Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Współczujące stosowanie koncizumabu, jeśli masz hemofilię

7 września 2026 zaktualizowane przez: Novo Nordisk A/S

Concizumab Compassionate Use Program dla pacjentów z wrodzoną hemofilią

Program współczucia da uczestnikom koncizumab za darmo, mimo że nie został jeszcze zatwierdzony przez władze służby zdrowia. Wynika to z faktu, że uczestnicy potrzebują tego leku do prawidłowego leczenia hemofilii. Program sprawdzi, czy uczestnicy są bezpieczni i czy lek na nich działa. Program może trwać latami. Uczestnicy będą codziennie przyjmować jeden zastrzyk pod skórę. Uczestnicy będą mieli 4-5 wizyt u lekarza badania przez pierwsze pół roku. Potem będą mieli 1 wizytę co pół roku. Na wszystkich wizytach w klinice uczestnicy będą mieli pobierane próbki krwi. Pomiędzy wizytami uczestnicy będą wypełniać dzienniczek.

Uznaje się, że pacjent ukończył program, gdy najpierw spełni się którekolwiek z poniższych kryteriów: 1) gdy pacjent zostanie włączony do badania klinicznego z koncyzumabem lub 2) do 6 miesięcy po tym, jak koncyzumab będzie dostępny na rynku w kraju pacjenta i dopuszczony do stosowania pacjenta (okres 6 miesięcy powinien zapewnić pacjentowi wystarczająco dużo czasu na komercyjne uzyskanie koncyzumabu) lub 3) sponsor zdecyduje o przerwaniu badań klinicznych koncyzumabu w populacji pacjentów.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Do dyspozycji

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Rozszerzony dostęp

Rozszerzony typ dostępu

Rozszerzony typ dostępu

Opisuje kategorię rozszerzonego dostępu zgodnie z przepisami amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA). Istnieją trzy rodzaje rozszerzonego dostępu:
  • Individual indywidualni: umożliwia pojedynczemu pacjentowi z poważną chorobą lub stanem, który nie może uczestniczyć w badaniu klinicznym, dostęp do leku lub produktu biologicznego który nie został zatwierdzony przez FDA. Ta kategoria obejmuje również dostęp w sytuacji awaryjnej.
  • Populacja średniej wielkości: umożliwia więcej niż jednemu pacjentowi (ale generalnie mniej pacjentów niż w przypadku leczenia IND/Protokół) dostęp do lek lub produkt biologiczny, który nie został zatwierdzony przez FDA. Ten rodzaj rozszerzonego dostępu jest stosowany, gdy wielu pacjentów z tą samą chorobą lub stanem szuka dostępu do określonego leku lub produktu biologicznego, który nie został zatwierdzony przez FDA.
  • Leczenie IND/Protokół: Umożliwia dużej, powszechnej populacji dostęp do leku lub produktu biologicznego, który nie został zatwierdzony przez FDA. Ten typ rozszerzonego dostępu można zapewnić tylko wtedy, gdy produkt jest już opracowywany do celów marketingowych do tego samego zastosowania, co rozszerzony dostęp.
  • Populacja średniej wielkości

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Bułgaria
      • Plovdiv, Bułgaria, 4002
        • Do dyspozycji
        • UMHAT Sveti Georgi EAD, Plovdiv, Clinic of Pediatrics
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Do dyspozycji
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • Do dyspozycji
        • University of California San Francisco UCSF
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06106
        • Do dyspozycji
        • Connecticut Children's Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
        • Do dyspozycji
        • Georgetown University Medical Center
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Do dyspozycji
        • Augusta University
      • Savannah, Georgia, Stany Zjednoczone, 31404
        • Do dyspozycji
        • Memorial Health University Medical Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stany Zjednoczone, 83712
        • Do dyspozycji
        • St. Luke's Mountain States Tumor Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Do dyspozycji
        • Childrens Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
        • Do dyspozycji
        • Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70118
        • Do dyspozycji
        • Children's Hosp-New Orleans
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Do dyspozycji
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Flowood, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39232
        • Do dyspozycji
        • Southern Specialty Clinic
      • Madison, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39110
        • Do dyspozycji
        • Louisiana Ctr for Adv Med-LCAM
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Do dyspozycji
        • The Children's Mercy Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68114
        • Do dyspozycji
        • Children's Nebraska
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27834
        • Do dyspozycji
        • ECU Sickle Cell Comp Clinic
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Do dyspozycji
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Do dyspozycji
        • Penn State Hershey Medical Center
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29605
        • Do dyspozycji
        • BI-LO Chrt Childn's Cancer Ctr
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Do dyspozycji
        • Cook Children's Hospital-Hematology-Oncology
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Do dyspozycji
        • Texas Children's Hospital_Houston
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Do dyspozycji
        • Univ TX Hlth Sci Ctr Houston
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298-0461
        • Do dyspozycji
        • Virginia Cwealth Univ Richmond
  • Szwecja
      • Solna, Szwecja, 171 64
        • Do dyspozycji
        • Koagulationsmottagningen

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Świadoma zgoda uzyskana przed podjęciem jakichkolwiek działań związanych z programem. Działania związane z programem to wszelkie procedury, które są przeprowadzane w ramach programu.

  • Pacjenci z wrodzoną hemofilią:

    1. ciężka hemofilia A (czynnik krzepnięcia VIII (FVIII) poniżej 1%) lub umiarkowana/ciężka hemofilia B (czynnik krzepnięcia IX (FIX) poniżej lub równy 2%) bez inhibitorów lub
    2. dowolna ciężkość hemofilii z udokumentowaną historią występowania inhibitorów (większych lub równych 0,6 jednostki bethesda (BU)), których nie można skutecznie leczyć za pomocą dopuszczonych i dostępnych na rynku leków (przykład: z powodu inhibitorów lub reakcji alergicznych na produkty zawierające czynnik lub z powodu słabej dostępu żylnego) i którzy nie mogą uczestniczyć w badaniach klinicznych mających na celu wspieranie opracowywania i rejestracji leków koncizumabu (np. z powodu inhibitorów lub reakcji alergicznych na produkty zawierające czynnik lub z powodu słabego dostępu żylnego) według badacza Ocena Novo Nordisk.
  • Potencjalna korzyść dla indywidualnego pacjenta uzasadnia potencjalne ryzyko związane z leczeniem.

Kryteria wyłączenia:

  • Znana lub podejrzewana nadwrażliwość na badany produkt leczniczy lub produkty pokrewne.
  • Jakikolwiek stan (aktualny lub historia medyczna), który w opinii badacza lub Novo Nordisk może zagrozić bezpieczeństwu pacjenta lub przestrzeganiu protokołu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Novo Nordisk A/S

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
4 czerwca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
4 czerwca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
10 czerwca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
10 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
7 września 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • NN7415-4807

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami