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鎌状赤血球症患者に経口投与された Voxelotor の効果を評価する研究 (GBT_HOPE) (GBT_HOPE)

2023年7月17日 更新者：Pfizer

鎌状赤血球症患者に経口投与される Voxelotor の第 3 相、二重盲検、無作為化、プラセボ対照、多施設共同研究

鎌状赤血球症患者に経口投与される Voxelotor の第 3 相、二重盲検、無作為化、プラセボ対照、多施設共同研究

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

これは、12 ～ 65 歳の SCD 患者を対象とした、無作為化、プラセボ対照、二重盲検、並行群間、多施設共同研究です。 この研究の主な目的は、プラセボと比較したボクセラーの有効性と安全性を確立することです。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
449

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 3

アクセスの拡大

アクセスの拡大

臨床試験に参加できない深刻な病気や状態の患者が、米国食品医薬品局 (FDA) によって承認されていない医療製品にアクセスできるようにする方法。思いやりのある使用とも呼ばれます。さまざまな拡張アクセス タイプがあります。
利用できない

利用できない

  • 利用可能： 現在、この治験治療には拡張アクセスが利用可能であり、臨床研究の参加者ではない患者が医薬品、生物学的製剤、または医療機器にアクセスできる可能性があります
  • 利用不可： 以前はこの介入に対して拡張アクセスが利用できましたが、現在は利用できず、将来も利用できなくなります。
  • 一時的に利用不可： 現在、この介入では拡張アクセスを利用できませんが、将来利用できるようになる予定です。
  • マーケティング承認済み： 介入は、米国食品医薬品局によって一般使用が承認されています。
 臨床試験外。 拡張アクセス記録をご覧ください。

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35205
      • Mobile、Alabama、アメリカ、36693
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72204
    • California
      • Oakland、California、アメリカ、94609
    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30342
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60612
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46260
    • Louisiana
      • Baton Rouge、Louisiana、アメリカ、70808
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ、70112
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
      • Bethesda、Maryland、アメリカ、20817
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02118
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、アメリカ、48201
    • New Jersey
      • Newark、New Jersey、アメリカ、07112
    • New York
      • Bronx、New York、アメリカ、11501
      • New York、New York、アメリカ、10032
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27514
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
      • Greenville、North Carolina、アメリカ、27834
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73112
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15219
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23298
  • イギリス
      • London、イギリス、W12 0HS
      • London、イギリス、E11BB
      • London、イギリス、E96SR
      • London、イギリス、SE17EH
      • London、イギリス、SE59NU
      • London、イギリス、WC1N3BG
      • Manchester、イギリス、M13 9WL
  • イタリア
      • Padova、イタリア、35128
      • Verona、イタリア、37134
    • Milano
      • Monza、Milano、イタリア、20900
  • エジプト
      • Alexandria、エジプト、21131
      • Cairo、エジプト
      • Cairo、エジプト、11566
      • Zagazig、エジプト、44519
  • オマーン
      • Muscat、オマーン、123
  • オランダ
      • Amsterdam、オランダ、1105 AZ
      • Den Haag、オランダ、2545 CH
      • Rotterdam、オランダ、3015 AA
  • カナダ
      • Toronto、カナダ、M5G 2C4
  • ケニア
      • Nairobi、ケニア、42325-00100
      • Nairobi、ケニア、47855
      • Nairobi、ケニア、59857-00200
      • Siaya、ケニア、144-40600
  • ジャマイカ
      • Kingston、ジャマイカ、JMAAW15
  • フランス
      • Créteil、フランス、94010
      • Paris、フランス、75743
      • Paris、フランス、75908
  • レバノン
      • Beirut、レバノン、11072020
      • Beirut、レバノン、1136044
      • Tripoli、レバノン、1434
  • 七面鳥
      • Adana、七面鳥、01130
      • Kayseri、七面鳥、38039
      • Mersin、七面鳥、33342

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

12年～65年 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 鎌状赤血球症の男性または女性の研究参加者
  2. 参加者は、過去 12 か月間で血管閉塞危機 (VOC) のエピソードを少なくとも 1 回経験しています。
  3. 12歳から65歳まで
  4. スクリーニング中のヘモグロビン（Hb）≧5.5および≦10.5 g/dL
  5. ヒドロキシ尿素（HU）を服用している参加者の場合、ICF に署名する前に、HU の用量（mg/kg）が少なくとも 3 か月間安定していなければなりません。

除外基準:

  1. 過去 12 か月以内に病院、救急治療室、または診療所への受診が必要な VOC が 10 件以上発生した
  2. 定期的に計画された血液（RBC）輸血療法（慢性輸血、予防的輸血、または予防輸血とも呼ばれます）を受けている患者、またはICFに署名してから60日以内に何らかの理由でRBC輸血を受けた患者
  3. ICFに署名してから14日以内に鎌状赤血球クリーゼまたはその他の血管閉塞イベントのために入院した（つまり、ICFに署名する前の14日以内に血管閉塞イベントが発生することはできません）
  4. アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）を特徴とする肝機能障害 >4 × 正常値の上限
  5. 重度の腎機能障害 (スクリーニング来院時の推定糸球体濾過率; 中央検査室によって計算) <30 mL/分/1.73 m^2 または慢性透析中

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：トリプル

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
プラセボコンパレーター：プラセボ
他の：プラセボ
アクティブコンパレータ：用量1
ボクローター
薬：ボクローター
他の名前：
  • GBT440
アクティブコンパレータ：2回目の投与
ボクローター
薬：ボクローター
他の名前：
  • GBT440

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインから 24 週目までに Hb が 1 g/dL 以上増加した参加者の数
時間枠：ベースラインから 24 週目まで
ベースラインから 24 週目までに Hb が 1 g/dL 以上増加した参加者の数
ベースラインから 24 週目まで

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
血管閉塞危機 (VOC) の年間発生率
時間枠：ベースラインから 72 週目まで
血管閉塞危機（VOC）イベントの年間平均数。
ベースラインから 72 週目まで
溶血測定におけるベースラインからの変化率
時間枠：ベースラインから 24 週目まで
ベースラインから 24 週目までの非抱合型ビリルビンの変化率
ベースラインから 24 週目まで
溶血測定におけるベースラインからの変化率
時間枠：ベースラインから 24 週目まで
有効な赤血球生成の程度を推定するために使用される絶対網赤血球のベースラインから 24 週目までの変化の割合。 この値は鎌状赤血球症において重要であり、中央検査機関によって報告されました。
ベースラインから 24 週目まで
溶血測定におけるベースラインからの変化率
時間枠：ベースラインから 24 週目まで
ベースラインから 24 週目までの網赤血球 % の変化率 (総赤血球 (RBC) の %)。
ベースラインから 24 週目まで
溶血測定におけるベースラインからの変化率
時間枠：ベースラインから 24 週目まで
乳酸デヒドロゲナーゼ (LDH) のベースラインから 24 週目までの変化率
ベースラインから 24 週目まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Pfizer

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2016年12月1日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2019年10月8日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2019年10月8日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2017年1月27日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2017年1月27日

最初の投稿 (推定)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2017年1月30日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2023年7月27日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2023年7月17日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2023年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • GBT440-031
  • C5341043 (その他の識別子：Alias Study Number)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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