Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające wpływ Voxelotoru podawanego doustnie pacjentom z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (GBT_HOPE) (GBT_HOPE)

17 lipca 2023 zaktualizowane przez: Pfizer

Faza 3, podwójnie zaślepione, randomizowane, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe badanie Voxelotoru podawanego doustnie pacjentom z niedokrwistością sierpowatokrwinkową

Faza 3, podwójnie zaślepione, randomizowane, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe badanie Voxelotoru podawanego doustnie pacjentom z niedokrwistością sierpowatokrwinkową

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Jest to randomizowane, kontrolowane placebo, podwójnie ślepe, wieloośrodkowe badanie grup równoległych uczestników w wieku od 12 do 65 lat z SCD. Głównym celem badania jest ustalenie skuteczności i bezpieczeństwa wokselotoru w porównaniu z placebo.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
449

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Rozszerzony dostęp

Rozszerzony dostęp

Sposób dla pacjentów z poważnymi chorobami lub schorzeniami, którzy nie mogą uczestniczyć w badaniu klinicznym, w celu uzyskania dostępu do produktu medycznego, który nie został zatwierdzony przez amerykańską Agencję ds. Nazywane również współczującym użyciem. Istnieją różne typy dostępu rozszerzonego.
Nie dostępny

Nie dostępny

  • Dostępne: rozszerzony dostęp jest obecnie dostępny dla tego eksperymentalnego leczenia, a pacjenci, którzy nie biorą udziału w badaniu klinicznym, mogą uzyskać dostęp do leku, leku biologicznego lub urządzenia medycznego w trakcie badania.
  • Nie jest już dostępny: rozszerzony dostęp był wcześniej dostępny dla tej interwencji, ale nie jest obecnie dostępny i nie będzie dostępny w przyszłości.
  • Tymczasowo niedostępny: rozszerzony dostęp nie jest obecnie dostępny dla tej interwencji, ale oczekuje się, że będzie dostępny w przyszłości.
  • Zatwierdzono do celów marketingowych: interwencja został zatwierdzony przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków do użytku publicznego.
 poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Egipt
      • Alexandria, Egipt, 21131
      • Cairo, Egipt
      • Cairo, Egipt, 11566
      • Zagazig, Egipt, 44519
  • Francja
      • Créteil, Francja, 94010
      • Paris, Francja, 75743
      • Paris, Francja, 75908
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1105 AZ
      • Den Haag, Holandia, 2545 CH
      • Rotterdam, Holandia, 3015 AA
  • Indyk
      • Adana, Indyk, 01130
      • Kayseri, Indyk, 38039
      • Mersin, Indyk, 33342
  • Jamajka
      • Kingston, Jamajka, JMAAW15
  • Kanada
      • Toronto, Kanada, M5G 2C4
  • Kenia
      • Nairobi, Kenia, 42325-00100
      • Nairobi, Kenia, 47855
      • Nairobi, Kenia, 59857-00200
      • Siaya, Kenia, 144-40600
  • Liban
      • Beirut, Liban, 11072020
      • Beirut, Liban, 1136044
      • Tripoli, Liban, 1434
  • Oman
      • Muscat, Oman, 123
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35205
      • Mobile, Alabama, Stany Zjednoczone, 36693
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72204
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30342
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70808
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20817
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07112
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 11501
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27514
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
      • Greenville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27834
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73112
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15219
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
  • Włochy
      • Padova, Włochy, 35128
      • Verona, Włochy, 37134
    • Milano
      • Monza, Milano, Włochy, 20900
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, W12 0HS
      • London, Zjednoczone Królestwo, E11BB
      • London, Zjednoczone Królestwo, E96SR
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE17EH
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE59NU
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N3BG
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Uczestnicy badania płci męskiej lub żeńskiej z niedokrwistością sierpowatokrwinkową
  2. Uczestnicy mieli co najmniej 1 epizod przełomu naczyniowo-okluzyjnego (VOC) w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
  3. Wiek od 12 do 65 lat
  4. Hemoglobina (Hb) ≥5,5 i ≤10,5 g/dl podczas badania przesiewowego
  5. W przypadku uczestników przyjmujących hydroksymocznik (HU), dawka HU (mg/kg) musi być stabilna przez co najmniej 3 miesiące przed podpisaniem umowy ICF.

Kryteria wyłączenia:

  1. Ponad 10 LZO w ciągu ostatnich 12 miesięcy, które wymagały wizyty w szpitalu, na pogotowiu lub w klinice
  2. Pacjenci, którzy otrzymują regularnie planowaną transfuzję krwi (RBC) (określaną również jako przewlekła, profilaktyczna lub zapobiegawcza transfuzja) lub otrzymali transfuzję krwinek czerwonych z jakiegokolwiek powodu w ciągu 60 dni od podpisania ICF
  3. Hospitalizowany z powodu przełomu sierpowatokrwinkowego lub innego zdarzenia powodującego zamknięcie naczyń w ciągu 14 dni od podpisania ICF (tzn. zdarzenie zamknięcia naczyń nie może nastąpić w ciągu 14 dni przed podpisaniem ICF)
  4. Zaburzenia czynności wątroby charakteryzujące się aktywnością aminotransferazy alaninowej (ALT) >4 × górna granica normy
  5. Ciężka dysfunkcja nerek (szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego podczas wizyty przesiewowej; obliczony przez laboratorium centralne) <30 ml/min/1,73 m^2 lub na przewlekłych dializach

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Komparator placebo: Placebo
Inny: Placebo
Aktywny komparator: Dawka 1
wokselotor
Lek: wokselotor
Inne nazwy:
  • 440 GBT
Aktywny komparator: Dawka 2
wokselotor
Lek: wokselotor
Inne nazwy:
  • 440 GBT

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze wzrostem Hb >1 g/dl od wartości początkowej do tygodnia 24
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
Liczba uczestników ze wzrostem Hb >1 g/dl od wartości początkowej do tygodnia 24
Linia bazowa do tygodnia 24

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczny wskaźnik zachorowalności na kryzys naczyniowo-okluzyjny (VOC).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 72
Liczba przypadków kryzysu naczyniowo-okluzyjnego (VOC) uśredniona w ciągu roku.
Wartość wyjściowa do tygodnia 72
Procentowa zmiana od linii bazowej w miarach hemolizy
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
Zmiana procentowa bilirubiny niezwiązanej od wartości początkowej do tygodnia 24
Linia bazowa do tygodnia 24
Procentowa zmiana od linii bazowej w miarach hemolizy
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
Zmiana procentowa od wartości początkowej do 24. tygodnia w retikulocytach bezwzględnych, która służy do oszacowania stopnia skutecznej erytropoezy. Te wartości są ważne w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej i zostały zgłoszone przez laboratorium centralne.
Linia bazowa do tygodnia 24
Procentowa zmiana od linii bazowej w miarach hemolizy
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
Procentowa zmiana liczby retikulocytów od wartości wyjściowej do tygodnia 24, która stanowi % całkowitej liczby krwinek czerwonych (RBC).
Linia bazowa do tygodnia 24
Procentowa zmiana od linii bazowej w miarach hemolizy
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
Zmiana procentowa od wartości początkowej do tygodnia 24 w dehydrogenazie mleczanowej (LDH)
Linia bazowa do tygodnia 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Pfizer

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 grudnia 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
8 października 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
8 października 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
27 stycznia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
27 stycznia 2017

Pierwszy wysłany (Szacowany)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
30 stycznia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
27 lipca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
17 lipca 2023

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lipca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • GBT440-031
  • C5341043 (Inny identyfikator: Alias Study Number)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami