Arresto dell'osteoartrite dopo una lesione del legamento crociato anteriore (ACL). (SOAR)

SCOPO: Valutare l’efficacia, l’efficienza e l’implementazione di un programma di 6 mesi basato sull’evidenza, digitale (online), educativo e di terapia fisica (SOAR – Stop OsteoARthritis) rispetto a un intervento minimo di controllo per le persone di età compresa tra 16 e 35 anni a rischio di osteoartrosi del ginocchio (OA) a esordio precoce dovuta a una prima ricostruzione del legamento crociato anteriore (ACLR).

OBIETTIVI:

Obiettivo primario di efficacia: valutare se il dolore al ginocchio, i sintomi, la funzionalità e la qualità di vita auto-riferiti dalle persone (media dei punteggi della sottoscala per infortunio al ginocchio e punteggio di esito OA, altri sintomi, funzionalità nello sport e nel tempo libero e qualità della vita; KOOS4) a rischio di OA del ginocchio che ricevono SOAR è superiore a quelli che ricevono un intervento minimo CONTROL a 6 (endpoint primario), 12 e 24 mesi.

Obiettivo primario di efficienza: valutare il rapporto incrementale costo-utilità di SOAR rispetto a CONTROL (6, 12, 24 mesi)

Obiettivo primario di implementazione: valutare l'adozione da parte del fornitore del programma SOAR.

Obiettivi di efficacia secondari:

1. Valutare se l’autogestione percepita delle persone a rischio di OA del ginocchio che ricevono SOAR è superiore a quelle che ricevono un intervento minimo CONTROLLO (6, 12, 24 mesi)
2. Valutare se la percentuale di partecipanti al gruppo SOAR che raggiungono uno Stato dei sintomi accettabili dal paziente (PASS) per dolore correlato al ginocchio, altri sintomi, funzionalità nella vita quotidiana, funzionalità nello sport e nelle attività ricreative e qualità della vita è superiore al CONTROL (6, 12) , 24 mesi)
3. Valutare se le caratteristiche della risonanza magnetica per OA del ginocchio dei partecipanti al gruppo SOAR sono superiori a CONTROL (24 mesi)

Obiettivi di efficienza secondari:

1. Descrivere l'utilizzo delle risorse sanitarie da parte dei partecipanti SOAR e CONTROL (24 mesi)
2. Descrivere i costi di consegna del programma SOAR

Obiettivi di implementazione secondari:

1. Descrivere le barriere percepite dal fornitore e i facilitatori dell'erogazione del SOAR
2. Descrivere le barriere percepite dai partecipanti e i facilitatori dell'erogazione del SOAR
3. Descrivere le caratteristiche della consulenza fisioterapica (PT) che promuovono l'autogestione

Obiettivi esplorativi di efficacia: esplorare la superiorità di SOAR rispetto a CONTROL sui seguenti risultati (a 6, 12 e 24 mesi);

1. Funzione specifica per il paziente
2. Autoefficacia legata al ginocchio
3. Paura di movimento e di nuovo infortunio legata al ginocchio
4. Forza estensore del ginocchio
5. Forza dei flessori del ginocchio
6. Attività fisica,
7. Qualità della vita correlata alla salute
8. Adiposità
9. Degenerazione precoce della cartilagine (solo a 24 mesi)

PROGETTO DI RICERCA:

Lo studio proposto è uno studio randomizzato controllato di tipo 1 ibrido di superiorità, in cieco per il valutatore, con analisi costi-utilità integrate e interviste 1:1. Questa progettazione multi-focus (efficacia, implementazione, efficacia) può accelerare la traduzione della ricerca in contesti del mondo reale (Tipo 1: focus principale-efficacia dell'intervento; focus secondario-comprendere il contesto di implementazione). Questo disegno è appropriato poiché abbiamo dimostrato la fattibilità e l’evidenza indiretta dell’effetto SOAR, l’intervento presenta un rischio minimo e non esistono studi di superiorità completamente potenziati per informare i progetti di non inferiorità o di equivalenza.

La natura degli interventi non consente il completo cieco (i fisioterapisti non possono essere ciechi rispetto al trattamento). Utilizzeremo metodi comprovati dal nostro RCT proof-of-concept per ridurre l'allocazione (modulo di randomizzazione online con programma preparato da uno statistico di pari livello) e i bias di conferma (i valutatori dei risultati e gli analisti dei dati saranno ciechi rispetto all'allocazione).

ANALISI STATISTICHE:

Le analisi primarie saranno intent-to-treat (mediante randomizzazione). I dati mancanti di oltre il 5% verranno imputati utilizzando imputazioni multiple mediante equazioni concatenate per evitare distorsioni. Per garantire la migliore pratica, tutti i risultati e le variabili demografiche/prognostiche saranno incluse nelle equazioni di imputazione.

Dati demografici: le statistiche descrittive saranno calcolate per le variabili demografiche e potenzialmente prognostiche (tempo trascorso dall'infortunio e ACLR, lesione concomitante, riabilitazione ACLR, tipo di innesto, nuova lesione, co-intervento, SES) e le differenze osservate considerate o controllate durante l'interpretazione dei risultati.

Efficacia: la superiorità del SOAR sarà valutata con un modello di regressione mista lineare generalizzato (GLMM) per l'esito primario (KOOS4 a 6 mesi) aggiustato per la misura basale, il tempo trascorso dall'ACLR e il sesso. La regolazione per il tempo continuo poiché ACLR rispetto alla stratificazione migliora la potenza. GLMM simili valuteranno la superiorità del SOAR per i risultati secondari continui (PIH) ed esplorativi (forza estensore del ginocchio, adiposità, attività fisica) in punti temporali stabiliti. I modelli di regressione logistica a effetti misti (aggiustati per le stesse variabili dei GLMM) valuteranno la superiorità del SOAR per gli esiti secondari binari (peggioramento della lesione MRI, raggiungimento del PASS) in punti temporali stabiliti. Le analisi forniranno risultati validi sotto il presupposto Missing at Random (MAR). La robustezza delle stime rispetto alle potenziali violazioni dei presupposti MAR sarà valutata con metodi all'avanguardia.

Sesso/genere: per esplorare l'effetto dell'identità di genere (donne, uomo, genere diverso) e del sesso (femmina, maschio, intersessuale) sulle variabili di risultato e sull'effetto dell'intervento, tutti i risultati saranno descritti per gruppo di trattamento stratificato per genere (KOOS4, Partner in scala sanitaria, costo-utilità, attività fisica, qualità della vita) o sesso (MRI, forza estensore del ginocchio, adiposità) in tutti i momenti. Stimeremo i GLMM e riporteremo le stime degli effetti dell'intervento stratificate per sesso (femmina, maschio) o genere (donna, uomo) come analisi esplorative per informare studi futuri. Poiché il 6% dei partecipanti ai nostri studi randomizzati controllati preliminari di prova di concetto ha identificato la diversità di genere, le statistiche descrittive esploreranno anche le differenze per cis e genere diverso.

Implementazione: verrà riportata la percentuale di fisioterapisti che hanno raggiunto ≥85% nella checklist di fedeltà e gli elementi della checklist con fedeltà ≤70%. Verranno riepilogate le risposte dei fornitori e dei partecipanti alle domande del sondaggio relative agli ostacoli e ai facilitatori dell'implementazione del SOAR. Le registrazioni delle interviste relative all'identificazione delle caratteristiche delle interazioni partecipante-fornitore che facilitano l'autogestione verranno trascritte e deidentificate. I dati verranno codificati utilizzando un approccio comparativo costante e le categorie verranno sviluppate confrontando e identificando modelli significativi tra i codici. Temi di ordine superiore chiariranno la relazione tra le categorie. Cercheremo l'unicità per genere e, se trovata, rianalizzeremo i dati con una lente di genere. L'affidabilità e la credibilità dell'analisi saranno promosse attraverso l'immersione dei dati, i memo, il journaling riflessivo e le discussioni di gruppo. Verrà effettuato un audit delle decisioni analitiche.

Risultato di efficienza: il rapporto incrementale costo-utilità sarà stimato come (Cost_SOAR - Cost_CONTROL) ⁄(∆QALY_SOAR - ∆QALY_CONTROL) per l'intervento e il periodo di 6 mesi post-intervento utilizzando l'imputazione nidificata e il bootstrap non parametrico per modellare l'incertezza attorno alle stime dei costi e del QALY . Il contributo di ciascuna voce di costo all'utilizzo totale delle risorse sanitarie sarà descritto per gruppo, genere e conformità (totale, parziale).