Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení účinku voxelotoru podávaného perorálně pacientům se srpkovitou anémií (GBT_HOPE) (GBT_HOPE)

17. července 2023 aktualizováno: Pfizer

Fáze 3, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná, multicentrická studie voxelotoru podávaného perorálně pacientům se srpkovitou anémií

Fáze 3, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná, multicentrická studie voxelotoru podávaného perorálně pacientům se srpkovitou anémií

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Toto je randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená, paralelní skupinová multicentrická studie účastníků ve věku 12 až 65 let s SCD. Klíčovým účelem studie je stanovit účinnost a bezpečnost voxelotoru ve srovnání s placebem.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
449

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Rozšířený přístup

Rozšířený přístup

Způsob, jak pro pacienty s vážnými nemocemi nebo stavy, kteří se nemohou zúčastnit klinického hodnocení, získat přístup k lékařskému produktu, který nebyl schválen americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Také se nazývá soucitné použití. Existují různé typy rozšířeného přístupu.
Již není k dispozici

Již není k dispozici

  • Dostupné: Pro tuto zkoumanou léčbu je v současné době k dispozici rozšířený přístup a pacienti, kteří nejsou účastníky klinické studie, mohou získat přístup k léku, biologickému nebo lékařskému zařízení. právě se studuje.
  • Již není k dispozici: Rozšířený přístup byl pro tento zásah k dispozici dříve, ale v současnosti není dostupný a nebude dostupný ani v budoucnu.
  • Dočasně nedostupné: Rozšířený přístup není v současné době pro tento zásah k dispozici, ale očekává se, že bude dostupný v budoucnu.
  • Schváleno pro marketing: Zásah byla schválena americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv pro použití veřejností.
 mimo klinické hodnocení. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Egypt
      • Alexandria, Egypt, 21131
      • Cairo, Egypt
      • Cairo, Egypt, 11566
      • Zagazig, Egypt, 44519
  • Francie
      • Créteil, Francie, 94010
      • Paris, Francie, 75743
      • Paris, Francie, 75908
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1105 AZ
      • Den Haag, Holandsko, 2545 CH
      • Rotterdam, Holandsko, 3015 AA
  • Itálie
      • Padova, Itálie, 35128
      • Verona, Itálie, 37134
    • Milano
      • Monza, Milano, Itálie, 20900
  • Jamaica
      • Kingston, Jamaica, JMAAW15
  • Kanada
      • Toronto, Kanada, M5G 2C4
  • Keňa
      • Nairobi, Keňa, 42325-00100
      • Nairobi, Keňa, 47855
      • Nairobi, Keňa, 59857-00200
      • Siaya, Keňa, 144-40600
  • Krocan
      • Adana, Krocan, 01130
      • Kayseri, Krocan, 38039
      • Mersin, Krocan, 33342
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 11072020
      • Beirut, Libanon, 1136044
      • Tripoli, Libanon, 1434
  • Omán
      • Muscat, Omán, 123
  • Spojené království
      • London, Spojené království, W12 0HS
      • London, Spojené království, E11BB
      • London, Spojené království, E96SR
      • London, Spojené království, SE17EH
      • London, Spojené království, SE59NU
      • London, Spojené království, WC1N3BG
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35205
      • Mobile, Alabama, Spojené státy, 36693
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72204
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Spojené státy, 70808
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20817
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Spojené státy, 07112
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 11501
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73112
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15219
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 65 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Účastníci studie muži nebo ženy se srpkovitou anémií
  2. Účastníci měli za posledních 12 měsíců alespoň 1 epizodu vazookluzivní krize (VOC).
  3. Věk 12 až 65 let
  4. Hemoglobin (Hb) ≥5,5 a ≤10,5 g/dl během screeningu
  5. Pro účastníky užívající hydroxymočovinu (HU) musí být dávka HU (mg/kg) stabilní alespoň 3 měsíce před podepsáním ICF.

Kritéria vyloučení:

  1. Více než 10 VOC za posledních 12 měsíců, které vyžadovaly návštěvu nemocnice, pohotovosti nebo kliniky
  2. Pacienti, kteří dostávají pravidelně plánovanou transfuzní terapii krve (RBC) (také nazývaná chronická, profylaktická nebo preventivní transfuze) nebo dostali transfuzi červených krvinek z jakéhokoli důvodu do 60 dnů od podpisu ICF
  3. Hospitalizován pro srpkovitou anémii nebo jinou vazookluzivní příhodu do 14 dnů od podpisu ICF (tj. vazookluzivní příhoda nemůže být během 14 dnů před podpisem ICF)
  4. Jaterní dysfunkce charakterizovaná alaninaminotransferázou (ALT) >4 × horní hranice normy
  5. Těžká renální dysfunkce (odhadovaná rychlost glomerulární filtrace při screeningové návštěvě; vypočítaná centrální laboratoří) <30 ml/min/1,73 m^2 nebo na chronické dialýze

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Komparátor placeba: Placebo
Jiný: Placebo
Aktivní komparátor: Dávka 1
voxelotor
Lék: voxelotor
Ostatní jména:
  • 440 GBT
Aktivní komparátor: Dávka 2
voxelotor
Lék: voxelotor
Ostatní jména:
  • 440 GBT

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků se zvýšením Hb >1 g/dl od výchozího stavu do 24. týdne
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
Počet účastníků se zvýšením Hb >1 g/dl od výchozího stavu do 24. týdne
Výchozí stav do týdne 24

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Anualizovaná míra výskytu vazookluzivní krize (VOC).
Časové okno: Výchozí stav do týdne 72
Průměrný počet událostí vazo-okluzivní krize (VOC) za rok.
Výchozí stav do týdne 72
Procentuální změna od výchozí hodnoty v měření hemolýzy
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
Procentuální změna od výchozího stavu do 24. týdne v nekonjugovaném bilirubinu
Výchozí stav do týdne 24
Procentuální změna od výchozí hodnoty v měření hemolýzy
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
Procentuální změna od základní hodnoty do týdne 24 v absolutních retikulocytech, která se používá k odhadu stupně účinné erytropoézy. Tyto hodnoty jsou důležité u srpkovité anémii a byly hlášeny centrální laboratoří.
Výchozí stav do týdne 24
Procentuální změna od výchozí hodnoty v měření hemolýzy
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
Procentuální změna od výchozího stavu do týdne 24 v % retikulocytů, což je % z celkového počtu červených krvinek (RBC).
Výchozí stav do týdne 24
Procentuální změna od výchozí hodnoty v měření hemolýzy
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
Procentuální změna laktátdehydrogenázy (LDH) od výchozího stavu do týdne 24
Výchozí stav do týdne 24

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Pfizer

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. prosince 2016

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
8. října 2019

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
8. října 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
27. ledna 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
27. ledna 2017

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
30. ledna 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
27. července 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. července 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • GBT440-031
  • C5341043 (Jiný identifikátor: Alias Study Number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení