Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase III-studie om sikkerhed, farmakokinetik og effektivitet af koagulationsfaktor VIIa (PERSEPT2)

24. februar 2022 opdateret af: Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies

Et fase III-studie om sikkerhed, farmakokinetik og effektivitet af koagulationsfaktor VIIa (rekombinant) hos medfødt hæmofili A eller B pædiatriske patienter fra fødsel til

Formålet med undersøgelsen er at vurdere sikkerheden, effektiviteten og farmakokinetikken af ​​2 separate dosisregimer (75 µg/kg og 225 µg/kg) af koagulationsfaktor VIIa (rekombinant) til behandling af blødningsepisoder hos hæmofili A- eller B-patienter med inhibitorer til faktor VIII eller IX hos 12 patienter (fødsel til <6 år) og 12 patienter (≥6 år til <12 år).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Et fase III-studie af sikkerhed, farmakokinetik og effektivitet af koagulationsfaktor VIIa (rekombinant) hos medfødt hæmofili A eller B pædiatriske patienter fra fødsel til <12 år med hæmmere til faktor VIII eller IX: PerSept 2

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
25

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Bulgarien
      • Plovdiv, Bulgarien
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment "Sveti Georgi"
  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado Denver Hemophilia & Thrombosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73117
        • Jimmy Everest Center for Cancer and Bleeding Disorders
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • UT Southwestern Medical Center at Dallas / Children's Medical Center
  • Georgien
      • Tbilisi, Georgien
        • Hematology of Department Hemophilia and Thromboses center
  • Sydafrika
      • Benoni, Sydafrika
        • Worthwhile Clinical Trials
  • Tjekkiet
      • Prague, Tjekkiet
        • University Hospital Motol
  • Ukraine
      • Kyiv, Ukraine
        • National Specialized Children's Hospital OKHMATDYT, Centre for Hemostatic Pathology (Ukraine)
      • Lviv, Ukraine
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 11 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • være en mand med diagnosen medfødt hæmofili A eller B af enhver sværhedsgrad
  • har en af ​​følgende:
  • en positiv inhibitortest BU ≥5, ELLER
  • en Bethesda Unit (BU) <5, men forventes at have et højt anamnestisk respons på FVIII eller FIX, som vist ud fra patientens sygehistorie, hvilket udelukker brugen af ​​faktor VIII- eller IX-produkter til behandling af blødningsepisoder, ELLER
  • en BU <5, men forventes at være modstandsdygtig overfor øget dosering af FVIII eller FIX, som vist ud fra patientens sygehistorie, hvilket udelukker brugen af ​​faktor VIII- eller IX-produkter til behandling af blødningsepisoder
  • være i alderen fra fødslen til <12 år
  • har oplevet mindst 3 blødningsepisoder af enhver sværhedsgrad inden for de seneste 6 måneder
  • forældre eller værger skal være i stand til at forstå og være villige til at overholde betingelserne i protokollen
  • forældre eller værger skal have læst, forstået og givet skriftligt informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • har nogen anden koagulationsforstyrrelse end hæmofili A eller B
  • være immunsupprimeret (dvs. patienten får muligvis ikke systemisk immunsuppressiv medicin; cluster of differentiation 4 (CD4) tællinger ved screening skal være >200/µL)
  • har en kendt allergi eller overfølsomhed over for kaniner
  • har blodpladetal <100.000/ml
  • har haft et større kirurgisk indgreb (f. ortopædisk, abdominal) inden for 1 måned før første administration af undersøgelseslægemidlet
  • har modtaget et forsøgslægemiddel inden for 30 dage efter første indgivelse af lægemiddel, eller forventes at modtage et sådant lægemiddel under deltagelse i denne undersøgelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Aktiv komparator: Koagulationsfaktor Vila (rekombinant): 75 µg/kg
75 µg/kg behandlingsregime i 3 måneder
Biologisk: Koagulation FVIIa (rekombinant)
Et cross-over-design til vurdering af effektiviteten af ​​2 separate dosisregimer (75 µg/kg og 225 µg/kg) af koagulationsfaktor VIIa (rekombinant) til behandling af blødningsepisoder hos hæmofili A- eller B-patienter med inhibitorer til faktor VIII eller faktor. IX
Aktiv komparator: Koagulationsfaktor Vila (rekombinant): 225 µg/kg
225 µg/kg behandlingsregime i 3 måneder
Biologisk: Koagulation FVIIa (rekombinant)
Et cross-over-design til vurdering af effektiviteten af ​​2 separate dosisregimer (75 µg/kg og 225 µg/kg) af koagulationsfaktor VIIa (rekombinant) til behandling af blødningsepisoder hos hæmofili A- eller B-patienter med inhibitorer til faktor VIII eller faktor. IX

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af vellykket behandlede milde/moderate blødningsepisoder pr. FDA-krav.
Tidsramme: 12 timer efter første administration af undersøgelseslægemidlet

For det primære effektendepunkt blev vellykket behandling af mild/moderat blødningsepisode defineret som opfyldelse af alle følgende:

  • "Godt" eller "fremragende" svar bemærket af patienten/forælderen/værge eller anden omsorgsperson, afhængigt af patientens alder og modenhed
  • Undersøgelse medikamentbehandling: Ingen yderligere behandling med LR769 ud over det tidspunkt, hvor et "godt" eller "fremragende" respons for denne blødningsepisode blev bemærket
  • Ingen anden hæmostatisk behandling er nødvendig for denne blødningsepisode
  • Ingen administration af blodprodukter, der ville indikere fortsat blødning efter det tidspunkt, hvor et "godt" eller "fremragende" respons for denne blødningsepisode blev bemærket
  • Ingen forøgelse af smerte ud over det tidspunkt, hvor der blev bemærket et "godt" eller "udmærket" respons for denne blødningsepisode, som ikke kunne forklares andet end som fortsættelse af blødningen
12 timer efter første administration af undersøgelseslægemidlet
Andel af vellykket behandlede blødningsepisoder (mild/moderat/alvorlig) pr. EMA-definition
Tidsramme: 12 timer efter første administration af undersøgelseslægemidlet
  • "God" eller "fremragende" respons noteret af patienten/plejeren for milde/moderate blødningsepisoder;
  • "God" eller "fremragende" respons noteret af lægen for alvorlige blødningsepisoder.
12 timer efter første administration af undersøgelseslægemidlet

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Patientrapporteret "god" eller "fremragende" respons for milde/moderate blødningsepisoder
Tidsramme: 12 timer efter første administration af undersøgelseslægemidlet

Baseret på patientrapporterede "Gode" eller "Fremragende" svar i henhold til nedenstående beskrivelser:

Godt: Symptomer på blødning (f.eks. hævelse, ømhed og nedsat bevægelighed i tilfælde af blødning i bevægeapparatet) var stort set blevet reduceret ved behandlingen, men var ikke helt forsvundet. Symptomerne var forbedret nok til ikke at kræve flere infusioner af undersøgelseslægemidlet.

Fremragende: Fuld lindring af smerte og ophør af objektive tegn på blødning (f.eks. hævelse, ømhed og nedsat bevægelighed i tilfælde af muskel- og skeletblødning). Ingen yderligere infusion af undersøgelseslægemidlet var påkrævet.
12 timer efter første administration af undersøgelseslægemidlet
Tid til patientvurdering af en "god" eller "fremragende" reaktion for milde/moderat blødningsepisoder
Tidsramme: Inden for 24 timer efter blødningsepisoden

Kategorier af respons på behandling er beskrevet som følger:

Ingen: Ingen mærkbar effekt af behandlingen på blødning eller forværring af patientens tilstand. Det var nødvendigt at fortsætte behandlingen med undersøgelseslægemidlet.

Moderat: En vis effekt af behandlingen på blødningen blev bemærket, f.eks. nedsatte smerter eller blødningstegn blev forbedret, men blødningen fortsatte og krævede fortsat behandling med undersøgelseslægemidlet.

Godt: Symptomer på blødning (f.eks. hævelse, ømhed og nedsat bevægelighed i tilfælde af muskel- og skeletblødning) var stort set blevet reduceret ved behandlingen, men var ikke helt forsvundet. Symptomerne var forbedret nok til ikke at kræve flere infusioner af undersøgelseslægemidlet.

Fremragende: Fuld lindring af smerte og ophør af objektive tegn på blødning (f.eks. hævelse, ømhed og nedsat bevægelighed i tilfælde af muskel- og skeletblødning). Ingen yderligere infusion af undersøgelseslægemidlet var påkrævet.
Inden for 24 timer efter blødningsepisoden
Antal administrationer af undersøgelseslægemiddel pr. mild/moderat blødningsepisode
Tidsramme: Inden for 24 timer efter blødningsepisoden
Antallet af undersøgelseslægemiddeladministrationer med ikke-manglende dosisoplysninger for at behandle en mild/moderat blødningsepisode.
Inden for 24 timer efter blødningsepisoden
Samlet mængde af undersøgelseslægemiddel administreret pr. mild/moderat blødningsepisode
Tidsramme: Inden for 24 timer efter blødningsepisoden
Den samlede mængde af undersøgelseslægemiddel administreret for at behandle en mild/moderat blødningsepisode.
Inden for 24 timer efter blødningsepisoden

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Milde/Moderate blødningsepisoder med vellykket smertelindring
Tidsramme: 12 timer efter første administration af undersøgelseslægemidlet
Succesfuld smertelindring blev defineret som en visuel analog skala (VAS: 0-100; 0: ingen smerte overhovedet; 100: den værste smerte nogensinde muligt) smertescore 12 timer efter indledende undersøgelseslægemiddeladministration, der var mindre end smertescore kl. start af behandling med undersøgelsesmiddel.
12 timer efter første administration af undersøgelseslægemidlet

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
LFB USA, Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Michael Wang, MD, University of Colorado, Denver

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
7. december 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. juni 2017

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. august 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
15. maj 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. maj 2015

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
19. maj 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
25. februar 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
24. februar 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • LFB-FVIIa-007-14

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A med inhibitorer

Kliniske forsøg med Koagulation FVIIa (rekombinant)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger