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Estudo para avaliar o efeito do Voxelotor administrado por via oral em pacientes com doença falciforme (GBT_HOPE) (GBT_HOPE)

17 de julho de 2023 atualizado por: Pfizer

Um estudo de Fase 3, duplo-cego, randomizado, controlado por placebo, multicêntrico de Voxelotor administrado por via oral a pacientes com doença falciforme

Um estudo de Fase 3, duplo-cego, randomizado, controlado por placebo, multicêntrico de Voxelotor administrado por via oral a pacientes com doença falciforme

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este é um estudo randomizado, controlado por placebo, duplo-cego, grupo paralelo, estudo multicêntrico de participantes, com idade de 12 a 65 anos, com SCD. O principal objetivo do estudo é estabelecer a eficácia e a segurança do voxelotor em comparação com o placebo.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
449

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 3

Acesso expandido

Acesso expandido

Uma maneira de pacientes com doenças ou condições graves que não podem participar de um estudo clínico obter acesso a um produto médico que não foi aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. Também chamado de uso compassivo. Existem diferentes tipos de acesso expandido.
Não está mais disponível

Não está mais disponível

  • Disponível: o acesso expandido está atualmente disponível para este tratamento experimental, e os pacientes que não são participantes do estudo clínico podem obter acesso ao medicamento, biológico ou dispositivo médico sendo estudado.
  • Não está mais disponível: o acesso expandido estava disponível para esta intervenção anteriormente, mas não está disponível atualmente e não estará disponível no futuro.
  • Temporariamente indisponível: o acesso expandido não está disponível atualmente para esta intervenção, mas espera-se que esteja disponível no futuro.
  • Aprovado para marketing: A intervenção foi aprovado pela Food and Drug Administration dos EUA para uso público.
 fora do ensaio clínico. Consulte registro de acesso expandido.

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
      • Toronto, Canadá, M5G 2C4
  • Egito
      • Alexandria, Egito, 21131
      • Cairo, Egito
      • Cairo, Egito, 11566
      • Zagazig, Egito, 44519
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35205
      • Mobile, Alabama, Estados Unidos, 36693
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72204
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Estados Unidos, 70808
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20817
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Estados Unidos, 07112
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 11501
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73112
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15219
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
  • França
      • Créteil, França, 94010
      • Paris, França, 75743
      • Paris, França, 75908
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda, 1105 AZ
      • Den Haag, Holanda, 2545 CH
      • Rotterdam, Holanda, 3015 AA
  • Itália
      • Padova, Itália, 35128
      • Verona, Itália, 37134
    • Milano
      • Monza, Milano, Itália, 20900
  • Jamaica
      • Kingston, Jamaica, JMAAW15
  • Líbano
      • Beirut, Líbano, 11072020
      • Beirut, Líbano, 1136044
      • Tripoli, Líbano, 1434
  • Omã
      • Muscat, Omã, 123
  • Peru
      • Adana, Peru, 01130
      • Kayseri, Peru, 38039
      • Mersin, Peru, 33342
  • Quênia
      • Nairobi, Quênia, 42325-00100
      • Nairobi, Quênia, 47855
      • Nairobi, Quênia, 59857-00200
      • Siaya, Quênia, 144-40600
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, W12 0HS
      • London, Reino Unido, E11BB
      • London, Reino Unido, E96SR
      • London, Reino Unido, SE17EH
      • London, Reino Unido, SE59NU
      • London, Reino Unido, WC1N3BG
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

12 anos a 65 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Homens ou mulheres participantes do estudo com doença falciforme
  2. Os participantes tiveram pelo menos 1 episódio de crise vaso-oclusiva (COV) nos últimos 12 meses.
  3. Idade 12 a 65 anos
  4. Hemoglobina (Hb) ≥5,5 e ≤10,5 g/dL durante a triagem
  5. Para participantes em uso de hidroxiureia (HU), a dose de HU (mg/kg) deve estar estável por pelo menos 3 meses antes da assinatura do TCLE.

Critério de exclusão:

  1. Mais de 10 VOCs nos últimos 12 meses que exigiram uma visita ao hospital, pronto-socorro ou clínica
  2. Pacientes que estão recebendo terapia de transfusão de sangue (RBC) programada regularmente (também denominada transfusão crônica, profilática ou preventiva) ou receberam uma transfusão de hemácias por qualquer motivo dentro de 60 dias após a assinatura do ICF
  3. Hospitalizado por crise falciforme ou outro evento vaso-oclusivo dentro de 14 dias após a assinatura do TCLE (ou seja, um evento vaso-oclusivo não pode ocorrer dentro de 14 dias antes da assinatura do TCLE)
  4. Disfunção hepática caracterizada por alanina aminotransferase (ALT) >4 × limite superior do normal
  5. Disfunção renal grave (taxa de filtração glomerular estimada na visita de triagem; calculada pelo laboratório central) <30 mL/min/1,73 m^2 ou em diálise crônica

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Comparador de Placebo: Placebo
Outro: Placebo
Comparador Ativo: Dose 1
voxelotor
Medicamento: voxelotor
Outros nomes:
  • GBT440
Comparador Ativo: Dose 2
voxelotor
Medicamento: voxelotor
Outros nomes:
  • GBT440

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com aumento de Hb >1 g/dL desde o início até a semana 24
Prazo: Linha de base até a semana 24
Número de participantes com aumento de Hb >1 g/dL desde o início até a semana 24
Linha de base até a semana 24

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa Anualizada de Incidência de Crise Vaso-Oclusiva (COV)
Prazo: Linha de base até a semana 72
Número médio de eventos de crise vaso-oclusiva (COV) por ano.
Linha de base até a semana 72
Alteração percentual da linha de base nas medidas de hemólise
Prazo: Linha de base até a semana 24
Alteração percentual da linha de base até a semana 24 na bilirrubina não conjugada
Linha de base até a semana 24
Alteração percentual da linha de base nas medidas de hemólise
Prazo: Linha de base até a semana 24
Alteração percentual desde a linha de base até a semana 24 no reticulócito absoluto, que é usado para estimar o grau de eritropoiese efetiva. Este valor é importante na Doença Falciforme e foi reportado pelo laboratório central.
Linha de base até a semana 24
Alteração percentual da linha de base nas medidas de hemólise
Prazo: Linha de base até a semana 24
Alteração percentual da linha de base até a semana 24 em % de reticulócitos, que é uma % do total de glóbulos vermelhos (RBCs).
Linha de base até a semana 24
Alteração percentual da linha de base nas medidas de hemólise
Prazo: Linha de base até a semana 24
Alteração percentual da linha de base até a semana 24 na lactato desidrogenase (LDH)
Linha de base até a semana 24

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Pfizer

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de dezembro de 2016

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
8 de outubro de 2019

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
8 de outubro de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
27 de janeiro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
27 de janeiro de 2017

Primeira postagem (Estimado)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
30 de janeiro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
27 de julho de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
17 de julho de 2023

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de julho de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • GBT440-031
  • C5341043 (Outro identificador: Alias Study Number)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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