Monitoraggio dell'Efficacia della Terapia con Immunoglobuline Sottocutanee in Pazienti con CIDP Utilizzando Dispositivi Intelligenti (STEPS)

La polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP) è una rara malattia autoimmune che colpisce i nervi periferici. Provoca debolezza progressiva e perdita sensoriale nelle braccia e nelle gambe, che può limitare gravemente le attività quotidiane. Molti pazienti necessitano di un trattamento a lungo termine con immunoglobuline, tramite infusioni endovenose (IVIG) o iniezioni sottocutanee (fSCIG).

Lo studio S.T.E.P.S. mira a esplorare come le tecnologie digitali per la salute, in particolare gli smartwatch, possano aiutare a monitorare il decorso della malattia e gli effetti del trattamento nei pazienti con CIDP che utilizzano fSCIG a casa. Gli attuali test clinici sono utili ma talvolta non rilevano piccoli cambiamenti nella forza o nella funzione. I dispositivi indossabili possono fornire un quadro più dettagliato e continuo della salute dei pazienti tra le visite cliniche.

Obiettivi dello studio:

L'obiettivo principale è scoprire se i dati degli smartwatch (come il conteggio dei passi e l'attività fisica) riflettono la gravità della malattia e la risposta al trattamento rispetto ai punteggi clinici standard come la scala Inflammatory Neuropathy Cause and Treatment (INCAT) e la scala Inflammatory Rasch-built Overall Disability Scale (I-RODS).

Gli obiettivi secondari includono:

Valutare come i dati degli smartwatch si correlino alla qualità della vita e ai modelli di sonno dei pazienti.

Confrontare i risultati degli smartwatch con altri punteggi clinici come la forza muscolare (punteggio MRC sum) e la forza di presa.

Valutare quanto bene i pazienti possano utilizzare lo smartwatch a lungo termine durante il trattamento domiciliare.

Un ulteriore obiettivo esplorativo è vedere se i dati degli smartwatch possono rilevare segni precoci di peggioramento della malattia prima che compaiano i sintomi.

Disegno dello studio:

Si tratta di uno studio osservazionale di 12 mesi con cinque visite cliniche principali (a 0, 3, 6, 9 e 12 mesi). Dopo l'arruolamento, i partecipanti inizieranno o continueranno la terapia con immunoglobuline sottocutanee come deciso dal medico curante. Ogni visita include valutazioni cliniche standard e questionari.

I partecipanti riceveranno uno smartwatch all'inizio dello studio per monitorare continuamente la loro attività e i modelli di sonno. Una telefonata di follow-up una settimana dopo verificherà che il dispositivo funzioni correttamente.

Durata:

L'arruolamento durerà circa 6 mesi e ogni partecipante sarà seguito per 12 mesi.

Perché è importante:

Combinando misure cliniche consolidate con il monitoraggio digitale continuo, lo studio S.T.E.P.S. potrebbe aiutare a migliorare la comprensione dell'attività della malattia e della risposta al trattamento nella CIDP. Ciò potrebbe portare a programmi terapeutici più personalizzati e a una migliore assistenza a lungo termine per i pazienti.