Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse til evaluering af effekten af ​​Voxelotor administreret oralt til patienter med seglcellesygdom (GBT_HOPE) (GBT_HOPE)

17. juli 2023 opdateret af: Pfizer

En fase 3, dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret, multicenterundersøgelse af Voxelotor administreret oralt til patienter med seglcellesygdom

En fase 3, dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret, multicenterundersøgelse af Voxelotor administreret oralt til patienter med seglcellesygdom

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er en randomiseret, placebokontrolleret, dobbeltblind, parallelgruppe, multicenterundersøgelse af deltagere i alderen 12 til 65 år med SCD. Hovedformålet med undersøgelsen er at fastslå effektiviteten og sikkerheden af ​​voxelotor sammenlignet med placebo.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
449

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Udvidet adgang

Udvidet adgang

En måde for patienter med alvorlige sygdomme eller tilstande, som ikke kan deltage i et klinisk forsøg, til at få adgang til et medicinsk produkt, der ikke er godkendt af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Kaldes også medfølende brug. Der er forskellige udvidede adgangstyper.
Ikke længere tilgængelig

Ikke længere tilgængelig

  • Tilgængelig: Udvidet adgang er i øjeblikket tilgængelig for denne forsøgsbehandling, og patienter, der ikke er deltagere i den kliniske undersøgelse, kan muligvis få adgang til lægemidlet, det biologiske eller medicinske udstyr undersøgt.
  • Ikke længere tilgængelig: Udvidet adgang var tilgængelig for denne intervention tidligere, men er ikke tilgængelig i øjeblikket og vil ikke være tilgængelig i fremtiden.
  • Midlertidigt ikke tilgængelig: Udvidet adgang er i øjeblikket ikke tilgængelig for denne intervention, men forventes at være tilgængelig i fremtiden.
  • Godkendt til markedsføring: Interventionen er blevet godkendt af U.S. Food and Drug Administration til brug for offentligheden.
 uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
      • Toronto, Canada, M5G 2C4
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, W12 0HS
      • London, Det Forenede Kongerige, E11BB
      • London, Det Forenede Kongerige, E96SR
      • London, Det Forenede Kongerige, SE17EH
      • London, Det Forenede Kongerige, SE59NU
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N3BG
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
  • Egypten
      • Alexandria, Egypten, 21131
      • Cairo, Egypten
      • Cairo, Egypten, 11566
      • Zagazig, Egypten, 44519
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35205
      • Mobile, Alabama, Forenede Stater, 36693
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72204
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Forenede Stater, 70808
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20817
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Forenede Stater, 07112
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 11501
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27514
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27834
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73112
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15219
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
  • Frankrig
      • Créteil, Frankrig, 94010
      • Paris, Frankrig, 75743
      • Paris, Frankrig, 75908
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105 AZ
      • Den Haag, Holland, 2545 CH
      • Rotterdam, Holland, 3015 AA
  • Italien
      • Padova, Italien, 35128
      • Verona, Italien, 37134
    • Milano
      • Monza, Milano, Italien, 20900
  • Jamaica
      • Kingston, Jamaica, JMAAW15
  • Kalkun
      • Adana, Kalkun, 01130
      • Kayseri, Kalkun, 38039
      • Mersin, Kalkun, 33342
  • Kenya
      • Nairobi, Kenya, 42325-00100
      • Nairobi, Kenya, 47855
      • Nairobi, Kenya, 59857-00200
      • Siaya, Kenya, 144-40600
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 11072020
      • Beirut, Libanon, 1136044
      • Tripoli, Libanon, 1434
  • Oman
      • Muscat, Oman, 123

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

12 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige eller kvindelige undersøgelsesdeltagere med seglcellesygdom
  2. Deltagerne har haft mindst 1 episode af vaso-okklusiv krise (VOC) inden for de seneste 12 måneder.
  3. Alder 12 til 65 år
  4. Hæmoglobin (Hb) ≥5,5 og ≤10,5 g/dL under screening
  5. For deltagere, der tager hydroxyurinstof (HU), skal dosis af HU (mg/kg) være stabil i mindst 3 måneder før underskrivelse af ICF.

Ekskluderingskriterier:

  1. Mere end 10 VOC'er inden for de seneste 12 måneder, der krævede et hospital, skadestue eller klinikbesøg
  2. Patienter, der modtager regelmæssigt planlagt blodtransfusionsterapi (også kaldet kronisk, profylaktisk eller forebyggende transfusion) eller har modtaget en RBC-transfusion af en eller anden grund inden for 60 dage efter underskrivelsen af ​​ICF
  3. Indlagt på hospital for seglcellekrise eller anden vaso-okklusiv hændelse inden for 14 dage efter underskrivelse af ICF (dvs. en vaso-okklusiv hændelse kan ikke ske inden for 14 dage før underskrivelse af ICF)
  4. Leverdysfunktion karakteriseret ved alaninaminotransferase (ALT) >4 × øvre normalgrænse
  5. Alvorlig nyreinsufficiens (estimeret glomerulær filtrationshastighed ved screeningsbesøget; beregnet af centrallaboratoriet) <30 ml/min/1,73 m^2 eller på kronisk dialyse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Placebo komparator: Placebo
Andet: Placebo
Aktiv komparator: Dosis 1
voxelotor
Medicin: voxelotor
Andre navne:
  • GBT440
Aktiv komparator: Dosis 2
voxelotor
Medicin: voxelotor
Andre navne:
  • GBT440

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med stigning i Hb >1 g/dL fra baseline til uge 24
Tidsramme: Baseline til uge 24
Antal deltagere med stigning i Hb >1 g/dL fra baseline til uge 24
Baseline til uge 24

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Incidensrate for årlig vaso-okklusiv krise (VOC).
Tidsramme: Baseline til uge 72
Antallet af vaso-okklusiv krise (VOC) hændelser i gennemsnit pr. år.
Baseline til uge 72
Procentvis ændring fra baseline i hæmolysemålinger
Tidsramme: Baseline til uge 24
Procentvis ændring fra baseline til uge 24 i ukonjugeret bilirubin
Baseline til uge 24
Procentvis ændring fra baseline i hæmolysemålinger
Tidsramme: Baseline til uge 24
Procentvis ændring fra baseline til uge 24 i den absolutte retikulocyt, som bruges til at estimere graden af ​​effektiv erytropoiese. Disse værdier er vigtige ved seglcellesygdom og blev rapporteret af det centrale laboratorium.
Baseline til uge 24
Procentvis ændring fra baseline i hæmolysemålinger
Tidsramme: Baseline til uge 24
Procentvis ændring fra baseline til uge 24 i retikulocytter %, hvilket er en % af det samlede antal røde blodlegemer (RBC).
Baseline til uge 24
Procentvis ændring fra baseline i hæmolysemålinger
Tidsramme: Baseline til uge 24
Procentvis ændring fra baseline til uge 24 i laktatdehydrogenase (LDH)
Baseline til uge 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Pfizer

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. december 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
8. oktober 2019

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
8. oktober 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
27. januar 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
27. januar 2017

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
30. januar 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
27. juli 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. juli 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • GBT440-031
  • C5341043 (Anden identifikator: Alias Study Number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger