Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Сострадательное использование концизумаба, если у вас гемофилия

7 сентября 2026 г. обновлено: Novo Nordisk A/S

Программа сострадательного использования концизумаба для пациентов с врожденной гемофилией

Программа благотворительного использования предоставит участникам концизумаб бесплатно, хотя он еще не одобрен органами здравоохранения. Это связано с тем, что участникам необходимо это лекарство для правильного лечения гемофилии. Программа проверит, что участники в безопасности и что лекарство работает на них. Программа может длиться годами. Участники будут делать одну инъекцию под кожу каждый день. Участники будут иметь 4-5 визитов к врачу-исследователю в течение первого полугодия. После этого они будут иметь 1 посещение каждые полгода. Во время всех визитов в клинику у участников будут брать образцы крови. Между визитами участники заполняют дневник.

Пациент считается завершившим программу, когда первым возникает любой из следующих критериев: 1) когда пациент включен в клиническое исследование концизумаба или 2) до 6 месяцев после того, как концизумаб поступил в продажу в стране пациента и одобрен для пациенту (промежуток времени в 6 месяцев должен предоставить пациенту достаточно времени для получения концизумаба в коммерческих целях) или 3) спонсор решает прекратить клиническую разработку концизумаба для популяции пациентов.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Доступный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Расширенный доступ

Расширенный тип доступа

Расширенный тип доступа

Описывает категорию расширенного доступа в соответствии с правилами Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Существует три типа расширенного доступа:
  • Individual пациенты: предоставляет одному пациенту с серьезным заболеванием или состоянием, который не может участвовать в клиническом испытании, доступ к лекарству или биологическому продукту. который не был одобрен FDA. Эта категория также включает доступ в экстренной ситуации.
  • Население среднего размера: позволяет более чем одному пациенту (но, как правило, меньшему количеству препарат или биологический продукт, который не был одобрен FDA. Этот тип расширенного доступа используется, когда несколько пациентов с одним и тем же заболеванием или состоянием ищут доступ к определенному лекарству или биологическому продукту, который не был одобрен FDA.
  • Лечение IND/Протокол
  • Лечение IND/Протокол
  • : позволяет большому и широкому населению получить доступ к лекарству или биологическому продукту, который не был одобрен FDA. Этот тип расширенного доступа может быть предоставлен только в том случае, если продукт уже разрабатывается для маркетинга для того же использования, что и расширенный доступ.
  • Население среднего размера

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Контакты исследования

Имя и контактная информация лица, которое может ответить на вопросы о регистрации для участия в клиническом исследовании. В каждом месте, где проводится исследование, также может быть определенное контактное лицо, которое сможет лучше ответить на эти вопросы.

Места учебы

  • Болгария
      • Plovdiv, Болгария, 4002
        • Доступный
        • UMHAT Sveti Georgi EAD, Plovdiv, Clinic of Pediatrics
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Доступный
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94158
        • Доступный
        • University of California San Francisco UCSF
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Соединенные Штаты, 06106
        • Доступный
        • Connecticut Children's Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20007
        • Доступный
        • Georgetown University Medical Center
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Соединенные Штаты, 30912
        • Доступный
        • Augusta University
      • Savannah, Georgia, Соединенные Штаты, 31404
        • Доступный
        • Memorial Health University Medical Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Соединенные Штаты, 83712
        • Доступный
        • St. Luke's Mountain States Tumor Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Доступный
        • Childrens Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46260
        • Доступный
        • Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70118
        • Доступный
        • Children's Hosp-New Orleans
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
        • Доступный
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Flowood, Mississippi, Соединенные Штаты, 39232
        • Доступный
        • Southern Specialty Clinic
      • Madison, Mississippi, Соединенные Штаты, 39110
        • Доступный
        • Louisiana Ctr for Adv Med-LCAM
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
        • Доступный
        • The Children's Mercy Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты, 68114
        • Доступный
        • Children's Nebraska
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Соединенные Штаты, 27834
        • Доступный
        • ECU Sickle Cell Comp Clinic
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Доступный
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
        • Доступный
        • Penn State Hershey Medical Center
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Соединенные Штаты, 29605
        • Доступный
        • BI-LO Chrt Childn's Cancer Ctr
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
        • Доступный
        • Cook Children's Hospital-Hematology-Oncology
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Доступный
        • Texas Children's Hospital_Houston
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Доступный
        • Univ TX Hlth Sci Ctr Houston
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298-0461
        • Доступный
        • Virginia Cwealth Univ Richmond
  • Швеция
      • Solna, Швеция, 171 64
        • Доступный
        • Koagulationsmottagningen

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Информированное согласие, полученное перед любой деятельностью, связанной с программой. Деятельность, связанная с программой, — это любые процедуры, выполняемые в рамках программы.

  • Пациенты с врожденной гемофилией:

    1. тяжелая форма гемофилии А (фактор свертывания крови VIII (FVIII) менее 1%) или умеренная/тяжелая гемофилия В (фактор свертывания крови IX (FIX) менее или равна 2%) без ингибиторов или
    2. любая тяжесть гемофилии с документально подтвержденным наличием ингибиторов в анамнезе (более или равным 0,6 единицы Бетесда (BU)), которую нельзя удовлетворительно лечить разрешенными и имеющимися на рынке лекарствами (пример: из-за ингибиторов или аллергических реакций на продукты, содержащие фактор, или из-за плохого венозный доступ), и которые не могут участвовать в клинических испытаниях, предназначенных для поддержки разработки и регистрации препаратов концизумаба (пример: из-за ингибиторов или аллергических реакций на продукты, содержащие фактор, или из-за плохого венозного доступа) согласно исследователю и Оценка Ново Нордиск.
  • Потенциальная польза для отдельного пациента оправдывает потенциальные риски лечения.

Критерий исключения:

  • Известная или предполагаемая гиперчувствительность к исследуемому лекарственному средству или родственным продуктам.
  • Любое состояние (в настоящее время или в анамнезе), которое, по мнению исследователя или Ново Нордиск, может поставить под угрозу безопасность пациента или соблюдение протокола.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Novo Nordisk A/S

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
4 июня 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
4 июня 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
10 июня 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
10 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
7 сентября 2026 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 сентября 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • NN7415-4807

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками