Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Observační studie k hodnocení účinku a bezpečnosti selumetinibu u pediatrických pacientů s NF1-PN (PEDIA)

12. května 2026 aktualizováno: AstraZeneca

Observační studie účinnosti a bezpečnosti MEK 1/2 inhibitoru (MEKi) Koselugo (selumetinib) u pediatrických pacientů se symptomatickými, inoperabilními, neurofibromatózou typu 1 (NF1) asociovanými plexiformními neurofibromy (PN)

Jedná se o prospektivní, multicentrickou, observační studii čínských dětských pacientů s NF1-PN léčených selumetinibem. Studie bude provedena v přibližně 12 centrech v Číně a bude zahrnovat přibližně 80–100 pacientů. Nábor se zaměří na léčebná centra, která mají diagnózu PN a/nebo zkušenosti s léčbou selumetinibem. Do studie budou zařazeni pacienti/pečovatelé, kteří jsou způsobilí a chtějí se zúčastnit. Pacienti zahájí léčbu selumetinibem po zařazení. Studium bude mít 16měsíční období zápisu. Pacienti budou sledováni až do konce 24měsíčního období pozorování po první dávce selumetinibu nebo úmrtí pacienta, ztráta sledování, odvolání souhlasu, podle toho, co nastane dříve. Pacienti budou ve studii sledováni během 24měsíčního období (začínajícího po podání první dávky), a to i v případě, že je selumetinib vysazen. Cílem této studie je rozšířit porozumění charakteristikám onemocnění a schématu léčby NF1-PN v Číně v reálném prostředí a vyhodnotit skutečnou účinnost a bezpečnost selumetinibu u čínských dětských pacientů s NF1-PN.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Detailní popis

Neurofibromatóza typu 1 (NF1) je vzácná a nevyléčitelná autozomálně dominantní genetická porucha, která je charakterizována projevy ve více orgánových systémech včetně nádorů nervového systému. Ačkoli NF1 je zděděna autozomální dominancí, 50 % detekovaných mutací je de novo. Populační prevalence NF1 se odhaduje v rozmezí od přibližně 1/2000 do 1/4000 a v Číně se odhaduje 460 000 pacientů. Stav je obvykle rozpoznán v raném dětství, kdy se objevují pigmentové projevy. Pacienti s NF1 mají sníženou očekávanou délku života o 15 let ve srovnání s běžnou populací. Vysoce kvalitní gliom (HGG) a maligní tumor pochvy periferního nervu (MPNST) byly pozoruhodnými příčinami úmrtí u pacientů s NF1.

Plexiformní neurofibromy (PN) jsou nádory vznikající ze Schwannových buněk periferních, viscerálních nebo subkutánních nervů, které postihují 30–50 % pacientů s NF1. PN může způsobit značné komplikace včetně bolesti, funkčního poškození, znetvoření a má riziko maligní transformace. Celoživotní incidence MPNST u pacientů s NF1 je 8 %-13 % a přítomnost PN zvyšuje riziko vzniku MPNST u pacientů s NF1 20krát. Většina PN je diagnostikována v raném dětství a v tomto období roste nejrychleji. Chirurgická resekce je základní léčbou PN, přesto chirurgická léčba nemá uspokojivý efekt. Kompletní chirurgická resekce těchto nádorů je často neproveditelná z důvodu rozsáhlého růstu nádoru a invaze okolních tkání a částečné odstranění je často spojeno s vysokou mírou recidivy. Konvenční chemoterapie a radioterapie prokázaly omezenou účinnost u PN související s NF1. V důsledku toho byly léčebné terapie zaměřené na PN hodnoceny v klinických studiích.

Terapeutická revoluce přišla v roce 2020 schválením selumetinibu pro dětské pacienty s PN související s NF1. Selumetinib je perorální selektivní inhibitor MEK 1 a 2 a byl potvrzen jako účinný u PN související s NF1 ve SPRINT Phase II Stratum 1. Celková míra odpovědi byla 68 % (34/50) a 82 % (28/34) těchto pacientů mělo trvalou odpověď (trvající ≥ 12 měsíců) (Gross AM et al, 2020). Selumetinib byl schválen americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (US-FDA) 10. dubna 2020 a stal se tak první schválenou cílenou terapií pro dětské pacienty s PN spojenou s NF1. Dne 28. dubna 2023 Čínská národní správa léčivých přípravků (NMPA) schválila selumetinib pro dětské pacienty ve věku 3 let a starší s diagnózou NF1, kteří mají symptomatickou, neoperovatelnou PN.

Doposud chybí důkazy o skutečných údajích o klinickém přínosu selumetinibu u pacientů s PN související s NF1 v čínské populaci. Navíc vzhledem k relativně vzácné postižené populaci jsou informace o onemocněních NF1 a PN mezi zdravotníky (HCP) a v celé společnosti omezené. Observační studie pediatrických pacientů s NF1-asociovanou PN léčených selumetinibem v Číně naplní mezeru v údajích o účinnosti a bezpečnosti selumetinibu u čínských pacientů s NF1-PN a usnadní pochopení charakteristik onemocnění a léčby u této populace ve skutečném nastavení světa.

Observační studie účinnosti a bezpečnosti MEK 1/2 inhibitoru (MEKi) Koselugo (selumetinib) u pediatrických pacientů se symptomatickými, inoperabilními, neurofibromatózou typu 1 (NF1) asociovanými plexiformními neurofibromy (PN). Cílem této studie je rozšířit porozumění charakteristikám onemocnění a schématu léčby NF1-PN v Číně v reálném prostředí a vyhodnotit skutečnou účinnost a bezpečnost selumetinibu u čínských dětských pacientů s NF1-PN. Jedná se o prospektivní, multicentrickou, observační studii čínských dětských pacientů s NF1-PN léčených selumetinibem. Studie bude provedena v přibližně 12 centrech v Číně a bude zahrnovat přibližně 80–100 pacientů (tj. do studie bude zařazeno alespoň 80 pacientů, ale během 16 měsíců by nemělo být zařazeno více než 100 pacientů). Nábor se zaměří na léčebná centra, která mají diagnózu PN a/nebo zkušenosti s léčbou selumetinibem. Do studie budou zařazeni pacienti/pečovatelé, kteří jsou způsobilí a chtějí se zúčastnit. Pacienti zahájí léčbu selumetinibem po zařazení.

Studium bude mít 16měsíční období zápisu. Pacienti budou sledováni až do konce 24měsíčního období pozorování po první dávce selumetinibu nebo úmrtí pacienta, ztráta sledování, odvolání souhlasu, podle toho, co nastane dříve. Pacienti budou ve studii sledováni během 24měsíčního období (začínajícího po podání první dávky), a to i v případě, že je selumetinib vysazen. Pediatričtí pacienti s neurofibromatózou typu 1 (NF1) ve věku 3–16 let (včetně 3 a 16 let), kteří mají symptomatické, inoperabilní plexiformní neurofibromy (PN) a po zařazení mají v úmyslu užívat selumetinib. Do studie bude zařazeno přibližně 80-100 vhodných pacientů. Pro tuto studii je zajímavá expozice selumetinibu. Na základě informací o předepisování je doporučená dávka selumetinibu 25 mg/m2 perorálně dvakrát denně (přibližně každých 12 hodin) až do progrese onemocnění, nepřijatelné toxicity, rizika nebo již neprospívání z léčby selumetinibem podle posouzení lékařů, nebo do konce 24. - měsíční období sledování, podle toho, co nastane dříve. Po 24měsíčním období sledování nebude zjišťováno, zda pacienti pokračují v expozici selumetinibu. Na základě účelu studie budou shromážděny nebo změřeny následující výsledky: Demografie pacientů a charakteristiky onemocnění na začátku a během léčby selumetinibem

Profil léčby selumetinibem

Výsledky účinnosti selumetinibu

Výsledky bezpečnosti selumetinibu

Doba do opětovného růstu nádoru po vysazení selumetinibu

Průběh onemocnění a léčby po vysazení selumetinibu

Ošetřovatelem nebo pacientem hlášená adherence k léčbě selumetinibem

Intenzita bolesti hlášená pacientem.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

409

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
      • Nanjing, Čína
        • Research Site
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Čína
        • Research Site
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, Čína
        • Research Site
    • Gansu
      • Lanzhou, Gansu, Čína
        • Research Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Čína
        • Research Site
      • Shenzhen, Guangdong, Čína
        • Research Site
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Čína
        • Research Site
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Čína
        • Research Site
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Čína
        • Research Site
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Čína
        • Research Site
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Čína
        • Research Site
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Čína
        • Research Site
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Čína
        • Research Site
      • Suzhou, Jiangsu, Čína
        • Research Site
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Čína
        • Research Site
    • Liaoning
      • Shenyang, Liaoning, Čína
        • Research Site
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Čína
        • Research Site
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Čína
        • Research Site
    • Shanxi
      • Taiyuan, Shanxi, Čína
        • Research Site
      • Xi’an, Shanxi, Čína
        • Research Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Čína
        • Research Site
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Čína
        • Research Site
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Čína
        • Research Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Čína
        • Research Site
      • Wenzhou, Zhejiang, Čína
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Cílovou populací, která je předmětem zájmu této studie, jsou dětští pacienti s neurofibromatózou typu 1 (NF1) ve věku 3–16 let (včetně 3 a 16 let), kteří mají symptomatické, inoperabilní plexiformní neurofibromy (PN) a po zařazení mají v úmyslu užívat selumetinib. Každý vhodný pacient by měl splňovat všechna zařazovací kritéria a žádné z vylučovacích kritérií. Do studie bude zařazeno alespoň 80 a ne více než 100 vhodných pacientů.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • (1) 3≤ věk ≤16 let v době zápisu do studia; (2) Diagnostikována NF1 podle revidovaných pokynů z roku 2021; (3) Mít symptomatickou, inoperabilní PN: (4) Zamýšlet používat selumetinib po zařazení; (5) Schopnost dát písemný informovaný souhlas. Sběr dat musí být proveden pouze po obdržení písemného informovaného souhlasu. Pacient nebo jeho rodič/zákonný zástupce musí být ochoten a schopen dát písemný informovaný souhlas. V procesu souhlasu s příslušnou dokumentací je vyžadován souhlas rodiče nebo zákonného zástupce. Povinné poskytnutí podepsaného a datovaného souhlasu rodiče/zákonného zástupce se studií spolu s formulářem pediatrického souhlasu, je-li to vhodné.

Kritéria vyloučení:

  • (1) Důkaz MPNST, předchozí malignity nebo jiné rakoviny vyžadující léčbu chemoterapií nebo radiační terapií; (2) život ohrožující onemocnění, zdravotní stav nebo dysfunkce orgánového systému; (3) podstoupil(a) předchozí léčbu inhibitorem MEKi, Ras nebo Raf; (4) Pacienti, kteří se v současné době účastní jakýchkoli klinických studií v době zařazení nebo zahájení léčby selumetinibem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Demografie pacientů s NF1-PN a charakteristiky onemocnění na počátku léčby a během léčby selumetinibem
Časové okno: Od výchozího stavu do 24 měsíců po první dávce selumetinibu
Rasa, etnická příslušnost, pohlaví, datum narození, vztah pečovatele k pacientovi
Od výchozího stavu do 24 měsíců po první dávce selumetinibu
Charakteristika onemocnění NF1-PN
Časové okno: Od výchozího stavu do 24 měsíců po první dávce selumetinibu
Datum diagnózy nebo věk při diagnóze NF1, Datum diagnózy nebo věk při diagnóze PN, Kritéria klinické diagnózy NF1 a související projevy, Diagnostické testy a výsledky NF1 a PN, Morbidity související s PN
Od výchozího stavu do 24 měsíců po první dávce selumetinibu
Profil léčby selumetinibem
Časové okno: Od výchozího stavu do 24 měsíců po první dávce selumetinibu
Úprava dávky a dávky, data zahájení a ukončení, přerušení a vysazení dávky, důvody přerušení, přerušení a úprava dávky.
Od výchozího stavu do 24 měsíců po první dávce selumetinibu
Kvalitativní posouzení stavu onemocnění lékařem pro klinicky významnou PN a celkový stav onemocnění
Časové okno: Od výchozího stavu do 24 měsíců po první dávce selumetinibu
Zlepšení léčbou, progrese, stabilní
Od výchozího stavu do 24 měsíců po první dávce selumetinibu
Stav onemocnění NF1
Časové okno: Od výchozího stavu do 24 měsíců po první dávce selumetinibu
Přítomnost, počet, velikost (Průměr - centimetry nebo kubické centimetry objemu) a umístění (krk/trup, trup a končetiny, pouze končetiny, pouze hlava, hlava a krk, pouze trup) PN/ gliomů optické dráhy/ café-au- lait makuly/ kožní neurofibrom.
Od výchozího stavu do 24 měsíců po první dávce selumetinibu

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
K posouzení aktivity nádoru NF1-PN po vysazení selumetinibu
Časové okno: Od výchozího stavu do 24 měsíců po první dávce selumetinibu
Doba do opětovného růstu nádoru po přerušení léčby.
Od výchozího stavu do 24 měsíců po první dávce selumetinibu
Popsat průběh onemocnění pacientů a léčbu po vysazení selumetinibu
Časové okno: Od výchozího stavu do 24 měsíců po první dávce selumetinibu
Popisně bude analyzován průběh onemocnění pacientů a léčba po vysazení selumetinibu.
Od výchozího stavu do 24 měsíců po první dávce selumetinibu
Popsat pečovatelem nebo pacientem hlášenou adherenci k léčbě
Časové okno: Od výchozího stavu do 24 měsíců po první dávce selumetinibu
Dodržování léčby bude odvozeno z údajů shromážděných v lékovém deníku. Přetrvávání léčby bude hodnoceno podle doby od první dávky do data ukončení a bude analyzováno metodami analýzy přežití.
Od výchozího stavu do 24 měsíců po první dávce selumetinibu
Stanovit, zda u pacientů léčených selumetinibem došlo ke klinicky významnému snížení intenzity bolesti spojené se stupnicí bolesti
Časové okno: Od výchozího stavu do 24 měsíců po první dávce selumetinibu
Vývoj bolesti měřený pomocí NRS-11 ve srovnání s výchozí hodnotou. Doba do nástupu bolesti po vysazení. Váhy PRO.
Od výchozího stavu do 24 měsíců po první dávce selumetinibu

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

AstraZeneca

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Xin Ni, PhD, Beijing Children hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. prosince 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. května 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. května 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. listopadu 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. prosince 2023

První zveřejněno (Aktuální)

19. prosince 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • D1346R00016

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k anonymizovaným údajům na úrovni jednotlivých pacientů od skupiny společností AstraZeneca sponzorovaných klinických studií prostřednictvím portálu žádostí

Vivli.org. Všechny žádosti budou vyhodnoceny podle závazku AZ zveřejnit:

https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. „Ano“ znamená, že AZ přijímají žádosti o IPD, ale to neznamená, že všechny žádosti budou schváleny.

Časový rámec sdílení IPD

AstraZeneca splní nebo překročí dostupnost dat v souladu se závazky přijatými v rámci zásad EFPIA/PhRMA Data-Sharing Principles. Podrobnosti o našich harmonogramech naleznete v našem závazku zveřejňování na adrese https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Jakmile bude žádost schválena, společnost AstraZeneca poskytne přístup k anonymizovaným údajům o jednotlivých pacientech prostřednictvím zabezpečeného výzkumného prostředí Vivli.org. Před přístupem k požadovaným informacím musí být uzavřena podepsaná smlouva o používání dat (nevyjednávatelná smlouva pro osoby, které mají přístup k datům).

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Neurofibrom, Plexiformní

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Taiwan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit