Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Observationsundersøgelse for at evaluere effekten og sikkerheden af ​​Selumetinib hos pædiatriske patienter med NF1-PN'er (PEDIA)

12. maj 2026 opdateret af: AstraZeneca

Observationsundersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af ​​MEK 1/2-hæmmeren (MEKi) Koselugo (Selumetinib) hos pædiatriske patienter med symptomatisk, inoperabel, neurofibromatose type 1 (NF1)-associerede plexiforme neurofibromer (PN)

Dette er en prospektiv, multicenter, observationsundersøgelse af kinesiske pædiatriske NF1-PN-patienter behandlet med selumetinib. Undersøgelsen vil blive udført på cirka 12 centre i Kina og vil omfatte cirka 80-100 patienter. Behandlingscentre, der har PN-diagnose og/eller erfaring med selumetinib-behandling, vil blive målrettet rekruttering. Patienter/plejere, der er kvalificerede og villige til at deltage, vil blive tilmeldt undersøgelsen. Patienter vil starte selumetinib-behandling efter indskrivning. Studiet vil have en tilmeldingsperiode på 16 måneder. Patienterne vil blive fulgt op indtil slutningen af ​​en 24-måneders observationsperiode efter første dosis selumetinib, eller patientdød, mistet til opfølgning, tilbagetrækning af samtykke, alt efter hvad der indtræffer først. Patienterne vil blive fulgt inden for en 24-måneders periode (startende efter første dosis modtaget) i undersøgelsen, selvom selumetinib seponeres. Formålet med denne undersøgelse er at udvide forståelsen af ​​sygdomskarakteristika og behandlingsmønster af NF1-PN i Kina i en virkelig verden og at evaluere virkelighedens effektivitet og sikkerhed af selumetinib til kinesiske pædiatriske patienter med NF1-PN.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Neurofibromatosis type 1 (NF1) er en sjælden og uhelbredelig autosomal dominant genetisk lidelse, der er karakteriseret ved manifestationer i flere organsystemer, herunder tumorer i nervesystemet. Selvom NF1 nedarves via autosomal dominans, er 50% af de påviste mutationer de novo. Befolkningsprævalensen af ​​NF1-estimater spænder fra cirka 1/2000 til 1/4000, og der er anslået 460.000 patienter i Kina. Tilstanden er normalt genkendt i den tidlige barndom, når pigmentære manifestationer dukker op. NF1-patienter har nedsat forventet levetid på 15 år sammenlignet med den generelle befolkning. Højgradigt gliom (HGG) og ondartet perifer nerveskedetumor (MPNST) var bemærkelsesværdige dødsårsager blandt patienter med NF1.

Plexiforme neurofibromer (PN) er tumorer, der opstår fra Schwann-celler i perifere, viscerale eller subkutane nerver, som påvirker 30%-50% af patienter med NF1. PN kan forårsage betydelige komplikationer, herunder smerte, funktionsnedsættelse, vansiring og have en risiko for malign transformation. Livstidshyppigheden af ​​MPNST hos patienter med NF1 er 8%-13%, og tilstedeværelsen af ​​en PN øger risikoen for MPNST-dannelse med 20 gange blandt NF1-patienter. De fleste PN diagnosticeres i den tidlige barndom og vokser hurtigst i denne periode. Kirurgisk resektion er den primære behandling for PN, men alligevel har kirurgisk behandling ikke tilfredsstillende effekt. Fuldstændig kirurgisk resektion af disse tumorer er ofte umulig på grund af den omfattende vækst af tumoren og invasion af omgivende væv, og delvis fjernelse kommer ofte med en høj gentagelsesrate. Konventionel kemoterapi og strålebehandling har vist begrænset effekt for NF1-associeret PN. Som følge heraf er medicinske terapier rettet mod PN blevet evalueret i kliniske forsøg.

