Tutkimus sirppisolutautia sairastaville potilaille suun kautta annetun Voxelotorin vaikutuksen arvioimiseksi (GBT_HOPE) (GBT_HOPE)
Vaihe 3, kaksoissokko, satunnaistettu, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus Voxelotorista, jota annettiin suun kautta sirppisolutautia sairastaville potilaille
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tila
Ehdot
Ehdot
Interventio / Hoito
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintotyyppi
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Ilmoittautuminen
Vaihe
Vaihe
- Vaihe 3
Laajennettu käyttöoikeus
Laajennettu käyttöoikeus
Ei ole enää käytettävissä
- Saatavilla: tälle tutkimushoidolle on tällä hetkellä saatavilla laajennettu pääsy, ja potilaat, jotka eivät osallistu kliiniseen tutkimukseen, saattavat päästä käsiksi lääkkeeseen, biologiseen tai lääketieteelliseen laitteeseen. tutkitaan.
- Ei enää saatavilla: Laajennettu käyttöoikeus oli saatavilla tälle toimenpiteelle aiemmin, mutta se ei ole tällä hetkellä saatavilla eikä se ole käytettävissä myös tulevaisuudessa.
- Ei tilapäisesti saatavilla: Laajennettu käyttöoikeus ei ole tällä hetkellä saatavilla tälle toimenpiteelle, mutta sen odotetaan olevan saatavilla tulevaisuudessa.
- Hyväksytty markkinointiin: Interventio on Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston hyväksymä yleisön käyttöön.
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat, 1105 AZ
-
Den Haag, Alankomaat, 2545 CH
-
Rotterdam, Alankomaat, 3015 AA
-
-
-
-
-
Alexandria, Egypti, 21131
-
Cairo, Egypti
-
Cairo, Egypti, 11566
-
Zagazig, Egypti, 44519
-
-
-
-
-
Padova, Italia, 35128
-
Verona, Italia, 37134
-
-
Milano
-
Monza, Milano, Italia, 20900
-
-
-
-
-
Kingston, Jamaika, JMAAW15
-
-
-
-
-
Toronto, Kanada, M5G 2C4
-
-
-
-
-
Nairobi, Kenia, 42325-00100
-
Nairobi, Kenia, 47855
-
Nairobi, Kenia, 59857-00200
-
Siaya, Kenia, 144-40600
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon, 11072020
-
Beirut, Libanon, 1136044
-
Tripoli, Libanon, 1434
-
-
-
-
-
Muscat, Oman, 123
-
-
-
-
-
Créteil, Ranska, 94010
-
Paris, Ranska, 75743
-
Paris, Ranska, 75908
-
-
-
-
-
Adana, Turkki, 01130
-
Kayseri, Turkki, 38039
-
Mersin, Turkki, 33342
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, W12 0HS
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, E11BB
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, E96SR
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE17EH
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE59NU
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N3BG
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35205
-
Mobile, Alabama, Yhdysvallat, 36693
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72204
-
-
California
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30342
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46260
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Yhdysvallat, 70808
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70112
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20817
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
-
-
New Jersey
-
Newark, New Jersey, Yhdysvallat, 07112
-
-
New York
-
Bronx, New York, Yhdysvallat, 11501
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27514
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
-
Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27834
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73112
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15219
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- tai naispuoliset tutkimuksen osallistujat, joilla on sirppisolusairaus
- Osallistujilla on ollut vähintään yksi vaso-okklusiivisen kriisin (VOC) episodi viimeisen 12 kuukauden aikana.
- Ikä 12-65 vuotta
- Hemoglobiini (Hb) ≥5,5 ja ≤10,5 g/dl seulonnan aikana
- Hydroksiureaa (HU) käyttäville osallistujille HU-annoksen (mg/kg) on oltava vakaa vähintään 3 kuukautta ennen ICF:n allekirjoittamista.
Poissulkemiskriteerit:
- Yli 10 VOC-yhdistettä viimeisen 12 kuukauden aikana, jotka vaativat sairaala-, ensiapu- tai klinikkakäyntiä
- Potilaat, jotka saavat säännöllistä verensiirtohoitoa (kutsutaan myös krooniseksi, profylaktiseksi tai ehkäiseväksi verensiirroksi) tai jotka ovat saaneet punasolusiirron jostain syystä 60 päivän kuluessa ICF:n allekirjoittamisesta
- Sairaalaan sirppisolukriisin tai muun vaso-okklusiivisen tapahtuman vuoksi 14 päivän sisällä ICF:n allekirjoittamisesta (eli vaso-okklusiivinen tapahtuma ei voi olla 14 päivän sisällä ennen ICF:n allekirjoittamista)
- Maksan toimintahäiriö, jolle on tunnusomaista alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 4 x normaalin yläraja
- Vaikea munuaisten toimintahäiriö (arvioitu glomerulussuodatusnopeus seulontakäynnillä; keskuslaboratorion laskema) <30 ml/min/1,73 m^2 tai kroonisessa dialyysissä
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseiden lukumäärä
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / ArmOsallistujaryhmä / Arm |
Interventio / HoitoInterventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
|
|
|
Active Comparator: Annos 1
vokselotori
|
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: Annos 2
vokselotori
|
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien määrä, joiden Hb nousi >1 g/dl lähtötasosta viikkoon 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
|
Osallistujien määrä, joiden Hb nousi >1 g/dl lähtötasosta viikkoon 24
|
Lähtötilanne viikkoon 24
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vuotuinen vaso-okklusiivisen kriisin (VOC) ilmaantuvuusaste
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 72
|
Vaso-okklusiivisten kriisien (VOC) määrä keskimäärin vuodessa.
|
Lähtötilanne viikkoon 72
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta hemolyysimittauksissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
|
Konjugoimattoman bilirubiinin prosentuaalinen muutos lähtötasosta viikkoon 24
|
Lähtötilanne viikkoon 24
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta hemolyysimittauksissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
|
Prosenttimuutos lähtötilanteesta viikkoon 24 absoluuttisessa retikulosyytissä, jota käytetään tehokkaan erytropoieesin asteen arvioimiseen.
Nämä arvot ovat tärkeitä sirppisolutaudissa, ja keskuslaboratorio raportoi ne.
|
Lähtötilanne viikkoon 24
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta hemolyysimittauksissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
|
Retikulosyyttien prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta viikkoon 24, mikä on % punasolujen kokonaismäärästä (RBC).
|
Lähtötilanne viikkoon 24
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta hemolyysimittauksissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
|
Laktaattidehydrogenaasin (LDH) prosenttimuutos lähtötasosta viikkoon 24
|
Lähtötilanne viikkoon 24
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Sponsori
Tutkijat
Tutkijat
- Opintojohtaja: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Howard J, Ataga KI, Brown RC, Achebe M, Nduba V, El-Beshlawy A, Hassab H, Agodoa I, Tonda M, Gray S, Lehrer-Graiwer J, Vichinsky E. Voxelotor in adolescents and adults with sickle cell disease (HOPE): long-term follow-up results of an international, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet Haematol. 2021 May;8(5):e323-e333. doi: 10.1016/S2352-3026(21)00059-4. Epub 2021 Apr 7.
- Minniti CP, Knight-Madden J, Tonda M, Gray S, Lehrer-Graiwer J, Biemond BJ. The impact of voxelotor treatment on leg ulcers in patients with sickle cell disease. Am J Hematol. 2021 Apr 1;96(4):E126-E128. doi: 10.1002/ajh.26101. Epub 2021 Feb 19. No abstract available.
- Vichinsky E, Hoppe CC, Ataga KI, Ware RE, Nduba V, El-Beshlawy A, Hassab H, Achebe MM, Alkindi S, Brown RC, Diuguid DL, Telfer P, Tsitsikas DA, Elghandour A, Gordeuk VR, Kanter J, Abboud MR, Lehrer-Graiwer J, Tonda M, Intondi A, Tong B, Howard J; HOPE Trial Investigators. A Phase 3 Randomized Trial of Voxelotor in Sickle Cell Disease. N Engl J Med. 2019 Aug 8;381(6):509-519. doi: 10.1056/NEJMoa1903212. Epub 2019 Jun 14.
- Metcalf B, Chuang C, Dufu K, Patel MP, Silva-Garcia A, Johnson C, Lu Q, Partridge JR, Patskovska L, Patskovsky Y, Almo SC, Jacobson MP, Hua L, Xu Q, Gwaltney SL 2nd, Yee C, Harris J, Morgan BP, James J, Xu D, Hutchaleelaha A, Paulvannan K, Oksenberg D, Li Z. Discovery of GBT440, an Orally Bioavailable R-State Stabilizer of Sickle Cell Hemoglobin. ACS Med Chem Lett. 2017 Jan 23;8(3):321-326. doi: 10.1021/acsmedchemlett.6b00491. eCollection 2017 Mar 9.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Ensimmäinen Lähetetty
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin päivitys julkaistu
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
Muut tutkimustunnusnumerot
- GBT440-031
- C5341043 (Muu tunniste: Alias Study Number)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .