienti pediatrici con neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) di età compresa tra 3 e 16 anni (3 e 16 anni inclusi) che presentano neurofibromi plessiformi (PN) sintomatici e inoperabili e intendono utilizzare selumetinib dopo l'arruolamento. Nello studio verranno arruolati circa 80-100 pazienti idonei. L’esposizione a selumetinib è di interesse per questo studio. Sulla base delle informazioni sulla prescrizione, la dose raccomandata di selumetinib è di 25 mg/m2 per via orale due volte al giorno (circa ogni 12 ore) fino alla progressione della malattia, alla tossicità inaccettabile, al rischio o all'assenza di beneficio dal trattamento con selumetinib a giudizio dei medici, o alla fine dei 24 anni. Periodo di follow-up di -mesi, a seconda di quale evento si verifica per primo. Dopo un periodo di follow-up di 24 mesi, non verrà raccolto se i pazienti continueranno l'esposizione a selumetinib. In base allo scopo dello studio, verranno raccolti o misurati i seguenti risultati: Dati demografici dei pazienti e caratteristiche della malattia al basale e durante il trattamento con selumetinib

Profilo di trattamento con selumetinib

Risultati di efficacia di selumetinib

Risultati sulla sicurezza di selumetinib

Tempo alla ricrescita del tumore dopo la sospensione di selumetinib

Decorso della malattia e del trattamento dopo la sospensione di selumetinib

Aderenza al trattamento con selumetinib riferita dal caregiver o dal paziente

Intensità del dolore riferita dal paziente.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

409

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
      • Nanjing, Cina
        • Research Site
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Cina
        • Research Site
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, Cina
        • Research Site
    • Gansu
      • Lanzhou, Gansu, Cina
        • Research Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Cina
        • Research Site
      • Shenzhen, Guangdong, Cina
        • Research Site
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Cina
        • Research Site
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Cina
        • Research Site
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Cina
        • Research Site
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Cina
        • Research Site
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Cina
        • Research Site
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Cina
        • Research Site
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Cina
        • Research Site
      • Suzhou, Jiangsu, Cina
        • Research Site
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Cina
        • Research Site
    • Liaoning
      • Shenyang, Liaoning, Cina
        • Research Site
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Cina
        • Research Site
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Cina
        • Research Site
    • Shanxi
      • Taiyuan, Shanxi, Cina
        • Research Site
      • Xi’an, Shanxi, Cina
        • Research Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Cina
        • Research Site
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Cina
        • Research Site
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Cina
        • Research Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Cina
        • Research Site
      • Wenzhou, Zhejiang, Cina
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

La popolazione target di interesse in questo studio è costituita da pazienti pediatrici con neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) di età compresa tra 3 e 16 anni (3 e 16 anni inclusi) che presentano neurofibromi plessiformi (PN) sintomatici e inoperabili e intendono utilizzare selumetinib dopo l'arruolamento. Ciascun paziente idoneo deve soddisfare tutti i criteri di inclusione e nessuno dei criteri di esclusione. Nello studio verranno arruolati almeno 80 e non più di 100 pazienti idonei.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • (1) 3 ≤ età ≤ 16 anni al momento dell'iscrizione allo studio; (2) Diagnosi di NF1 secondo le linee guida riviste del 2021; (3) Avere PN sintomatica e inoperabile: (4) Intenzione di utilizzare selumetinib dopo l'arruolamento; (5) In grado di fornire il consenso informato scritto. La raccolta dei dati deve essere effettuata solo dopo aver ottenuto il consenso informato scritto. Il paziente o il suo genitore/tutore legale deve essere disposto e in grado di fornire il consenso informato scritto. Nel processo di consenso è richiesto il consenso del genitore o del tutore legale con la documentazione adeguata. Fornitura obbligatoria del consenso del genitore/tutore legale firmato e datato per lo studio insieme al modulo di consenso pediatrico, ove applicabile.

Criteri di esclusione:

  • (1) Evidenza di MPNST, precedente tumore maligno o altro cancro che richiede trattamento con chemioterapia o radioterapia; (2) Una malattia pericolosa per la vita, una condizione medica o una disfunzione del sistema d'organo; (3) Hanno avuto un precedente trattamento con un inibitore MEKi, Ras o Raf; (4) Pazienti che attualmente partecipano a studi clinici al momento dell'arruolamento o dell'inizio del trattamento con selumetinib.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Dati demografici dei pazienti NF1-PN e caratteristiche della malattia al basale e durante il trattamento con selumetinib
Lasso di tempo: Dal basale a 24 mesi dopo la prima dose di selumetinib
Razza, etnia, sesso, data di nascita, rapporto tra caregiver e paziente
Dal basale a 24 mesi dopo la prima dose di selumetinib
Caratteristiche della malattia NF1-PN
Lasso di tempo: Dal basale a 24 mesi dopo la prima dose di selumetinib
Data della diagnosi o età alla diagnosi di NF1, Data della diagnosi o età alla diagnosi di NP, Criteri diagnostici clinici di NF1 e manifestazioni correlate, Test e risultati diagnostici di NF1 e PN, Morbilità correlate alla NP
Dal basale a 24 mesi dopo la prima dose di selumetinib
Profilo di trattamento con selumetinib
Lasso di tempo: Dal basale a 24 mesi dopo la prima dose di selumetinib
Dose e modifica della dose, date di inizio e fine, interruzione e sospensione della dose, ragioni dell’interruzione, interruzione e modifica della dose.
Dal basale a 24 mesi dopo la prima dose di selumetinib
Valutazione qualitativa da parte del medico dello stato della malattia per PN clinicamente significativa e stato della malattia generale
Lasso di tempo: Dal basale a 24 mesi dopo la prima dose di selumetinib
Miglioramento con il trattamento, progressione, stabile
Dal basale a 24 mesi dopo la prima dose di selumetinib
Stato della malattia NF1
Lasso di tempo: Dal basale a 24 mesi dopo la prima dose di selumetinib
Presenza, numero, dimensione (Diametro - centimetri o centimetri cubi di volume) e localizzazione (collo/tronco, tronco e arti, solo arti, solo testa, testa e collo, solo tronco) di gliomi PN/ via ottica/ café-au- macule lait/neurofibroma cutaneo.
Dal basale a 24 mesi dopo la prima dose di selumetinib

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare l’attività tumorale di NF1-PN dopo l’interruzione di selumetinib
Lasso di tempo: Dal basale a 24 mesi dopo la prima dose di selumetinib
Tempo alla ricrescita del tumore dopo l’interruzione del trattamento.
Dal basale a 24 mesi dopo la prima dose di selumetinib
Descrivere il decorso della malattia e il trattamento dei pazienti dopo l'interruzione di selumetinib
Lasso di tempo: Dal basale a 24 mesi dopo la prima dose di selumetinib
Il decorso della malattia e il trattamento dei pazienti dopo l'interruzione di selumetinib saranno analizzati in modo descrittivo.
Dal basale a 24 mesi dopo la prima dose di selumetinib
Per descrivere l’aderenza al trattamento riferita dal caregiver o dal paziente
Lasso di tempo: Dal basale a 24 mesi dopo la prima dose di selumetinib
L'aderenza al trattamento verrà derivata dai dati raccolti nel diario farmacologico. La persistenza del trattamento sarà valutata in base al tempo intercorrente tra la prima dose e la data di interruzione e sarà analizzata mediante metodi di analisi della sopravvivenza.
Dal basale a 24 mesi dopo la prima dose di selumetinib
Determinare se i pazienti trattati con selumetinib presentassero una diminuzione clinicamente significativa dell'intensità del dolore associata alla scala del dolore
Lasso di tempo: Dal basale a 24 mesi dopo la prima dose di selumetinib
L'evoluzione del dolore misurato con NRS-11 rispetto al basale. Tempo necessario all'insorgenza del dolore dopo la sospensione. Scale PRO.
Dal basale a 24 mesi dopo la prima dose di selumetinib

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

AstraZeneca

Investigatori

  • Investigatore principale: Xin Ni, PhD, Beijing Children hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 dicembre 2023

Completamento primario (Stimato)

30 maggio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

30 maggio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 novembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 dicembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

19 dicembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • D1346R00016

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso a dati anonimizzati a livello di singolo paziente dagli studi clinici sponsorizzati dal gruppo di aziende AstraZeneca tramite il portale di richiesta

Vivli.org. Tutte le richieste verranno valutate in base all'impegno di divulgazione della AZ:

https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. "Sì" indica che AZ accetta richieste di IPD, ma ciò non significa che tutte le richieste verranno approvate.

Periodo di condivisione IPD

AstraZeneca raggiungerà o supererà la disponibilità dei dati secondo gli impegni assunti rispetto ai principi di condivisione dei dati EFPIA/PhRMA. Per i dettagli sulle nostre tempistiche, fare riferimento al nostro impegno di divulgazione su https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Una volta approvata una richiesta, AstraZeneca fornirà l'accesso ai dati anonimizzati a livello di singolo paziente tramite l'ambiente di ricerca sicuro Vivli.org. Prima di accedere alle informazioni richieste è necessario che sia in essere un accordo firmato sull'utilizzo dei dati (contratto non negoziabile per gli accessori ai dati).

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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