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凝固因子VIIaの安全性、薬物動態および有効性に関する第III相試験 (PERSEPT2)

2022年2月24日 更新者：Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies

先天性血友病 A または B の小児患者における凝固因子 VIIa (組換え) の安全性、薬物動態、および有効性に関する第 III 相試験

この研究の目的は、インヒビターを有する血友病 A または B 患者の出血エピソードの治療のための凝固因子 VIIa (組換え) の 2 つの別々の投与計画 (75µg/kg および 225µg/kg) の安全性、有効性および薬物動態を評価することです。 12人の患者（出生から6歳未満）、および12人の患者（6歳以上から12歳未満）の第VIII因子または第IX因子へ。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

第 VIII 因子または第 IX 因子に対する阻害剤を有する出生時から 12 歳未満の先天性血友病 A または B の小児患者における凝固第 VIIa 因子 (組換え体) の安全性、薬物動態、および有効性に関する第 III 相試験: PerSept 2

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
25

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • University of Colorado Denver Hemophilia & Thrombosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73117
        • Jimmy Everest Center for Cancer and Bleeding Disorders
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75390
        • UT Southwestern Medical Center at Dallas / Children's Medical Center
  • ウクライナ
      • Kyiv、ウクライナ
        • National Specialized Children's Hospital OKHMATDYT, Centre for Hemostatic Pathology (Ukraine)
      • Lviv、ウクライナ
        • Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine
  • グルジア
      • Tbilisi、グルジア
        • Hematology of Department Hemophilia and Thromboses center
  • チェコ
      • Prague、チェコ
        • University Hospital Motol
  • ブルガリア
      • Plovdiv、ブルガリア
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment "Sveti Georgi"
  • 南アフリカ
      • Benoni、南アフリカ
        • Worthwhile Clinical Trials

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

11年歳未満 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

包含基準:

  • あらゆる重症度の先天性血友病AまたはBと診断された男性
  • 次のいずれかを持っています。
  • 陽性阻害剤試験 BU ≥5、または
  • a Bethesda Unit（BU）が5未満であるが、患者の病歴から示されるように、FVIIIまたはFIXに対する既往反応が高いと予想され、出血エピソードを治療するための第VIII因子または第IX因子製品の使用を排除する、または
  • BU < 5 であるが、患者の病歴から示されるように、FVIII または FIX の増量投与に対して不応性であると予想され、出血エピソードを治療するための第 VIII 因子または第 IX 因子製品の使用を排除する
  • 誕生から12歳未満までの年齢であること
  • 過去6か月間に、重症度を問わず少なくとも3回の出血エピソードを経験している
  • 親または法定後見人は、プロトコルの条件を理解し、遵守する意思がある必要があります。
  • 親または法定後見人は、書面によるインフォームド コンセントを読み、理解し、提供している必要があります。

除外基準:

  • 血友病AまたはB以外の凝固障害がある
  • 免疫抑制されている (すなわち、患者は全身免疫抑制薬を受けていない可能性があります。スクリーニング時の分化群 4 (CD4) カウントは > 200/μL でなければなりません)
  • ウサギに対する既知のアレルギーまたは過敏症を持っている
  • 血小板数が 100,000/mL 未満
  • 大規模な外科的処置を受けたことがある（例： 整形外科、腹部）治験薬の初回投与前1ヶ月以内
  • -最初の治験薬投与から30日以内に治験薬を受け取った、またはこの治験への参加中にそのような薬を受け取ることが期待されている

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：クロスオーバー割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
アクティブコンパレータ：凝固因子 VIIa (組換え体): 75 µg/kg
75 µg/kg の治療レジメンを 3 か月間
生物学的：凝固FVIIa（組換え体）
第 VIII 因子または第 VIII 因子に対する阻害剤を有する血友病 A または B 患者における出血エピソードの治療のための凝固第 VIIa 因子 (組換え) の 2 つの別々の投与計画 (75 μg/kg および 225 μg/kg) の有効性を評価するためのクロス オーバー デザインIX
アクティブコンパレータ：凝固因子 VIIa (組換え体): 225 µg/kg
225 µg/kg の治療レジメンを 3 か月間
生物学的：凝固FVIIa（組換え体）
第 VIII 因子または第 VIII 因子に対する阻害剤を有する血友病 A または B 患者における出血エピソードの治療のための凝固第 VIIa 因子 (組換え) の 2 つの別々の投与計画 (75 μg/kg および 225 μg/kg) の有効性を評価するためのクロス オーバー デザインIX

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
FDA 要件ごとの軽度/中程度の出血エピソードの治療に成功した割合。
時間枠：治験薬初回投与12時間後

主要な有効性評価項目について、軽度/中程度の出血エピソードの治療の成功は、以下のすべてを満たしていると定義されました。

  • 患者の年齢と成熟度に応じて、患者/親/法定後見人またはその他の介護者が指摘する「良好」または「優れた」反応
  • 治験薬治療：この出血エピソードに対する「良好」または「優れた」反応が認められた時点以降、LR769によるさらなる治療は行わない
  • この出血エピソードには他の止血治療は必要ありません
  • -この出血エピソードに対する「良好」または「優れた」反応が認められた時点を超えて出血が続くことを示す血液製剤の投与はありません
  • この出血エピソードに対する「良好」または「優れた」反応が認められた時点を超えて、痛みの増加は認められず、出血の継続として以外には説明できませんでした
治験薬初回投与12時間後
EMAの定義による、治療に成功した出血エピソード（軽度/中度/重度）の割合
時間枠：治験薬初回投与12時間後
  • 軽度/中等度の出血エピソードについて、患者/介護者が指摘した「良好」または「優れた」反応;
  • 重度の出血エピソードに対して医師が指摘した「良好」または「優れた」反応。
治験薬初回投与12時間後

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
軽度/中等度の出血エピソードに対する患者報告の「良好」または「優れた」反応
時間枠：治験薬初回投与12時間後

以下の説明に従って、患者から報告された「良い」または「非常に良い」の回答に基づく:

良好：出血症状（筋骨格系出血の場合の腫れ、圧痛、可動域の減少など）は、治療によって大幅に軽減されましたが、完全に消失したわけではありません。 症状は治験薬のさらなる注入を必要としないほど十分に改善されました。

非常に優れている: 痛みが完全に軽減し、出血の客観的な徴候 (筋骨格出血の場合の腫れ、圧痛、可動域の減少など) がなくなった。 治験薬の追加注入は必要ありませんでした。
治験薬初回投与12時間後
軽度/中程度の出血エピソードに対する「良好」または「優れた」反応の患者評価までの時間
時間枠：出血エピソードの 24 時間以内

治療に対する反応のカテゴリーは次のように説明されています。

なし: 出血や患者の状態の悪化に対する治療の顕著な効果はありません。 治験薬による治療の継続が必要でした。

中程度: 出血に対する治療の効果が認められました。例えば、痛みの減少や出血の徴候の改善が見られましたが、出血は続き、治験薬による継続的な治療が必要でした。

良好：出血の症状（例：筋骨格系出血の場合の腫れ、圧痛、可動域の減少）は、治療によって大幅に軽減されましたが、完全に消失したわけではありません。 症状は治験薬のさらなる注入を必要としないほど十分に改善されました。

非常に優れている: 痛みが完全に軽減し、客観的な出血の兆候 (筋骨格出血の場合の腫れ、圧痛、可動域の減少など) がなくなった。 治験薬の追加注入は必要ありませんでした。
出血エピソードの 24 時間以内
軽度/中程度の出血エピソードあたりの治験薬の投与回数
時間枠：出血エピソードの 24 時間以内
軽度/中等度の出血エピソード 1 件を治療するために、投与量情報が欠落していない治験薬の投与回数。
出血エピソードの 24 時間以内
軽度/中程度の出血エピソードごとに投与された治験薬の総量
時間枠：出血エピソードの 24 時間以内
1回の軽度/中等度の出血エピソードを治療するために投与された治験薬の総量。
出血エピソードの 24 時間以内

その他の成果指標

その他の成果指標

臨床試験の場合、参加者に対する介入/治療の効果を判断するために使用されるプロトコルに記載されている計画的な測定。観察研究の場合、疾患または形質のパターン、または暴露、危険因子、または治療との関連を説明するために使用される測定または観察。アウトカム指標のタイプには、プライマリ アウトカム メジャーとセカンダリ アウトカム メジャーがあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
痛みの軽減に成功した軽度/中等度の出血エピソード
時間枠：治験薬初回投与12時間後
疼痛緩和の成功は、最初の治験薬投与から 12 時間後の Visual Analogue Scale (VAS: 0-100; 0: まったく痛みなし; 100: 今までで最悪の痛み) の痛みスコアとして定義され、治験薬による治療の開始。
治験薬初回投与12時間後

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
LFB USA, Inc.

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Michael Wang, MD、University of Colorado, Denver

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2015年12月7日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2017年6月30日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2017年8月30日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2015年5月15日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2015年5月18日

最初の投稿 (見積もり)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2015年5月19日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2022年2月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2022年2月24日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2022年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • LFB-FVIIa-007-14

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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