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Estudio para evaluar el efecto de Voxelotor administrado por vía oral a pacientes con enfermedad de células falciformes (GBT_HOPE) (GBT_HOPE)

17 de julio de 2023 actualizado por: Pfizer

Estudio de fase 3, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, multicéntrico de Voxelotor administrado por vía oral a pacientes con enfermedad de células falciformes

Estudio de fase 3, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, multicéntrico de Voxelotor administrado por vía oral a pacientes con enfermedad de células falciformes

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Este es un estudio aleatorizado, controlado con placebo, doble ciego, de grupos paralelos, multicéntrico de participantes, de 12 a 65 años de edad, con SCD. El propósito clave del estudio es establecer la eficacia y la seguridad de voxelotor en comparación con el placebo.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
449

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 3

Acceso ampliado

Acceso ampliado

Una forma para que los pacientes con enfermedades o afecciones graves que no pueden participar en un ensayo clínico obtengan acceso a un producto médico que no ha sido aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA). También llamado uso compasivo. Existen diferentes tipos de acceso expandido.
Ya no está disponible

Ya no está disponible

  • Disponible: el acceso ampliado está actualmente disponible para este tratamiento en investigación, y los pacientes que no participan en el estudio clínico pueden obtener acceso al medicamento, producto biológico o dispositivo médico. en estudio.
  • Ya no está disponible: el acceso ampliado estaba disponible para esta intervención anteriormente, pero no está disponible actualmente y no lo estará en el futuro.
  • No disponible temporalmente: el acceso ampliado no está disponible actualmente para esta intervención, pero se espera que esté disponible en el futuro.
  • Aprobado para marketing: la intervención ha sido aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. para uso público.
 fuera del ensayo clínico. Ver registro de acceso ampliado.

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
      • Toronto, Canadá, M5G 2C4
  • Egipto
      • Alexandria, Egipto, 21131
      • Cairo, Egipto
      • Cairo, Egipto, 11566
      • Zagazig, Egipto, 44519
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35205
      • Mobile, Alabama, Estados Unidos, 36693
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72204
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Estados Unidos, 70808
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20817
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Estados Unidos, 07112
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 11501
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73112
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15219
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
  • Francia
      • Créteil, Francia, 94010
      • Paris, Francia, 75743
      • Paris, Francia, 75908
  • Italia
      • Padova, Italia, 35128
      • Verona, Italia, 37134
    • Milano
      • Monza, Milano, Italia, 20900
  • Jamaica
      • Kingston, Jamaica, JMAAW15
  • Kenia
      • Nairobi, Kenia, 42325-00100
      • Nairobi, Kenia, 47855
      • Nairobi, Kenia, 59857-00200
      • Siaya, Kenia, 144-40600
  • Líbano
      • Beirut, Líbano, 11072020
      • Beirut, Líbano, 1136044
      • Tripoli, Líbano, 1434
  • Omán
      • Muscat, Omán, 123
  • Pavo
      • Adana, Pavo, 01130
      • Kayseri, Pavo, 38039
      • Mersin, Pavo, 33342
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos, 1105 AZ
      • Den Haag, Países Bajos, 2545 CH
      • Rotterdam, Países Bajos, 3015 AA
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, W12 0HS
      • London, Reino Unido, E11BB
      • London, Reino Unido, E96SR
      • London, Reino Unido, SE17EH
      • London, Reino Unido, SE59NU
      • London, Reino Unido, WC1N3BG
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

12 años a 65 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Participantes masculinos o femeninos del estudio con enfermedad de células falciformes
  2. Los participantes han tenido al menos 1 episodio de crisis vaso-oclusiva (COV) en los últimos 12 meses.
  3. Edad 12 a 65 años
  4. Hemoglobina (Hb) ≥5,5 y ≤10,5 g/dL durante el cribado
  5. Para los participantes que toman hidroxiurea (HU), la dosis de HU (mg/kg) debe ser estable durante al menos 3 meses antes de firmar el ICF.

Criterio de exclusión:

  1. Más de 10 COV en los últimos 12 meses que requirieron una visita al hospital, sala de emergencias o clínica
  2. Pacientes que reciben terapia de transfusión de sangre (RBC) programada regularmente (también denominada transfusión crónica, profiláctica o preventiva) o han recibido una transfusión de RBC por cualquier motivo dentro de los 60 días posteriores a la firma del ICF
  3. Hospitalizado por crisis de células falciformes u otro evento vasooclusivo dentro de los 14 días posteriores a la firma del ICF (es decir, un evento vasooclusivo no puede ocurrir dentro de los 14 días anteriores a la firma del ICF)
  4. Disfunción hepática caracterizada por alanina aminotransferasa (ALT) >4 × límite superior de lo normal
  5. Disfunción renal grave (tasa de filtración glomerular estimada en la visita de selección; calculada por el laboratorio central) <30 ml/min/1,73 m^2 o en diálisis crónica

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Comparador de placebos: Placebo
Otro: Placebo
Comparador activo: Dosis 1
voxelotor
Droga: voxelotor
Otros nombres:
  • GBT440
Comparador activo: Dosis 2
voxelotor
Droga: voxelotor
Otros nombres:
  • GBT440

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con aumento de Hb >1 g/dl desde el inicio hasta la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24
Número de participantes con aumento de Hb >1 g/dL desde el inicio hasta la semana 24
Línea de base a la semana 24

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de incidencia anualizada de crisis vasooclusivas (COV)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 72
Número de eventos de crisis vasooclusiva (COV) promediados por año.
Línea de base a la semana 72
Cambio porcentual desde el inicio en las medidas de hemólisis
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24
Cambio porcentual desde el inicio hasta la semana 24 en la bilirrubina no conjugada
Línea de base a la semana 24
Cambio porcentual desde el inicio en las medidas de hemólisis
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24
Cambio porcentual desde el inicio hasta la semana 24 en el reticulocito absoluto que se utiliza para estimar el grado de eritropoyesis efectiva. Este valor es importante en la enfermedad de células falciformes y fue informado por el laboratorio central.
Línea de base a la semana 24
Cambio porcentual desde el inicio en las medidas de hemólisis
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24
Cambio porcentual desde el inicio hasta la semana 24 en el % de reticulocitos, que es un % del total de glóbulos rojos (RBC).
Línea de base a la semana 24
Cambio porcentual desde el inicio en las medidas de hemólisis
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24
Cambio porcentual desde el inicio hasta la semana 24 en lactato deshidrogenasa (LDH)
Línea de base a la semana 24

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Pfizer

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Director de estudio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de diciembre de 2016

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
8 de octubre de 2019

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
8 de octubre de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
27 de enero de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
27 de enero de 2017

Publicado por primera vez (Estimado)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
30 de enero de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
27 de julio de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
17 de julio de 2023

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de julio de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • GBT440-031
  • C5341043 (Otro identificador: Alias Study Number)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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