Registry ERN-Eurobloodnet su pazienti con rari difetti di globuli rossi e Covid-19
Piattaforma collaborativa europea ERN-Eurobloodnet per condividere i dati Covid-19 in pazienti con disturbi dei globuli rossi in tempo reale
I pazienti con disturbi dei globuli rossi (RBCD), come la malattia delle cellule falciformi (SCD) e la talassemia, sono condizioni croniche e potenzialmente letali che possono diventare complicanze multi-organ complicanze correlate. I pazienti a maggior rischio includono gli anziani (> 50 nella nostra popolazione), quelli con una storia di malattie respiratorie o cardiache e quelli con altre comorbilità. Diversi pazienti affetti da RBCD subiscono splenectomia come opzione terapeutica per migliorare il loro livello di concentrazione di emoglobina. I pazienti splenectomizzati o nel caso di SCD con iposplenismo funzionale, sono più vulnerabili alle infezioni / superinfezioni batteriche dopo infezione virale. La sindrome polmonare acuta (ACS) è la principale causa di morbilità nella SCD nei paesi a livello medio-alto ed è spesso innescata da eventi infettivi. Attualmente, non esiste una letteratura sull'argomento. Pertanto, qualsiasi raccomandazione disponibile proviene dall'esperienza acquisita con le precedenti infezioni da coronavirus. Di conseguenza, il trattamento corretto e la gestione dell'infezione da parte del coronavirus SARS-CoV-2 (COVID-19) nei pazienti affetti da RBCD può essere impegnativo data la rapida diffusione della letteratura pandemica e limitata finora, specialmente in alcuni paesi. Di conseguenza, vi è un urgente bisogno di raggruppare prove in un repository unico sui pazienti affetti da RBCD e Covid-19 al fine di raggiungere numeri critici per facilitare il processo decisionale medico in tutta Europa.
Il registro sui pazienti con RBCD rari e Covid-19 è un'iniziativa concepita nel nucleo della rete di riferimento europea sulle rare malattie ematologiche (ERN-Eurobloodnet, FPA 739541, www.eurobloodnet.eu) Mirando a sostenere la pratica medica di Covid-19 in questi pazienti raccogliendo prove su casi confermati di COVID-19 pediatrici e adulti in RBCD in tutta Europa.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
- Anemia falciforme
- Emoglobinopatie
- Anemia falciforme
- Beta-talassemia
- Falce beta talassemia
- Alfa-talassemia
- Beta talassemia intermedia
- Beta talassemia maggiore
- Sferocitosi, ereditaria
- Emoglobina falciforme C
- Ellistocitosi, ereditaria
- Stomatocitosi
- Cellula falciforme; Emoglobinopatia
- Emoglobina a cellule falciforme D
- Malattia falciforme-emoglobina E
- Beta-talassemia dominante
- Persistenza ereditaria dell'emoglobina fetale talassemia
- Thalassemia delta-beta
- Emoglobina C-beta-talassamia Sindrome
- Talassemia emoglobina e-beta
- Malattia di emoglobina H.
- Emoglobina Barts Hydrops
- Disturbo enzimatico; Anemia
- Membrane; Disturbo
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Il registro dei pazienti con rari disturbi dei globuli rossi (RBCD) e Covid-19 è un'iniziativa concepita nel nucleo della rete di riferimento europea sulle rare malattie ematologiche (ERN-Eurobloodnet, FPA 739541, www.eurobloodnet.eu) Mirando a sostenere la pratica medica di Covid-19 in questi pazienti raccogliendo prove su casi confermati di COVID-19 pediatrici e adulti in RBCD in tutta Europa.
L'obiettivo primario del registro è quello di raggruppare prove sulla gestione clinica e sui risultati dei pazienti affetti da disturbi delle cellule ematiche rosse e Covid-19 per il supporto alla pratica medica quotidiana consentendo al contempo la consulenza interprofessionale di casi complessi. L'obiettivo secondario include le prestazioni degli studi osservazionali nelle diverse coorti di pazienti, tra cui la malattia delle cellule falciformi, la talassemia, le enzimopatie e le membratopie dei pazienti in stadi pediatrici e o adulti.
La rete di ospedali che verrà creata da questo registro terrà riunioni regolari per analizzare i dati che vengono introdotti e per discutere possibili misure contro Covid-19 in base a loro. La collaborazione continuerà con lo sviluppo di studi osservazionali che forniranno le prove necessarie per formulare raccomandazioni per la gestione di Covid-19 nei pazienti ematologici.
METODOLOGIA
I criteri di inclusione comprendono i pazienti sia pediatrici che adulti con COVID-19 confermato e influenzati da un raro disturbo di anemia a causa di un difetto dei globuli rossi. Gli elementi del set di dati includono:
- DEMOGRAFIMI: paese di vita, sesso, età (unico anno di nascita)
- Dati relativi al disturbo dei globuli rossi: diagnosi, comorbilità, trattamenti, splenectomia, requisito di trasfusione di sangue.
- Dati relativi a Covid-19: data e metodo per diagnosi, grave di gravità, manifestazioni cliniche, ovvero polmonite, giorni di sintomi, eventi acuti, trattamenti, giorni di ricovero, giorni presso unità di terapia intensiva, sequela, morte.
Il registro è stato sviluppato da Vall D'Ebron Research Institute utilizzando RedCap, un'applicazione Web sicura per la costruzione e la gestione di database online. I dati dei singoli pazienti saranno raccolti in modo codificato.
Etica e conformità GDPR
L'elaborazione dei dati personali viene condotto pienamente rispettando il regolamento (UE) 2016/679 (regolamento generale sulla protezione dei dati), comprese le basi giuridiche e i requisiti speciali e le garanzie per garantire la sicurezza e la riservatezza dei soggetti dei dati.
Il comitato etico della ricerca dell'ospedale di Vall D'Ebron ha confermato che questo caso eccezionale giustifica la rinuncia al consenso informato.
Elaborazione dei dati
Le informazioni del paziente incluse nel database sono pseudonimizzate dalla singola codificazione. Viene seguito il principio di minimizzazione della protezione dei dati (ovvero Vengono raccolti solo un anno di età, non vengono raccolti dati identificati e vengono raccolti solo dati clinici dell'assistenza sanitaria). I medici di ciascun centro hanno una tabella di codifica in cui il codice può essere collegato alle informazioni personali del paziente. Questo tavolo è protetto in sicurezza dal medico e non lascia mai il centro. Tutte le informazioni archiviate nel database sono pseudonimizzate.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Barcelona, Spagna, 08035
- Vall D'hebron Institut De Recerca
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Pazienti sia pediatrici che adulti con Covid19 confermato e influenzati da un raro disturbo di anemia a causa di un difetto di globuli rossi secondo i seguenti codici orpha per le malattie rare:
- 68364 Emoglobinopatia
- 275752 Malattia delle cellule falciformi e malattie correlate
- 848 beta-talassemia
- 846 alfa-talassamia
- 98363 Anemia emolitica rara
- 98369 Anemia emolitica costituzionale rara a causa di un disturbo enzimatico
- 98364 Anemia emolitica costituzionale rara a causa di un'anomalia della membrana a cellule
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Pazienti sia pediatrici che adulti con COVID-19 confermato e colpiti da un raro disturbo di anemia a causa di un difetto dei globuli rossi
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Pazienti con malattia a cellule falcili pediatrici infettati da Covid-19
I pazienti diagnosticati a cellule falciformi (<18 anni) infettati da Covid-19
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Non applicabile, è un registro dei pazienti
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Pazienti con malattia a cellule falcili adulti infettati da Covid-19
I pazienti diagnosticati a cellule falciformi (≥18 anni) infettati da Covid-19
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Non applicabile, è un registro dei pazienti
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Pazienti di talassemia pediatrica infettati da Covid-19
Pazienti di talassemia diagnosticati (<18 anni) infettati da Covid-19
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Non applicabile, è un registro dei pazienti
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Pazienti di talassemia adulta infettati da Covid-19
Pazienti di talassemia diagnosticati (≥18 anni) infettati da Covid-19
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Non applicabile, è un registro dei pazienti
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Pazienti con enzimopatia pediatrica infettati da Covid-19
I pazienti con diagnosi enzimopatia (<18 anni) infettati da Covid-19
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Non applicabile, è un registro dei pazienti
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Pazienti con enzimopatia adulta infettati da Covid-19
I pazienti con diagnosi enzimopatia (≥18 anni) infettati da Covid-19
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Non applicabile, è un registro dei pazienti
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Membranopatia pediatrica pazienti infetti da Covid-19
Pazienti di membranopatia diagnosticata (<18 anni) infettati da Covid-19
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Non applicabile, è un registro dei pazienti
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Pazienti di membranopatia per adulti infettati da Covid-19
Pazienti di membranopatia diagnosticata (<18 anni) infettati da Covid-19
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Non applicabile, è un registro dei pazienti
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Gestione clinica e risultati nei pazienti con disturbi dei globuli rossi e Covid-19
Lasso di tempo: Attraverso il completamento dello studio, una media di 3 anni
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• Manifestazioni cliniche covid-19 e trattamento richiesto in ciascuna coorte (malattia delle cellule falciformi, talassemia, enzimopatie e membranopatie).
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Attraverso il completamento dello studio, una media di 3 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Analisi secondaria in diverse coorti di pazienti con disturbi dei globuli rossi e Covid-19:
Lasso di tempo: Attraverso il completamento dello studio, una media di 3 anni
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Attraverso il completamento dello studio, una media di 3 anni
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Collaboratori e investigatori
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: María del Mar Mañú Pereira, PhD, Vall d'Hebron Institut de Recerca, Barcelona (Spain) and ERN-EuroBloodNet
- Investigatore principale: Pablo Velasco Puyó, MD, Vall d'Hebron University Hospital, Barcelona (Spain)
Pubblicazioni e link utili
Collegamenti utili
- European Commission website section on European Reference Networks
- Registry platform
- ERN-EuroBloodNet Collaborative Platform on Red Blood Cell and COVID-19 patients section
- ERN-EuroBloodNet website
- Directive 95/46/EC of the European Parliament and of the Council of 24 October 1995 on the protection of individuals with regard to the processing of personal data and on the free movement of such data
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
- COVID-19
- Emoglobina
- Anemia falciforme
- Anemia falciforme
- Beta-talassemia
- Emoglobinopatia
- Beta talassemia maggiore
- Alfa-talassemia
- Falciforme cellula-beta-talassemia
- Falciforme cellula-emoglobina
- Beta talassemia intermedia
- Thalassemia delta-beta
- Anemia emolitica rara
- Sferocitosi ereditaria
- Elliptocitosi ereditaria
- Stomatocitosi ereditaria
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie genetiche, congenite
- Infezioni delle vie respiratorie
- Infezioni
- Infezioni da virus a RNA
- Malattie virali
- Malattie delle vie respiratorie
- Malattie polmonari
- Malattie ematologiche
- Polmonite, virale
- Polmonite
- Infezioni da coronavirus
- Infezioni da Coronaviridae
- Infezioni da Nidovirus
- Anemia, emolitica, congenita
- Anemia, emolitico
- COVID-19
- Anemia, anemia falciforme
- Talassemia
- beta talassemia
- Anemia
- alfa-talassemia
- Emoglobinopatie
- Emoglobina SC Malattia
- Ellistocitosi, ereditaria
- Sferocitosi, ereditaria
Altri numeri di identificazione dello studio
- VHI-ERN-2020-00
- PR(AG)215/2020 (Altro identificatore: Ethics Committee Vall d'Hebron Universitary Hospital)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
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