Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Medfølende brug af Concizumab, hvis du har hæmofili

7. september 2026 opdateret af: Novo Nordisk A/S

Concizumab Compassionate Use Program for patienter med medfødt hæmofili

Programmet for compassionate use vil give deltagerne concizumab gratis, selvom det endnu ikke er godkendt af sundhedsmyndighederne. Dette skyldes, at deltagerne har brug for denne medicin for at behandle deres hæmofili korrekt. Programmet vil kontrollere, at deltagerne er i sikkerhed, og at medicinen virker for dem. Programmet kan vare i årevis. Deltagerne vil tage en indsprøjtning under huden hver dag. Deltagerne vil have 4-5 besøg hos studielægen det første halve år. Derefter vil de have 1 besøg hvert halve år. Ved alle klinikbesøg vil deltagerne få taget blodprøver. Deltagerne udfylder en dagbog mellem besøgene.

En patient anses for at have gennemført programmet, når et af følgende kriterier opstod først: 1) når patienten er inkluderet i et klinisk forsøg med concizumab eller 2) op til 6 måneder efter, at concizumab er kommercielt tilgængeligt i patientens land og godkendt til patienten (Tidsrummet på 6 måneder bør give patienten rigelig tid til at få concizumab kommercielt) eller 3) sponsoren beslutter at afbryde den kliniske udvikling af concizumab for patientens befolkning.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ledig

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Udvidet adgang

Udvidet adgangstype

Udvidet adgangstype

Beskriver kategorien af ​​udvidet adgang under U.S. Food and Drug Administration (FDA) regler. Der er tre typer udvidet adgang:
  • Individual patienter: Giver en enkelt patient med en alvorlig sygdom eller tilstand, som ikke kan deltage i et klinisk forsøg, adgang til et lægemiddel eller et biologisk produkt som ikke er godkendt af FDA. Denne kategori omfatter også adgang i en nødsituation.
  • Befolkning af mellemstørrelse: Giver mere end én patient (men generelt færre patienter end gennem en behandlings-IND/-protokol) adgang til en lægemiddel eller biologisk produkt, der ikke er godkendt af FDA. Denne type udvidet adgang bruges, når flere patienter med samme sygdom eller tilstand søger adgang til et specifikt lægemiddel eller biologisk produkt, som ikke er godkendt af FDA.
  • Behandling IND/protokol
    • strong>: Giver en stor, udbredt befolkning adgang til et lægemiddel eller et biologisk produkt, der ikke er godkendt af FDA. Denne form for udvidet adgang kan kun gives, hvis produktet allerede er under udvikling til markedsføring til samme brug som den udvidede adgang.
  • Befolkning af middelstørrelse

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Bulgarien
      • Plovdiv, Bulgarien, 4002
        • Ledig
        • UMHAT Sveti Georgi EAD, Plovdiv, Clinic of Pediatrics
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Ledig
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • Ledig
        • University of California San Francisco UCSF
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 06106
        • Ledig
        • Connecticut Children's Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • Ledig
        • Georgetown University Medical Center
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Ledig
        • Augusta University
      • Savannah, Georgia, Forenede Stater, 31404
        • Ledig
        • Memorial Health University Medical Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forenede Stater, 83712
        • Ledig
        • St. Luke's Mountain States Tumor Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ledig
        • Childrens Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Ledig
        • Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70118
        • Ledig
        • Children's Hosp-New Orleans
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Ledig
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Flowood, Mississippi, Forenede Stater, 39232
        • Ledig
        • Southern Specialty Clinic
      • Madison, Mississippi, Forenede Stater, 39110
        • Ledig
        • Louisiana Ctr for Adv Med-LCAM
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Ledig
        • The Children's Mercy Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68114
        • Ledig
        • Children's Nebraska
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27834
        • Ledig
        • ECU Sickle Cell Comp Clinic
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Ledig
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Ledig
        • Penn State Hershey Medical Center
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Forenede Stater, 29605
        • Ledig
        • BI-LO Chrt Childn's Cancer Ctr
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Ledig
        • Cook Children's Hospital-Hematology-Oncology
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Ledig
        • Texas Children's Hospital_Houston
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Ledig
        • Univ TX Hlth Sci Ctr Houston
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298-0461
        • Ledig
        • Virginia Cwealth Univ Richmond
  • Sverige
      • Solna, Sverige, 171 64
        • Ledig
        • Koagulationsmottagningen

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Informeret samtykke opnået før alle programrelaterede aktiviteter. Programrelaterede aktiviteter er alle procedurer, der udføres som en del af programmet.

  • Patienter med medfødt hæmofili:

    1. svær hæmofili A (koagulationsfaktor VIII (FVIII) mindre end 1 %) eller moderat/svær hæmofili B (koagulationsfaktor IX (FIX) mindre end eller lig med 2 %) uden inhibitorer eller
    2. enhver hæmofili sværhedsgrad med dokumenteret anamnese med hæmmere (mere end eller lig med 0,6 bethesda enhed (BU)), som ikke kan behandles tilfredsstillende med godkendte og markedsførte lægemidler (eksempel: på grund af hæmmere eller allergiske reaktioner på faktorholdige produkter eller på grund af dårlige venøs adgang), og som ikke er i stand til at deltage i kliniske forsøg designet til at understøtte udviklingen og registreringen af ​​concizumab-medicin (eksempel: på grund af hæmmere eller allergiske reaktioner på faktorholdige produkter eller på grund af dårlig venøs adgang) som pr. investigator og Novo Nordisk vurdering.
  • Den potentielle fordel for den enkelte patient retfærdiggør de potentielle risici ved behandlingen.

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt eller mistænkt overfølsomhed over for forsøgslægemiddel eller relaterede produkter.
  • Enhver tilstand (nuværende eller sygehistorie), som efter investigatorens eller Novo Nordisks mening kan bringe patientens sikkerhed eller overholdelse af protokollen i fare.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Novo Nordisk A/S

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
4. juni 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
4. juni 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
10. juni 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
10. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. september 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • NN7415-4807

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger