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血友病の場合は、思いやりのあるコンシズマブの使用

2026年9月7日 更新者：Novo Nordisk A/S

先天性血友病患者のためのコンシズマブ慈善使用プログラム

人道的使用プログラムでは、保健当局によってまだ承認されていませんが、参加者にコンシズマブを無料で提供します. これは、参加者が血友病を適切に治療するためにこの薬を必要とするためです。 プログラムは、参加者が安全であり、薬が彼らのために働くことを確認します. プログラムは何年も続くかもしれません。 参加者は、毎日 1 回皮下注射します。 参加者は、最初の半年間、治験担当医師と4〜5回の訪問を行います。 その後は半年に1回の訪問になります。 すべてのクリニック訪問で、参加者は血液サンプルを採取されます。 参加者は訪問の合間に日記を記入します。

次の基準のいずれかが最初に発生した場合、患者はプログラムを完了したと見なされます。 (6 か月という期間は、患者が商業的にコンシズマブを入手するのに十分な時間を提供する必要があります)、または 3) スポンサーが患者集団に対するコンシズマブの臨床開発を中止することを決定した場合。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
利用可能

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
アクセスの拡大

拡張アクセス タイプ

拡張アクセス タイプ

米国食品医薬品局 (FDA) の規制に基づく拡張アクセスのカテゴリについて説明します。拡張アクセスには次の 3 つのタイプがあります。
  • 個々の患者: 臨床試験に参加できない重篤な疾患または状態の 1 人の患者に、医薬品または生物学的製剤へのアクセスを許可します。それはFDAによって承認されていません。このカテゴリには、緊急事態でのアクセスも含まれます。
  • 中規模の集団: 1 人以上の患者 (ただし、一般的には治療 IND/プロトコルよりも少数の患者) が医療機関にアクセスできます。 FDA によって承認されていない医薬品または生物学的製品。このタイプの拡張アクセスは、同じ疾患または状態の複数の患者が、FDA によって承認されていない特定の医薬品または生物学的製品へのアクセスを求めている場合に使用されます。
  • 治療 IND/プロトコル
  • 治療 IND/プロトコル
    • strong>: FDA によって承認されていない医薬品または生物学的製品への大規模で広範な人口のアクセスを許可します。このタイプの拡張アクセスは、製品が拡張アクセスの使用と同じ用途のマーケティング用に既に開発されている場合にのみ提供できます。
  • 中規模人口

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • 利用可能
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • San Francisco、California、アメリカ、94158
        • 利用可能
        • University of California San Francisco UCSF
    • Connecticut
      • Hartford、Connecticut、アメリカ、06106
        • 利用可能
        • Connecticut Children's Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20007
        • 利用可能
        • Georgetown University Medical Center
    • Georgia
      • Augusta、Georgia、アメリカ、30912
        • 利用可能
        • Augusta University
      • Savannah、Georgia、アメリカ、31404
        • 利用可能
        • Memorial Health University Medical Center
    • Idaho
      • Boise、Idaho、アメリカ、83712
        • 利用可能
        • St. Luke's Mountain States Tumor Institute
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • 利用可能
        • Childrens Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46260
        • 利用可能
        • Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ、70118
        • 利用可能
        • Children's Hosp-New Orleans
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、アメリカ、48201
        • 利用可能
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Flowood、Mississippi、アメリカ、39232
        • 利用可能
        • Southern Specialty Clinic
      • Madison、Mississippi、アメリカ、39110
        • 利用可能
        • Louisiana Ctr for Adv Med-LCAM
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
        • 利用可能
        • The Children's Mercy Hospital
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、アメリカ、68114
        • 利用可能
        • Children's Nebraska
    • North Carolina
      • Greenville、North Carolina、アメリカ、27834
        • 利用可能
        • ECU Sickle Cell Comp Clinic
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
        • 利用可能
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
        • 利用可能
        • Penn State Hershey Medical Center
    • South Carolina
      • Greenville、South Carolina、アメリカ、29605
        • 利用可能
        • BI-LO Chrt Childn's Cancer Ctr
    • Texas
      • Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
        • 利用可能
        • Cook Children's Hospital-Hematology-Oncology
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • 利用可能
        • Texas Children's Hospital_Houston
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • 利用可能
        • Univ TX Hlth Sci Ctr Houston
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23298-0461
        • 利用可能
        • Virginia Cwealth Univ Richmond
  • スウェーデン
      • Solna、スウェーデン、171 64
        • 利用可能
        • Koagulationsmottagningen
  • ブルガリア
      • Plovdiv、ブルガリア、4002
        • 利用可能
        • UMHAT Sveti Georgi EAD, Plovdiv, Clinic of Pediatrics

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -プログラム関連の活動の前にインフォームドコンセントが得られました。 プログラム関連の活動は、プログラムの一部として実行されるすべての手順です。

  • 先天性血友病患者：

    1. 重度の血友病 A (凝固因子 VIII (FVIII) が 1% 未満) または中等度/重度の血友病 B (凝固因子 IX (FIX) が 2% 以下) インヒビターまたは
    2. インヒビター（0.6 ベセスダ単位（BU）以上）の病歴が記録されている血友病の重症度で、承認され市販されている医薬品では十分に治療できない（例：インヒビターまたは因子含有製品に対するアレルギー反応による）静脈アクセス）、およびコンシズマブ薬の開発と登録をサポートするように設計された臨床試験に登録できない人（例：因子含有製品に対する阻害剤またはアレルギー反応、または静脈アクセスが不十分なため）研究者およびノボ ノルディスクの評価。
  • 個々の患者にとっての潜在的な利益は、治療の潜在的なリスクを正当化します。

除外基準:

  • -治験薬または関連製品に対する既知または疑われる過敏症。
  • -治験責任医師またはノボノルディスクの意見では、患者の安全またはプロトコルの遵守を危険にさらす可能性のある状態（現在または病歴）。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Novo Nordisk A/S

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2021年6月4日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2021年6月4日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2021年6月10日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年9月10日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年9月7日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2026年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • NN7415-4807

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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