Den terapeutiske revolution kom i 2020 med godkendelsen af ​​selumetinib til pædiatriske patienter med NF1-associeret PN. Selumetinib er en oral selektiv hæmmer af MEK 1 og 2 og er blevet bekræftet effektiv til NF1-associeret PN i SPRINT fase II Stratum 1. Den samlede responsrate var 68 % (34/50), og 82 % (28/34) af disse patienter havde et varigt respons (varende ≥12 måneder) (Gross AM et al, 2020). Selumetinib blev godkendt af United States Food and Drug Administration (US-FDA) den 10. april 2020, og blev den første godkendte målrettede behandling til pædiatriske patienter med NF1-associeret PN. Den 28. april 2023 godkendte China National Medical Products Administration (NMPA) selumetinib til pædiatriske patienter i alderen 3 år og ældre diagnosticeret med NF1, som har symptomatisk, inoperabel PN.

Til dato mangler beviser på data fra den virkelige verden af ​​klinisk fordel ved selumetinib for NF1-associerede PN-patienter blandt den kinesiske befolkning. På grund af den relativt sjældne ramte befolkning er sygdomskendskabet til NF1 og PN desuden begrænset blandt sundhedspersonale (HCP'er) og i hele samfundet. Et observationsstudie af pædiatriske patienter med NF1-associeret PN behandlet med selumetinib i Kina vil opfylde datagabet af effektivitet og sikkerhed af selumetinib for kinesiske NF1-PN patienter og vil lette forståelsen af ​​sygdomskarakteristika og behandling i denne population i en reel- verdensomgivelser.

Observationsundersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af ​​MEK 1/2-hæmmeren (MEKi) Koselugo (Selumetinib) hos pædiatriske patienter med symptomatisk, inoperabel, neurofibromatose type 1 (NF1)-associerede plexiforme neurofibromer (PN). Formålet med denne undersøgelse er at udvide forståelsen af ​​sygdomskarakteristika og behandlingsmønster af NF1-PN i Kina i en virkelig verden og at evaluere virkelighedens effektivitet og sikkerhed af selumetinib til kinesiske pædiatriske patienter med NF1-PN. Dette er en prospektiv, multicenter, observationsundersøgelse af kinesiske pædiatriske NF1-PN-patienter behandlet med selumetinib. Undersøgelsen vil blive udført på ca. 12 centre i Kina og vil omfatte ca. 80-100 patienter (dvs. mindst 80 patienter vil blive indskrevet i undersøgelsen, men bør ikke indskrive mere end 100 patienter inden for 16 måneder). Behandlingscentre, der har PN-diagnose og/eller erfaring med selumetinib-behandling, vil blive målrettet rekruttering. Patienter/plejere, der er kvalificerede og villige til at deltage, vil blive tilmeldt undersøgelsen. Patienter vil starte selumetinib-behandling efter indskrivning.

Studiet vil have en tilmeldingsperiode på 16 måneder. Patienterne vil blive fulgt op indtil slutningen af ​​en 24-måneders observationsperiode efter første dosis selumetinib, eller patientdød, mistet til opfølgning, tilbagetrækning af samtykke, alt efter hvad der indtræffer først. Patienterne vil blive fulgt inden for en 24-måneders periode (startende efter første dosis modtaget) i undersøgelsen, selvom selumetinib seponeres. Pædiatriske patienter med neurofibromatose type 1 (NF1) i alderen 3-16 år (inklusive 3 og 16 år), som har symptomatiske, inoperable plexiforme neurofibromer (PN) og har til hensigt at bruge selumetinib efter indskrivning. Cirka 80-100 kvalificerede patienter vil blive indskrevet i undersøgelsen. Eksponering for selumetinib er af interesse for denne undersøgelse. Baseret på ordinationsinformation er den anbefalede dosis af selumetinib 25 mg/m2 oralt to gange dagligt (ca. hver 12. time) indtil sygdomsprogression, uacceptabel toksicitet, risiko eller ikke længere gavn af selumetinib-behandling efter lægers vurdering, eller slutningen af ​​24. -måneders opfølgningsperiode, alt efter hvad der indtræffer først. Efter 24 måneders opfølgningsperiode vil det ikke blive indsamlet, om patienterne fortsætter eksponeringen for selumetinib. Baseret på undersøgelsens formål vil følgende resultater blive indsamlet eller målt: Patientdemografi og sygdomskarakteristika ved baseline og under behandling med selumetinib

Behandlingsprofil med selumetinib

Effektivitetsresultater af selumetinib

Sikkerhedsresultater af selumetinib

Tid til tumorgenvækst efter selumetinib seponering

Sygdom og behandlingsforløb efter selumetinib seponering

Plejegiver- eller patientrapporteret overholdelse af selumetinib-behandling

Patientrapporteret smerteintensitet.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

409

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
      • Nanjing, Kina
        • Research Site
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina
        • Research Site
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, Kina
        • Research Site
    • Gansu
      • Lanzhou, Gansu, Kina
        • Research Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina
        • Research Site
      • Shenzhen, Guangdong, Kina
        • Research Site
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Kina
        • Research Site
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Kina
        • Research Site
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Kina
        • Research Site
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Kina
        • Research Site
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina
        • Research Site
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kina
        • Research Site
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Kina
        • Research Site
      • Suzhou, Jiangsu, Kina
        • Research Site
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Kina
        • Research Site
    • Liaoning
      • Shenyang, Liaoning, Kina
        • Research Site
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Kina
        • Research Site
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Kina
        • Research Site
    • Shanxi
      • Taiyuan, Shanxi, Kina
        • Research Site
      • Xi’an, Shanxi, Kina
        • Research Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina
        • Research Site
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Kina
        • Research Site
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Kina
        • Research Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina
        • Research Site
      • Wenzhou, Zhejiang, Kina
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Målpopulationen af ​​interesse i denne undersøgelse er pædiatriske patienter med neurofibromatose type 1 (NF1) i alderen 3-16 år (inklusive 3 og 16 år), som har symptomatiske, inoperable plexiforme neurofibromer (PN) og har til hensigt at bruge selumetinib efter indskrivning. Hver kvalificeret patient skal opfylde alle inklusionskriterierne og ingen af ​​eksklusionskriterierne. Mindst 80 og højst 100 kvalificerede patienter vil blive indskrevet i undersøgelsen.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • (1) 3≤ alder ≤16 år gammel på tidspunktet for studietilmelding; (2) Diagnosticeret med NF1 i henhold til de reviderede 2021-retningslinjer; (3) Har symptomatisk, inoperabel PN: (4) har til hensigt at bruge selumetinib efter tilmelding; (5) Kunne give skriftligt informeret samtykke. Dataindsamling må kun ske efter indhentet skriftligt informeret samtykke. Patient eller patientens forælder/værge skal være villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke. Samtykke fra forældre eller værge er påkrævet i samtykkeprocessen med passende dokumentation. Obligatorisk levering af underskrevet og dateret samtykke fra forældre/værge til undersøgelsen sammen med den pædiatriske samtykkeformular, når det er relevant.

Ekskluderingskriterier:

  • (1) Bevis på MPNST, tidligere malignitet eller anden cancer, der kræver behandling med kemoterapi eller strålebehandling; (2) En livstruende sygdom, medicinsk tilstand eller dysfunktion i organsystemet; (3) har haft tidligere behandling med en MEKi-, Ras- eller Raf-hæmmer; (4) Patienter, der i øjeblikket deltager i ethvert klinisk forsøg på tidspunktet for indskrivning eller påbegyndelse af selumetinib.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
NF1-PN patientdemografi og sygdomskarakteristika ved baseline og under behandling med selumetinib
Tidsramme: Fra baseline til 24 måneder efter første dosis selumetinib
Race, etnicitet, køn, fødselsdato, forholdet mellem pårørende og patient
Fra baseline til 24 måneder efter første dosis selumetinib
NF1-PN sygdomskarakteristika
Tidsramme: Fra baseline til 24 måneder efter første dosis selumetinib
Dato for diagnose eller alder ved diagnose af NF1, Dato for diagnose eller alder ved diagnose af PN, NF1 kliniske diagnosekriterier og relaterede manifestationer, NF1 og PN diagnostiske tests og resultater, Sygeligheder relateret til PN
Fra baseline til 24 måneder efter første dosis selumetinib
Selumetinib behandlingsprofil
Tidsramme: Fra baseline til 24 måneder efter første dosis selumetinib
Dosis- og dosisændring, start- og stopdatoer, dosisafbrydelse og seponering, årsager til afbrydelse, seponering og dosisændring.
Fra baseline til 24 måneder efter første dosis selumetinib
Lægens kvalitative vurdering af sygdomsstatus for klinisk signifikant PN og overordnet sygdomsstatus
Tidsramme: Fra baseline til 24 måneder efter første dosis selumetinib
Forbedring med behandling, progression, stabil
Fra baseline til 24 måneder efter første dosis selumetinib
NF1 sygdomsstatus
Tidsramme: Fra baseline til 24 måneder efter første dosis selumetinib
Tilstedeværelse, antal, størrelse (Diameter - centimeter eller kubikcentimeter af volumen) og placering (hals/stamme, krop og lemmer, kun lemmer, kun hoved, hoved og hals, kun krop) af PN/ optic pathway gliomer/ café-au- lait macules/kutan neurofibrom.
Fra baseline til 24 måneder efter første dosis selumetinib

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At vurdere tumoraktivitet af NF1-PN ved seponering af selumetinib
Tidsramme: Fra baseline til 24 måneder efter første dosis selumetinib
Tid til tumorgenvækst efter seponering af behandlingen.
Fra baseline til 24 måneder efter første dosis selumetinib
At beskrive patienternes sygdomsforløb og behandling efter seponering af selumetinib
Tidsramme: Fra baseline til 24 måneder efter første dosis selumetinib
Patienternes sygdomsforløb og behandling efter seponering af selumetinib vil blive analyseret beskrivende.
Fra baseline til 24 måneder efter første dosis selumetinib
At beskrive omsorgsgiver- eller patientrapporteret behandlingsoverholdelse
Tidsramme: Fra baseline til 24 måneder efter første dosis selumetinib
Overholdelsen af ​​behandlingen vil blive afledt af data indsamlet i medicindagbogen. Behandlingens persistens vil blive vurderet efter tiden fra første dosis til seponeringsdatoen og vil blive analyseret ved hjælp af overlevelsesanalysemetoder.
Fra baseline til 24 måneder efter første dosis selumetinib
For at bestemme, om patienter behandlet med selumetinib har et klinisk betydningsfuldt fald i smerteintensitet forbundet med smerteskala
Tidsramme: Fra baseline til 24 måneder efter første dosis selumetinib
Udviklingen af ​​smerte målt med NRS-11 sammenlignet med baseline. Tid til smertedebut efter seponering. PROs skalaer.
Fra baseline til 24 måneder efter første dosis selumetinib

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

AstraZeneca

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Xin Ni, PhD, Beijing Children hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. december 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. maj 2027

Studieafslutning (Anslået)

30. maj 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. november 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. december 2023

Først opslået (Faktiske)

19. december 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • D1346R00016

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til anonymiserede individuelle data på patientniveau fra AstraZeneca gruppe af virksomheder sponsoreret kliniske forsøg via anmodningsportalen

Vivli.org. Alle anmodninger vil blive evalueret i henhold til AZ-offentliggørelsesforpligtelsen:

https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. "Ja", angiver, at AZ accepterer anmodninger om IPD, men det betyder ikke, at alle anmodninger vil blive godkendt.

IPD-delingstidsramme

AstraZeneca vil opfylde eller overgå datatilgængeligheden i henhold til forpligtelserne i henhold til EFPIA/PhRMA-principperne for datadeling. For detaljer om vores tidslinjer henvises til vores oplysningsforpligtelse på https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

IPD-delingsadgangskriterier

Når en anmodning er blevet godkendt, vil AstraZeneca give adgang til de anonymiserede individuelle data på patientniveau via det sikre forskningsmiljø Vivli.org. En underskrevet databrugsaftale (ikke-omsættelig kontrakt for dataadgangere) skal være på plads, før du får adgang til de anmodede oplysninger.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Neurofibrom, Plexiform

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Singapore

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner